La investigación sobre la enfermedad de Stargardt vive un momento especialmente esperanzador. En los últimos años se han multiplicado los esfuerzos científicos en todo el mundo, y hoy existen distintas líneas de trabajo que buscan frenar o incluso detener la progresión de esta enfermedad. Desde fármacos experimentales hasta terapias celulares y técnicas de edición genética, la comunidad científica está explorando múltiples vías.
En este artículo queremos centrarnos en dos enfoques que están destacando especialmente en los últimos meses, por los avances que han presentado y por la atención que están recibiendo entre pacientes, investigadores y compañías biotecnológicas. Nos referimos, por un lado, a los tratamientos orales, una vía menos invasiva que intenta reducir las sustancias tóxicas que dañan la retina; y por otro, a las terapias génicas y biotecnológicas, que buscan corregir directamente la causa genética de la enfermedad.
