Imagen de la entrevista, David Sanchez junto con los entrevistadores

Dando difusión en SEG Revista TV República Dominicana

Escucha la amplia entrevista que le han hecho a nuestro presidente David Sanchez en el programa ‘Sabios, expertos y genios. Revista’ de la TV de República Dominicana. La tienes a partir del minuto 38 del video.

 

 

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Nueva estrategia terapéutica genera optimismo en el tratamiento de enfermedades oculares graves

 

La Universidad de Barcelona se suma a esfuerzos con Miramoon Pharma para desarrollar un innovador tratamiento oftálmico contra enfermedades hereditarias de la retina


 

La Universidad de Barcelona se une a un consorcio liderado por Miramoon Pharma para desarrollar un prometedor tratamiento contra las enfermedades hereditarias de la retina, especialmente la retinosis pigmentaria (RP). Esta enfermedad genética rara, causante de la pérdida de visión en niños y adultos jóvenes, carece de un tratamiento estándar eficaz. El proyecto busca crear un fármaco innovador que se aplique mediante gotas, con la ventaja de poder combinarse con otras terapias, como la terapia génica.

El compuesto desarrollado por Miramoon Pharma ha mostrado eficacia en modelos animales al retrasar la neurodegeneración de la retina asociada a la RP. La novedosa molécula actúa como neuroprotector al modular los niveles de calcio intracelular y neutralizar especies reactivas de oxígeno, factores vinculados a la muerte de los fotorreceptores. La investigadora de la Universidad de Barcelona, Ana Méndez Zunzunegui, destaca la amplia aplicabilidad del enfoque farmacológico a diversas distrofias retinianas hereditarias.

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SparingVision ha alcanzado un hito significativo en su ensayo clínico PRODYGY de terapia génica para la retinosis pigmentaria

 

SparingVision, una empresa líder en medicina genómica enfocada en el tratamiento de enfermedades de la retina, ha alcanzado un hito significativo en su ensayo clínico de fase I/II llamado PRODYGY (NCT05748873), que evalúa la terapia génica SPVN06 para la retinosis pigmentaria (RP).



La compañía ha recibido una recomendación positiva del Comité de Supervisión de la Seguridad de los Datos (DSMB) para avanzar a la cohorte de dosis final de la fase de escalada de dosis, marcando un paso crucial hacia la segunda parte del estudio, programada para iniciar en el segundo trimestre de 2024.
SPVN06 es una terapia génica innovadora diseñada para detener o ralentizar la progresión de la distrofia de conos y bastones, independientemente de su origen genético. La empresa se enfoca inicialmente en la RP en estadio medio, una de las principales causas hereditarias de ceguera a nivel mundial.

Este avance se produce después de una recomendación positiva previa del DSMB en agosto de 2023 para dosificar la segunda cohorte con la dosis media de SPVN06. Las recomendaciones se basaron en perfiles favorables de seguridad y tolerabilidad observados en las dosis más bajas y medias administradas a los pacientes. Tras completar la tercera y última cohorte de la Parte 1, el ensayo PRODYGY avanzará a la Parte 2, una fase de extensión aleatorizada y controlada de tres brazos, con la apertura de centros clínicos adicionales en los Estados Unidos.

Stéphane Boissel, Presidente y Consejero Delegado de SparingVision, expresó su entusiasmo por el sólido perfil de seguridad y tolerabilidad de SPVN06, destacando que este avance permitirá explorar la evaluación de la terapia en la atrofia geográfica (AG), otra condición importante que causa ceguera. La empresa planea potencialmente iniciar estudios de autorización de nuevos fármacos de investigación (IND) para la AG en 2024.

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Un nuevo ensayo en fase 3 de terapia génica para Retinosis Pigmentaria ya se encuentra listo para 2024 por parte de Ocugen

 

Ocugen y la FDA han acordado aspectos del diseño del ensayo, incluyendo el punto final, la estrategia de reclutamiento de pacientes y la duración del estudio.




Ocugen se ha alineado con la FDA en aspectos clave de su propuesta de diseño de ensayo de fase 3 para evaluar más a fondo su terapia modificadora de genes, OCU400, en pacientes con retinitis pigmentosa (RP) causada por mutaciones en el gen RHO (rodopsina) y otros genes.

