Nanoscope Therapeutics Inc. ha anunciado resultados positivos en un ensayo clínico de fase 2b de dos años para MCO-010, una terapia génica destinada a tratar la retinosis pigmentaria (RP) avanzada. Este tratamiento demostró mejoras significativas en la agudeza visual para pacientes con pérdida severa de visión, independientemente del tipo específico de RP que padecieran. Aunque estos resultados son prometedores, es importante destacar que aún no se considera un tratamiento aprobado, ya que Nanoscope tiene la intención de presentar una Solicitud de Licencia de Biológicos a la FDA en la segunda mitad de 2024.

DALLAS, 26 de marzo de 2024

Nanoscope Therapeutics Inc. anunció resultados positivos en su ensayo clínico de fase 2b de dos años de duración para MCO-010, una terapia génica para retinosis pigmentaria avanzada, mostrando beneficios para pacientes con pérdida de visión severa y permanente.”

El ensayo de fase 2b de Nanoscope Therapeutics mostró que tanto el grupo de dosis alta como el de dosis baja experimentaron una mejora significativa en la agudeza visual en comparación con el grupo de control simulado, cumpliendo el objetivo principal del ensayo. Este es el único ensayo en enfermedades de la retina que ha demostrado una mejora tan significativa en la agudeza visual.

Después de la semana 52, las mejoras en la función visual persistieron o aumentaron en el estudio de Nanoscope Therapeutics, demostrando el efecto duradero de una sola inyección intravítrea de MCO-010. En la semana 76, la mejora en la agudeza visual fue estadísticamente significativa en el grupo de dosis alta en comparación con el grupo control. Sin embargo, en el grupo de dosis baja, la mejora no fue estadísticamente significativa en comparación con el control. Estos resultados son consistentes con los observados en estudios previos. La dosis alta de MCO-010 está planeada para ser la dosis comercial.

Investigadores han demostrado que la edición prime puede corregir muchas mutaciones genéticas que causan enfermedades. Publicado en Nature Biotechnology, el estudio detalla cómo los científicos usaron una nueva técnica para corregir mutaciones que causan ceguera en ratones, restaurando parcialmente su visión. El método implica el uso de partículas similares a virus para entregar las herramientas de edición genética a las células con alta eficacia. Este avance abre la puerta a tratamientos para enfermedades genéticas, como la retinosis pigmentaria y la amaurosis congénita de Leber.

En el estudio, publicado en Nature Biotechnology, los investigadores utilizaron su nuevo sistema para corregir mutaciones que causan enfermedades en los ojos de dos modelos de ceguera genética en ratones, restaurando parcialmente su visión

11 de marzo de 2024
By David Hutton

En el estudio, publicado en Nature Biotechnology, los investigadores utilizaron su nuevo sistema para corregir mutaciones que causan enfermedades en los ojos de dos modelos de ceguera genética en ratones, restaurando parcialmente su visión.

La edición Prime, una forma versátil de edición genética que puede corregir la mayoría de las mutaciones genéticas conocidas que causan enfermedades, ahora tiene un nuevo vehículo para entregar su maquinaria a las células de los animales vivos.

Según la empresa, su plataforma patentada de terapia génica no viral con tecnología de administración mínimamente invasiva proporciona una expresión genética duradera y una distribución favorable en la retina.

La terapia génica no viral desarrollada por PulseSight Therapeutics tiene el potencial de ser aplicable a la retinosis pigmentaria. Esta enfermedad degenerativa de la retina comparte características con otras enfermedades oculares, y la tecnología de administración de PulseSight ofrece una manera innovadora de abordar la expresión genética en la retina. Aunque específicamente mencionada para enfermedades maculares relacionadas con la edad en el artículo, la plataforma de terapia génica no viral de PulseSight tiene el potencial de adaptarse para tratar una variedad de condiciones retinianas, incluida la retinosis pigmentaria, ofreciendo así una nueva esperanza para los pacientes afectados por esta enfermedad.

La terapia génica de PulseSight introduce genes especiales en el ojo utilizando una técnica no invasiva. Estos genes producen proteínas terapéuticas que ayudan a tratar enfermedades de la retina como la retinosis pigmentaria. Este método permite que estas proteínas se expresen durante un largo tiempo en el ojo, lo que puede ser útil para mejorar el tratamiento de esta enfermedad.

En una reciente conferencia médica, se presentaron avances revolucionarios en terapia génica para la Neuropatía Óptica Hereditaria de Leber (NOHL), mostrando resultados prometedores en la recuperación visual y mejoras en la calidad de vida. Liderado por el Dr. Benson S. Chen y su equipo de la Universidad de Cambridge, el enfoque se centró en lenadogene nolparvovec, una terapia génica que ofrece nueva esperanza a aquellos con esta rara condición cegadora.

Revolucionando el tratamiento de la NOHL

La terapia génica lenadogene nolparvovec representa un avance significativo en el tratamiento de la NOHL, con múltiples estudios destacando su efectividad. Especialmente, la inyección unilateral ha mostrado una transfección exitosa en ambos ojos, un avance crítico que indica beneficios bilaterales potenciales a partir de un solo tratamiento. Además, las comparaciones con el tratamiento de idebenona revelaron la superior eficacia de lenadogene nolparvovec en mejorar la agudeza visual, marcando un cambio fundamental hacia la terapia génica en el manejo de la NOHL.

Investigadores del KIST han desarrollado un hidrogel con medicamentos antiinflamatorios para tratar la inflamación retiniana, mejorando la administración localizada de fármacos y su eficacia.

Los investigadores del Instituto de Ciencia y Tecnología de Corea (KIST) han incorporado medicamentos anti-inflamatorios en un hidrogel para suprimir la inflamación en la retina y administrar eficazmente los medicamentos al área inflamada.

El trabajo está liderado por Maesoon Im, PhD, del Instituto de Ciencias del Cerebro, Seung Ja Oh, PhD, de la Universidad Kyung Hee, y Kangwon Lee, PhD, de la Universidad Nacional de Seúl.

Actualmente, no existe una cura efectiva para la degeneración macular relacionada con la edad o la retinitis pigmentosa, y uno de los tratamientos consiste en inyectar medicamentos antiinflamatorios en el ojo para ralentizar el grado de daño retiniano. Sin embargo, los investigadores señalaron que estas inyecciones solo funcionan mientras el medicamento permanece en el ojo, lo que requiere que los pacientes visiten una clínica para inyecciones intraoculares cada 4 a 12 semanas, dependiendo de cuánto dure el efecto del medicamento.