El grupo farmacéutico Théa ha anunciado progresos importantes en el desarrollo de tratamientos innovadores para enfermedades hereditarias y degenerativas de la retina, entre ellas la retinosis pigmentaria, la degeneración macular asociada a la edad (DMAE seca) y la amaurosis congénita de Leber tipo 10 (LCA10).

A través de su división de innovación Sepul Bio, la compañía impulsa cuatro programas clínicos que exploran distintas terapias génicas y moleculares dirigidas a restaurar o preservar la función visual en patologías actualmente sin tratamiento eficaz.

Con la llegada del número 23 de Retina News, la Asociación Retina Murcia pone el foco en dos grandes hitos de este trimestre: el Día Mundial de la Retina y la octava edición del Congreso Retina Murcia, que se celebrará los días 16 y 17 de octubre.

Bajo el lema “Por ti y para ti”, la asociación vuelve a teñir de verde y azul varios rincones emblemáticos de la Región en la campaña “Luces que inspiran”, sumándose al movimiento nacional que visibiliza la lucha contra la ceguera y las distrofias hereditarias de retina.

Pocas semanas después, el Congreso Retina Murcia reunirá a expertos nacionales e internacionales en el Hospital Morales Meseguer, con un programa que abordará desde los avances en inteligencia artificial aplicada a la salud hasta la investigación en terapias génicas, la accesibilidad y los derechos de los pacientes. Una cita reconocida por la Consejería de Salud y la Universidad de Murcia, que consolida a la asociación como un referente en divulgación y apoyo a las personas con baja visión.

Al menos cinco municipios se suman a esta conmemoración este domingo 28 de septiembreiluminando sus edificios y monumentos emblemáticos

La pasarela de Miguel Navarro en Lorca, la fuente de los patos en Alhama de Murcia, la del submarino Peral en Cartagena, la redonda del avión en San Javier y la fachada del Ayuntamiento en Molina de Segura. Todos estos lugares emblemáticos de estos cinco municipios de la Región se iluminarán de verde y azul la noche de este domingo 28 de septiembre para sumarse a la conmemoración del Día Mundial de la Retina. Así se lo han confirmad desde los distintos Consistorios a nuestra asociación Retina Murcia que, a su vez, se suma de este modo a la campaña ‘Luces que inspiran 2025’, una iniciativa que desarrolla la Federación de Asociaciones de Distrofias Hereditarias de Retina de España (FARPE) por tercer año consecutivo. Queremos agradecer a los ayuntamientos de nuestra Región a los que hemos solicitado que colaboren en la campaña con este sencillo gesto su apoyo. Y deseamos que en las próximas ediciones se incorporen más municipios de nuestra Conunodad a esta jornada. Su objetivo es dar visibilidad a las patologías de la retina, ya que gran parte de ellas conducen a una ceguera o discapacidad visual grave e irreversible para las que no existen, actualmente, ningún tratamiento, si bien se atraviesa un momento muy esperanzador en materia de investigación relacionadas con estas enfermedades de las que se espera obtener nuevas terapias en un futuro no muy lejano.

Nanoscope Therapeutics inicia el proceso para que la FDA apruebe el nuevo tratamiento MCO-010

Las buenas noticias se acumulan. Los numerosos ensayos clínicos en marcha para curar o aminorar los efectos de las distrofias de retina comienzan a dar resultados y esperanza a miles de pacientes. Las personas con Retinosis pigmentaria podrían contar con un tratamiento independientemente de su gen afectado a partir del próximo año. La farmacéutica Nanoscope Therapeutics ha informado en su página web que ha iniciado el proceso para que la terapia génica MCO-010 sea aprobada por la FDA, la agencia estadounidense que vela para que los tratamientos y medicamentos sean efectivos y seguros. De obtener dicha aprobación, sería el primer tratamiento para esta patología sin que importara la mutación que la provoca en cada paciente.

Nanoscope inició la presentación “rolling” de la solicitud a la FDA el pasado mes de julio de este año, entregando el primer bloque de documentación.

El proceso sigue en marcha durante este mes de septiembr con envíos parciales, ya que aún no está completa la solicitud, aunque se prevé que todos los envíos culminen a principios de 2026 y completar la solicitud formal.

En los últimos días se han conocido los resultados de tres ensayos clínicos internacionales que investigan posibles tratamientos para distintas distrofias hereditarias de retina. Aunque los estudios se encuentran todavía en fases de investigación, todos ellos apuntan en la misma dirección: la ciencia avanza hacia terapias que podrían frenar la pérdida de visión en enfermedades que, hasta ahora, carecen de opciones de tratamiento.

El primero de estos trabajos corresponde a una terapia génica para la retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X, causada por mutaciones en el gen RPGR. El ensayo de fase 2 con el fármaco lura-zova mostró que varios pacientes tratados con dosis altas mejoraron su sensibilidad retiniana, un efecto que se mantuvo hasta tres años. El tratamiento fue bien tolerado y ya está en marcha un nuevo ensayo para confirmar su eficacia.
🔗 Noticia original en Medscape (en inglés)