"Esta noticia nos acerca aún más a cumplir nuestra misión de llevar al mercado nuestras terapias de primera clase y agnósticas al gen y proporcionar acceso a los pacientes a nivel mundial", dijo Shankar Musunuri, PhD, Presidente, Director Ejecutivo y cofundador de Ocugen, en un comunicado. 1 "Esperamos comenzar el ensayo clínico de fase 3, que planeamos iniciar a principios de 2024".

Ocugen y la FDA están de acuerdo en aspectos del ensayo como el punto final del estudio, la estrategia de reclutamiento de pacientes y la duración del estudio (1 año). En comparación con el ensayo clínico en curso de fase 1/2 (NCT05203939), el ensayo de fase 3 reclutará a un grupo más amplio de pacientes con RP, incluyendo pacientes con la mutación más común del gen RHO, para evaluar el mecanismo de acción agnóstico al gen de OCU400.

Ocugen informó recientemente una actualización de datos del ensayo de fase 1/2 en septiembre de 2023. Los datos actualizados incluyen resultados de 12 pacientes que fueron evaluables para la eficacia en la cohorte 1 (dosis baja, adultos con RP), cohorte 2 (dosis media, adultos con RP), cohorte 3 (dosis alta, adultos con RP y adultos con LCA), y la cohorte de inscripción abierta de fase 2 (dosis media, adultos con LCA). 2 El seguimiento de los pacientes osciló entre 6 meses y 12 meses. Entre los 12 pacientes, 10 pacientes (83%) experimentaron estabilización o mejora desde el inicio en la agudeza visual corregida (AVC) en sus ojos tratados. Entre un subconjunto de 7 pacientes que tenían enfermedad asociada a mutaciones en el gen RHO, 4 pacientes (57%) mostraron una mejora de 4 letras en la AVC en los ojos tratados desde el inicio y 3 pacientes (43%) mostraron una mejora de 7 letras en la AVC en los ojos tratados desde el inicio.

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La Opinión suma a su apuesta de podcast de Salud visual a Canal Retina

 

El diario la Opinión de Murcia y la Asociación Retina Murcia se alían para difundir contenidos sobre patologías oculares y el cuidado de los ojos


 

La salud es lo primero. Y por la salud, en este caso la salud visual, el diario La Opinión de Murcia incorpora a su edición digital un nuevo pódcast. El periódico del grupo Prensa Ibérica y la Asociación Retina Murcia se han aliado para ofrecer a los lectores la difusión de Canal Retina, el pódcast que elabora la asociación de pacientes de la Región.

Logotipo de la Opinión de Murcia

El pódcast Canal Retina ofrece a sus seguidores un episodio mensual que, normalmente, se publica el día 14 de cada mes. El hilo conductor de este pódcast es la salud visual, abordada tanto desde los ámbitos de la medicina y de la investigación científica, como desde los aspectos sociales y psicológicos. En general, ofrece todo tipo de información destinada a mejorar la calidad de vida de las personas con discapacidad visual, con especial atención a las personas afectadas por enfermedades de la retina.

Portada Retina News 16

Retina News Nº 16

Hoy presentamos un nuevo número de nuestra revista, el número 16, donde trataremos numerosos temas entre los que encontramos:

Revivimos el II Congreso Internacional Retina Murcia, celebrado en octubre de 2023, donde se presentaron los avances científicos y médicos en el campo de las distrofias de retina, así como las experiencias y testimonios de los pacientes y sus familias. Destaca la intervención de la doctora Blanca García Sandoval, que dirige un ensayo clínico para la retinosis pigmentaria en el gen RPGR, y la del doctor José María Millán, que informó de los 42 ensayos clínicos en marcha para distintas enfermedades de retina2. El congreso fue un espacio de encuentro, esperanza y superación para todos los asistentes.

Se trata de un proyecto artístico y literario, que consiste en una colección de relatos escritos por personas con baja visión o ceguera, acompañados de dibujos realizados por artistas locales. El proyecto ha sido presentado en el Congreso Internacional de Enfermedades Raras, organizado por D’Genes, y ha dado lugar a una exposición en Innovación Óptica, donde se mostraron las obras y se interpretó la canción “Emociones a la vista”.

La psicóloga clínica Mamen Almazán Peña escribe sobre el impacto del diagnóstico de la Neuropatía Óptica Hereditaria de Leber (NOHL), una enfermedad rara que provoca una pérdida de visión súbita e irreversible. La autora explica la importancia de buscar ayuda, vincularse a asociaciones, y trabajar la aceptación y el afrontamiento positivo de la nueva situación.