EyeDNA Therapeutics, una subsidiaria de Coave Therapeutics con sede en París, informó resultados alentadores de 24 meses para 17 pacientes adultos en su ensayo clínico de terapia génica PDE6B de fase 1/2 en curso en la Clinique Ophthalmologique, CHU de Nantes, en Francia. Los resultados fueron presentados por el Dr. Jean-Baptiste Ducloyer en la Reunión Anual de 2024 de la Asociación para la Investigación en Visión y Oftalmología (ARVO) celebrada del 5 al 9 de mayo en Seattle. La compañía planea hablar con los reguladores para establecer un camino para avanzar en la terapia génica emergente.
Según el Dr. Ducloyer, las mutaciones en PDE6B causan retinosis pigmentaria autosómica recesiva en aproximadamente 4,500 personas en EE. UU., la UE y Japón. PDE6B expresa una enzima que es parte de la cascada de fototransducción, el proceso bioquímico en la retina que hace posible la visión.
Se observaron mejoras en la visión en el ensayo para pacientes que recibieron la dosis alta y baja de la terapia génica, conocida como HORA-PDE6B. Los datos de seguimiento a cinco años mostraron que la agudeza visual mejor corregida (BCVA) en los pacientes que recibieron dosis bajas del ensayo se mantuvo estable. En comparación, la BCVA disminuyó consistentemente en los ojos no tratados. Una prueba de estimulación de campo completo utilizando luz azul indicó que la función de los bastones también mejoró en los ojos tratados de los pacientes. Los bastones proporcionan visión periférica y visión en entornos oscuros y con poca luz.
EyeDNA también está evaluando su terapia génica HORA-PDE6B en hasta seis pacientes más jóvenes, de 13 a 17 años, que tienen una enfermedad en una etapa más temprana. Tres pacientes más jóvenes están inscritos hasta el momento.
Todos los pacientes en el ensayo clínico de fase 1/2 han sido tratados en un ojo. El Dr. Ducloyer dijo que la mayoría de los pacientes quieren que se les trate el segundo ojo.
Hubo cinco eventos adversos graves relacionados con los ojos en pacientes que potencialmente fueron debido al ensayo en investigación, y dos de estos se resolvieron.
HORA-PDE6B se administra mediante una inyección debajo de la retina. La terapia génica utiliza un virus adeno-asociado humano para entregar copias saludables del gen PDE6B a los fotorreceptores en la retina para mejorar las copias mutadas.
EyeDNA está desarrollando y comercializando HORA-PDE6B con Théa Open Innovation.
Fuente: Fightingblindness
