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ACT confirma que un participante de su ensayo clínico mejoró su agudeza visual desde 0’05(1) a 0’5(1) con el tratamiento

Investigación 20 Mayo 2013

Texto traducido del inglés.

Fuente: ACT
Lugar: Marlborough (Massachusetts)
Fecha: 16-May-2013
Traducción: Jose (Las Palmas)

Advanced Cell Technology, compañía de vanguardia en el campo de la medicina regenerativa, confirma (en relación a un artículo publicado el día anterior por Reuters) que la visión de un paciente participante en su investigación clínica con células del epitelio pigmentario de la retina (RPE) derivadas de células madre embrionarias humanas (hESC), ha mejorado en su agudeza visual desde 0’05(1) hasta 0’5(1) al seguir el tratamiento.

“Nos siguen alentando los progresos que vemos en las investigaciones clínicas que tenemos en marcha,a pesar de que los resultados incluidos en el mencionado artículo eran confidenciales y no estaban pensados para ser publicados en este momento”, comentó Gary Rabin, presidente de ACT; y añadió: “Nuestro plan es esperar para publicar resultados adicionales de las investigaciones clínicas cuando tengamos un conjunto significativo de datos.”

En la actualidad ACT está reclutando pacientes en tres ensayos clínicos en EE.UU. y Europa para el tratamiento de la distrofia macular de Stargardt y la degeneración macular asociada a la edad (DMAE) en su variante seca, mediante la mencionada terapia celular (células RPE derivadas de hESC). Estos ensayos son estudios prospectivos y abiertos(2), diseñados para determinar la seguridad y tolerancia del trasplante subretinal de estas células en los pacientes con DMAE seca o Stargardt en el plazo de un año, momento previsto para la valoración.

ACT advierte de que la mejoría en la visión del paciente reportada en dicho artículo podría no ser indicativa de los futuros resultados de los ensayos clínicos con esta terapia celular. La información incluida en el artículo de Reuters debería ser entendida en el contexto de los trámites de carácter legal y financiero que se realizan entre ACT y la SEC(3).


Notas del traductor:

(1): Una agudeza de 0’05 o 20/400 equivale a un 5% de la considerada como visión normal. Una de 0’5 o 20/40 equivale a un 50% de la misma.

(2): Un estudio abierto, u “open-label” es en el que, en contraposición a los del tipo “ciego” o “doble ciego”, tanto el paciente como el investigador conocen el tratamiento empleado.

(3)  La SEC (U.S. Securities and Exchange Commission) es una agencia gubernamental encargada de vigilar los mercados financieros y de valores, algo así como la CNMV (Comisión Nacional del Mercado de Valores) en España.

Noticia original:
http://www.advancedcell.com/news-and-media/press-releases/act-confirms-clinical-trial-participant-sh owed-improvement-in-vision-from-20-400-to-20-40-following-treatment/index.asp

Artículo de Reuters que se nombra en la noticia:
http://www.reuters.com/article/2013/05/15/science-stemcells-idUSL2N0DU2DG20130515

De pacientes a protagonistas - Jornada nacional de familias

Otras asociaciones 10 Mayo 2013
 

«Un espacio para las asociaciones en el Año Español de las  ER»

 

Estimados  amigos

 

Tengo el  gusto de invitaros a participar de la Jornada  Nacional de Familias que celebraremos en la ciudad de Madrid el sábado 1 de  junio.

 

Adjuntamos  información sobre el evento que tendrá un programa doble: por una parte el  trabajo puesta en común de pacientes y familiares sobre distintos aspectos  relacionados con las enfermedades de baja prevalencia y, por la otra, un  programa de respiro familiar dirigido a niños.

 

Os pedimos  distribuyáis esta información entre las familias que componen vuestras  entidades.

 

Las inscripciones  se realizarán a través del formulario habilitado en: http://tinyurl.com/c2brbc4 o pinchando  en este enlace

 

Esperamos vuestra  participación.

 

Saludos  cordiales,

 

Juan  Carrión

 

Presidente de  FEDER

Descarga toda la información

 

 

Investigadores españoles desarrollan una técnica para el estudio de las enfermedades de la retina

Investigación 06 Mayo 2013

SEVILLA, 6 May. (EUROPA PRESS) -

Un grupo de investigación del Centro Andaluz de Biología Molecular y Medicina Regenerativa (Cabimer) ha desarrollado una técnica eficaz para la diferenciación de células madre embrionarias a fotorreceptores, células fotosensibles de la retina que permiten la visión. Los investigadores creen que se abre una nueva vía para el estudio de las enfermedades de la retina.

En concreto, han logrado obtener un tipo específico de células --las denominadas bastones-- que son las que proporcionan la información del brillo y aportan visión a bajos niveles de iluminación, entre otras características.

