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Novedades en ARVO 2024: Resultados positivos de dos años para la terapia génica PDE6B.


EyeDNA Therapeutics, una subsidiaria de Coave Therapeutics con sede en París, informó resultados alentadores de 24 meses para 17 pacientes adultos en su ensayo clínico de terapia génica PDE6B de fase 1/2 en curso en la Clinique Ophthalmologique, CHU de Nantes, en Francia. Los resultados fueron presentados por el Dr. Jean-Baptiste Ducloyer en la Reunión Anual de 2024 de la Asociación para la Investigación en Visión y Oftalmología (ARVO) celebrada del 5 al 9 de mayo en Seattle. La compañía planea hablar con los reguladores para establecer un camino para avanzar en la terapia génica emergente.

Según el Dr. Ducloyer, las mutaciones en PDE6B causan retinosis pigmentaria autosómica recesiva en aproximadamente 4,500 personas en EE. UU., la UE y Japón. PDE6B expresa una enzima que es parte de la cascada de fototransducción, el proceso bioquímico en la retina que hace posible la visión.

Se observaron mejoras en la visión en el ensayo para pacientes que recibieron la dosis alta y baja de la terapia génica, conocida como HORA-PDE6B. Los datos de seguimiento a cinco años mostraron que la agudeza visual mejor corregida (BCVA) en los pacientes que recibieron dosis bajas del ensayo se mantuvo estable. En comparación, la BCVA disminuyó consistentemente en los ojos no tratados. Una prueba de estimulación de campo completo utilizando luz azul indicó que la función de los bastones también mejoró en los ojos tratados de los pacientes. Los bastones proporcionan visión periférica y visión en entornos oscuros y con poca luz.

Imagen artículo: Jason Comander de Mass Eye and Ear realiza un procedimiento quirúrgico para administrar el medicamento CRISPR EDIT-101 en las células de la retina de un paciente. Imagen Mass Eye and Ear.

La edición genética CRISPR mejora la visión en algunas personas con ceguera hereditaria

 

El primer ensayo de su tipo sugiere que CRISPR que actúa dentro del cuerpo puede ser seguro y eficaz


 

Los resultados de un pequeño estudio de prueba de concepto indican que la edición de genes CRISPR es segura y puede mejorar la visión en algunas personas con ceguera hereditaria.

En el ensayo clínico multicéntrico, 11 de los 14 individuos tratados tuvieron mejoras mensurables en al menos una prueba de visión clave, mientras que seis personas experimentaron mejoras en dos o más resultados de visión.

El estudio patrocinado por la industria fue dirigido por investigadores de Mass Eye and Ear de la Facultad de Medicina de Harvard. Los hallazgos del equipo se informan el 6 de mayo en la Revista de Medicina de Nueva Inglaterra.

No se informaron eventos adversos graves relacionados con el tratamiento o procedimiento, ni tampoco efectos tóxicos que requerirían una dosis más baja de la terapia.

Para determinar si el tratamiento funcionó, los investigadores observaron cuatro medidas: agudeza visual, la prueba familiar que determina las letras más pequeñas que una persona puede ver en una tabla ocular usando lentes correctivos; pruebas de estímulo de campo completo adaptadas a la oscuridad, que utilizan destellos de luz para medir la sensibilidad de la retina; navegación de la función visual, realizada haciendo que los participantes completen un laberinto en diferentes niveles de luz; y la calidad de vida relacionada con la visión, que mide la capacidad de un individuo para completar las actividades cotidianas, así como su bienestar social y emocional.

Once participantes experimentaron mejoras en al menos uno de esos resultados, mientras que seis experimentaron mejoras en dos o más.

 

Cartel 4ª edición 'La voz del paciente'

Danos tu voto en la 4ª edición 'La voz del paciente'

 

Qué es 'La voz del paciente'

“La voz del paciente” es una iniciativa solidaria que Cinfa organiza con el objetivo de dar visibilidad y respaldo económico a las asociaciones de pacientes de nuestro país, que desarrollan una labor fundamental a la hora de apoyar a los pacientes y sus familiares. 

Las 100 asociaciones que consigan más apoyo en la votación popular, que tendrá lugar hasta el 15 de mayo a las 12 h del mediodía en esta misma web, serán las seleccionadas para recibir las aportaciones de Cinfa, de 2.500 euros cada una.

Retina Murcia te agradece tu colaboración.

➡️ Pincha aquí para realizar tu votación

 


Nuestro Proyecto 

 

Información, orientación, apoyo y asesoramiento a personas con discapacidad visual y familiares

El objetivo es acompañar a las personas con enfermedad de retina y a sus familias en el día a día de la enfermedad, partiendo de sus recursos y fortalezas, atendiendo a sus necesidades y demandas, y facilitando los apoyos necesarios para mejorar su calidad de vida y su bienestar.

La trabajadora social facilita a la persona información y orientación básica atendiendo a sus especificidades. Una vez analizada su demanda, se plantean los criterios de actuación, unos objetivos a conseguir que satisfagan las necesidades del individuo, yunos contenidos o actividades y materiales apropiados para conseguir los objetivos planteados.

Portada de la noticia

Domingo 28 de abril celebramos nuestra comida benéfica, gracias a todos los que la hacen posible

 

La Asociación Retina Murcia premia la implicación con los pacientes

Más de 125 personas asistieron este domingo  a la Comida Benéfica que organiza el colectivo


 

La Asociación RETINA MURCIA celebró este domingo 28 de abril su sexta comida benéfica en el restaurante del Mercado de Correos de la ciudad de Murcia a partir de las 14.00 horas.

