06 de mayo 2015
La Food and Drug Administration (FDA) ha autorizado el inicio del primer estudio en humanos de un tratamiento con células madre para las personas con retinitis pigmentosa (RP). ReNeuron , una empresa de desarrollo de células madre en el Reino Unido, llevará a cabo en 15 participantes el ensayo de fase, I / II de su terapia emergente en Massachusetts Eye and Ear Infirmary (MEEI).
Eric Pierce , MD, Ph.D., director del Laboratorio de Berman-Gund en MEEI y ex presidente del Consejo Científico Asesor de la Fundación Lucha contra la Ceguera, será el investigador principal del estudio. Dean Elliott , MD, director asociado del MEEI Servicio de Retina, llevará a cabo la cirugía. La Fundación desempeñó un gran papel en la organización de la prueba y financió la investigación preclínica que lo hizo posible.
El tratamiento está diseñado para guardar y restaurar la visión en personas con RP de moderada a avanzado. Se trata de la inyección de células de la retina humanas progenitoras (hRPCs), que son más maduras que las células madre embrionarias, pero no han desarrollado completamente en fotorreceptores, las células en la retina que hacen posible la visión. Los investigadores creen que una vez que se inyecta debajo de la retina del paciente, los hRPCs desarrollarán como, y con la función de, fotorreceptores normales y maduros. Además de la integración con la retina del paciente para restablecer potencialmente la visión, se espera que las células puedan retardar la degeneración de fotorreceptores existentes.
"En primer lugar, tenemos que asegurarnos de que este es un tratamiento seguro. Se trata de un tipo de célula que nunca se ha inyectado en un paciente antes ", dice John Sinden, Ph.D., director científico de ReNeuron. "Los datos preclínicos estaban muy limpio. No vimos ninguna reacción inmune o tumores en absoluto ".
Si bien la evaluación de la seguridad es el objetivo principal del estudio, los investigadores clínicos también buscaran en los cambios en la agudeza visual, campo visual, la sensibilidad de la retina y la estructura de la retina.
Usando una estrategia llamada escalada de dosis para ayudar a garantizar la seguridad, los investigadores incrementarán el número de células inyectadas a los pacientes que son tratados. Los tres primeros pacientes recibirán 250.000 células. Los tres siguientes obtendrán 500.000. Los tres últimos recibirán un millón. Si no hay problemas, los investigadores continuarán con la dosis de un millón de células en pacientes subsiguientes.
"En base a lo que observamos en los nueve primeros pacientes, vamos a considerar la inyección de células en las áreas de las retinas de los últimos seis pacientes, en los que podemos conseguir un mejor efecto en la preservación de la visión", dice el Dr. Sinden. "Vamos a movernos más cerca de la retina central y aumentar el área de cobertura. En última instancia queremos que los datos nos guía en el diseño de un ensayo pivotal de Fase III para demostrar la eficacia real ".
ReNeuron consultado con el Instituto de Investigación Clínica de la Fundación (CRI) en el diseño y la organización del ensayo clínico pionero. "Estamos encantados de jugar un papel en conseguir el estudio de ReNeuron fuera de la tierra", dice Patricia Zilliox, Ph.D., director de desarrollo de fármacos en la IRC. "Si bien estamos siempre cautelosos acerca de nuestras expectativas en esta primera etapa de un estudio en humanos, sin embargo, estamos optimistas. Este es un gran paso adelante para lo que esperamos es revertir la ceguera ".
La Fundación también financió décadas de investigación con células madre, incluyendo proyectos de laboratorio dirigidos por Michael Young , Ph.D., y Ray Lund , Ph.D., lo que hizo el tratamiento de ReNeuron posible. El Dr. Young llevó a cabo el estudio preparatorio final en un modelo animal grande, también financiado por la Fundación, antes de ReNeuron solicita la autorización de la FDA para iniciar su ensayo clínico.
"Este es un resultado maravilloso para la culminación de 15 años de trabajo", dice el Dr. Young. "Estamos especialmente agradecidos a FFB para la financiación crítica del proyecto."
Rodrigo Lanzón
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