El grupo de científicos, liderado por el director de este centro  sevillano, Shomi Bhattacharya, ha desarrollado estos trabajos ante la necesidad de obtener tipos específicos de células de la retina puesto que, hasta entonces, y aunque las células madre embrionarias son una fuente ilimitada de células de la retina, las técnicas de diferenciación utilizadas no alcanzaban un grado alto de especificidad y no lograban llegar más allá de este linaje general.

Ahora, han llevado a cabo un sistema novedoso para alcanzar una población celular más específica dentro del conjunto de células de la retina, en concreto, fotorreceptores de tipo bastón. El protocolo, que según los expertos es "el más eficiente para la diferenciación de cualquier tipo de célula madre embrionaria a fotorreceptores", se basa en condiciones de hipoxia, es decir, en unas condiciones ambientales diferentes a las normales que, en este caso en concreto, se centran en una reducción destacada de los niveles de oxígeno.

Con este método, se ha logrado diferenciar un número de células superior al que se suele obtener (el 53% con un margen de error de 1,5%), ya que proceden de diferentes poblaciones, que han sido trasplantas en el espacio subretinal de ratones de tipo silvestre.

Gracias a esta investigación, que ha sido publicada en la revista científica de impacto internacional 'Stem Cell', se ha podido ver, por primera vez, el proceso de formación de fotorreceptores a raíz de células madre embrionarias de ratón en condiciones de hipoxia, un hecho que hasta ahora no se había producido.

Además, los investigadores inciden en la eficiencia del proceso de diferenciación, ya que facilita la pérdida de pluripotencialidad de la célula trasplantada, reduciendo así las posibilidades de generación de tumor. A esta conclusión han llegado tras observar que los precursores de los fotorreceptores se diferencian a una población de células doble positivas llamadas Rodopsina/Recoverina una vez han sido trasplantadas a la retina del ratón sin que genere tumor alguno.

Según los investigadores, los resultados obtenidos son "cruciales para la  biología del desarrollo, el modelado de la enfermedad, el desarrollo de fármacos y los estudios de trasplante de células relacionadas con la terapia celular de enfermedades de la retina".

 

UNA NUEVA VÍA PARA EL ESTUDIO DE LA RETINOSIS PIGMENTARIA

Con este descubrimiento, se abre una nueva vía para el estudio de las enfermedades de la retina, en concreto, de la retinosis pigmentaria, un  conjunto de enfermedades oculares crónicas de origen genético y carácter degenerativo.

Esta patología se caracteriza por una degeneración progresiva de la retina que poco a poco va perdiendo las principales células que la forman: los conos y los bastones. Produce una disminución lenta pero progresiva de la agudeza visual que en las primeras etapas afecta principalmente a la visión nocturna y al campo periférico, aunque se mantiene la visión central.

Los logros que se han publicado son parte de los estudios preclínicos  realizados en animales para su futura aplicación en pacientes con retinosis pigmentaria y otras distrofias en las que la pérdida de fotorreceptores y otras células de la retina provoca ceguera, ha asegurado el propio  Bhattacharya.

La línea de investigación del grupo liderado por Bhattacharya se centra en estudiar las distrofias de la retina, consideradas la principal causa de la ceguera hereditaria y que, actualmente, carecen de solución terapéutica.

Su trabajo ha ya dado grandes hitos en este campo como, por ejemplo, el desarrollo de un modelo animal único de degeneración retiniana, no descrito anteriormente, y que ha sido publicado recientemente en la revista de impacto internacional Human Molecular Genetics.

También cabe destacar el descubrimiento en 2008 del gen de mayor tamaño en el ojo humano (Gen EYS) causante de la forma más habitual de ceguera hereditaria, un hallazgo logrado en colaboración con Genética, Reproducción y Medicina Fetal del hospital Virgen del Rocío.

 

 EuropaPress

Colaboración con tesis doctoral Mª Ángeles Bonmatí Carrión

Actualidad 06 Mayo 2013
Os recordamos a todos que en la II Jornada Retina Murcia que tuvo lugar el pasado 27 de Abril, Mª Ángeles Bonmatí nos solicitó colaboración en el estudio que está llevando a cabo para su tesis doctoral. Dicho estudio trata de los Ritmos Circadianos en personas con alteraciones visuales.
Las formas de participar en el estudio eran tres. Ninguna de ellas invasiva, es decir, que los participantes en el estudio no sufririan ninguna intervención ni efecto secundario. La colaboración es voluntaria y desde esta web queremos hacer un llamamiento a todos los que estéis interesados para que os pongáis en contaco con su grupo de investigación.
 