Más de 125 personas asistieron a este evento, que contó con la presencia del consejero de Salud,  Juan José Pedreño; la directora general de Servicios Sociales, Tercer Sector y Gestión de la Diversidad de la consejería de Política Social, María José Maya García; la concejala de Bienestar Social, Familia y Salud del Ayuntamiento de Murcia, Pilar Torres Díez; la presidenta del Colegio Oficial de Ópticos-Optometristas de la Región de Murcia, Ester Mainar; la vocal de Óptica del Colegio Oficlal de Farmacéuticos de la Región de Murcia, Lucía López; la vicerrectora de Ciencias de la Salud y Servicios a la Comunidad Universitaria de la Universidad de Murcia, Paloma Sobrado; la directora del Centro de Bioquímica y Genética Clínica del Servicio Murciano de Salud, Isabel López Expósito; y el jefe de sección de la Clínica Universitarua de Visión Integral de la UMU (CUVI), Joaquín Sánchez Onteniente.

Logo Ocugen

Ocugen recibe la aprobación de la FDA para iniciar el ensayo de fase 3 para la terapia génica de Retinosis Pigmantaria y el Asesoramiento Científico Positivo de la Agencia Europea de Medicamentos

Desde Retina Murcia queremos contarte una noticia muy alentadora para la retinosis pigmentaria, 

Se trata de la aprobación de la FDA a Ocugen para iniciar un ensayo de fase 3, pero es que rápidamente se publicó otra noticia en que se informa del comentario positivo de la EMA sobre este ensayo.

Ambas noticias destacan avances significativos en el proceso de aprobación para OCU400, una terapia génica modificadora desarrollada para tratar la retinosis pigmentaria (RP). La aprobación de la FDA permite a Ocugen iniciar un ensayo clínico de fase 3 en los Estados Unidos, lo que representa un hito importante en el camino hacia la comercialización de OCU400. Por otro lado, la opinión positiva del Comité de Productos Medicinales para Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) valida la aceptabilidad del ensayo clínico basado en EE.UU. para la presentación de una Solicitud de Autorización de Comercialización (MAA) en la Unión Europea. Esto sugiere que el proceso de aprobación en la UE podría avanzar de manera más eficiente, lo que potencialmente reduce el tiempo y el costo para obtener la autorización de comercialización en ese mercado. Ambas aprobaciones son cruciales para el avance y la eventual disponibilidad de OCU400 como tratamiento para pacientes con RP a nivel mundial.

Pero queremos recordar que lo primero y más importante es que el ensayo sea un éxito, y que cumpla con las previsiones que plantean los investigadores científicos. Si eso ocurre, entonces sí que avanzarán los demás mecanismos, hacia su posible puesta en marcha como un tratamiento o terapia para la retinosis pigmentaria.

Y recordaros que en las redes sociales, hemos publicado un vídeo accesible de esta noticia, en dónde os contamos de manera clara la importancia de esta actualización científica.

Y por primera vez, hemos querido plantearnos tres preguntas que pueden surgir al leer la información. Y brindaros respuestas que nos hagan comprender algunas cosas que de otra forma, no están a nuestro alcance.

A continuación os compartimos la traducción de las dos noticias, y sus correspondientes enlaces a la noticia original en inglés.

Logo Nanoscope

Nanoscope Therapeutics Revela Avances Prometedores en ensayo fase 2b para Retinosis Pigmentaria con MCO-010


Nanoscope Therapeutics Inc. ha anunciado resultados positivos en un ensayo clínico de fase 2b de dos años para MCO-010, una terapia génica destinada a tratar la retinosis pigmentaria (RP) avanzada. Este tratamiento demostró mejoras significativas en la agudeza visual para pacientes con pérdida severa de visión, independientemente del tipo específico de RP que padecieran. Aunque estos resultados son prometedores, es importante destacar que aún no se considera un tratamiento aprobado, ya que Nanoscope tiene la intención de presentar una Solicitud de Licencia de Biológicos a la FDA en la segunda mitad de 2024.


DALLAS, 26 de marzo de 2024

Nanoscope Therapeutics Inc. anunció resultados positivos en su ensayo clínico de fase 2b de dos años de duración para MCO-010, una terapia génica para retinosis pigmentaria avanzada, mostrando beneficios para pacientes con pérdida de visión severa y permanente.”

El ensayo de fase 2b de Nanoscope Therapeutics mostró que tanto el grupo de dosis alta como el de dosis baja experimentaron una mejora significativa en la agudeza visual en comparación con el grupo de control simulado, cumpliendo el objetivo principal del ensayo. Este es el único ensayo en enfermedades de la retina que ha demostrado una mejora tan significativa en la agudeza visual.

Después de la semana 52, las mejoras en la función visual persistieron o aumentaron en el estudio de Nanoscope Therapeutics, demostrando el efecto duradero de una sola inyección intravítrea de MCO-010. En la semana 76, la mejora en la agudeza visual fue estadísticamente significativa en el grupo de dosis alta en comparación con el grupo control. Sin embargo, en el grupo de dosis baja, la mejora no fue estadísticamente significativa en comparación con el control. Estos resultados son consistentes con los observados en estudios previos. La dosis alta de MCO-010 está planeada para ser la dosis comercial.

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