Los datos de contacto son:
email: Esta dirección de correo electrónico está siendo protegida contra los robots de spam. Necesita tener JavaScript habilitado para poder verlo.
teléfono del Departamento: 868 884937

II Jornada Retina Murcia. La crónica

Actividades y Eventos 29 Abril 2013

Imagen de un momento de la asamblea de RETIMUREste pasado sábado 27 de Abril, RETIMUR organizó la II Jornada Retina Murcia “Genética y Células Madre ¿la solución?”. Al acto asistieron cerca de un centenar de personas y podemos afirmar que fue un éxito en cuanto a participación y sobre todo por la calidad de las ponencias ofrecidas. La Jornada giró en torno a la Retinosis Pigmentaria, patología de carácter degenerativa de la retina y que es una de las principales causas de ceguera en el mundo. Hemos de recordar también que dicha enferemedad está catalogada como enfermedad rara y que en la actualidad no tiene cura.

La mañana comenzó, en el salón de actos de la Delegación Territorial de ONCE en Murcia a las 10h. con la Asamblea General Ordinaria de socios de RETIMUR que se llevó a cabo con una gran asistencia de socios, aprobando la gestión y cuentas de la actual Junta Directiva y recibiendo el apoyo ésta para los proyectos presentados de cara a este año.

Imagen de un momento de la ponencia de Elena RodríguezA continuación, según el horario previsto, comenzó la II Jornada Retina Murcia. La primera ponencia fue a cargo de la Dra. María Elena Rodríguez, oftalmóloga del Hospital Virgen de la Arrixaca que ofreció una conferencia sobre Retinosis Pigmentaria y Células Madre muy interesante. Además la doctora nos adelantó las últimas novedades en torno a un ensayo en fase ½ con humanos que se llevará a cabo en diez pacientes con dicha enferemedad en nuestra Región y que comenzará en breve y será dirigido por ella misma. Este ensayo pretende en un primer momento comprobar la seguridad y si produce alguna mejora en los pacientes. Cabe destacar que este ensayo es el único registrado en España. En cuanto todo esté listo y de comienzo el mismo trataremos de ofreceros dicha información.

Imagen de un momento de la ponencia de Encarna GuillénEn segundo lugar intervino la Dra. Encarna Guillén, jefa del servicio de Genética del Hospital Virgen de la Arrixaca  y delegada de FEDER en la Región de Murcia que nos habló sobre el asesoramiento genético en Retinosis Pigmentaria y sobre la importancia de conocer cuál es la mutación del gén que padecemos, no para curar, pero sí para posibles terapias en el futuro y sobre todo para en caso de querer tener descendencia poder tener alternativas de cara a una fecundación libre de dicha mutación o en el caso de ya tener hijos adultos en edad de ser padres que tengan toda la información para llevar a cabo un embarazo sin riesgos de que el hijo padezca la enfermedad.

Mª Ángeles Bonmati, licenciada en Biología y realizando en la actualidad su tesis doctoral, bajo la dirección de Juan Antonio Madrid, sobre los ritmos circadianos y las personas con alteraciones visuales ofreció una excelente ponencia e invitó a aquéllas personas con este problema a participar en su estudio. Mª Ángeles nos comentó cómo sería el estudio y las posibles formas de participar, todas ellas de forma no invasiva para el paciente.

Al final se abrió un turno de ruegos y preguntas muy participativo. Losasistentes tenían ganas de saber más cosas y de preguntar a las tres estupendas conferenciantes e incluso después de la clausura de la Jornada fueron muchos los que se acercaron al escenario para comentar y pedir más información a las ponentes.

La Jornada terminó con una comida de hermanamiento que tuvo lugar en el propio edificio de ONCE y que sirvió como colofón a un día, que aunque lluvioso en Murcia, fue magnífico y todo un éxito para RETIMUR.

La asociación quiere dar públicamente las gracias a las tres ponentes, por su participación de forma desinteresada en esta Jornada. De la misma forma queremos dar las gracias a aquéllas personas que de forma desinteresada participaron como voluntarios y que fueron pieza fundamental para el buen desarrollo de la Jornada. A la ONCE en Murcia, por cedernos un entorno perfecto para celebrar esta Jornada también expresarles nuestra gratitud. Y por último, damos las gracias a todas las personas que en una mañana desapacible en Murcia se desplazaron hasta la capital desde Cartagena, Lorca, Yecla, Cieza, Alhama, San Pedro del Pinatar, Molina de Segura, etc y participaron en la II Jornada Retina Murcia emplazando a todos a repetir el año que viene en la III Jornada.

Dentro de unos días y en esta misma web pondremos a vuestra disposición los videos de las ponencias, así que estar atentos.

Hoy celebramos la II Jornada Retina Murcia y nuestra Asamblea de socios.

Actividades y Eventos 27 Abril 2013

Estamos a unos minutos de inicar la celebración de nuestr Asamblea

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