El estudio clínico de OCT‑980, un tratamiento oral dirigido específicamente a la retinosis pigmentaria causada por mutaciones en RHO. Lo que hace especial a este ensayo no es solo el tipo de RP al que se dirige, sino el enfoque: por primera vez se está intentando tratar una distrofia de retina mediante una molécula oral, algo que hasta hace muy poco parecía fuera del alcance en este tipo de enfermedades.
Es fundamental entender que este ensayo está dividido en dos fases muy distintas, y queremos que quede absolutamente claro.
La primera parte, la Fase 1a, se está realizando en voluntarios sanos. Aquí no hay pacientes con RP. El objetivo es evaluar la seguridad, la tolerabilidad y cómo procesa el cuerpo el fármaco. Es un paso imprescindible antes de administrarlo a personas afectadas. Esta fase no busca eficacia visual, solo confirmar que el medicamento puede darse sin riesgos.
La segunda parte, la Fase 1b/2, se llevará a cabo en Estados Unidos y sí incluirá a personas con diagnóstico genético confirmado de RP por mutación en RHO. En esta etapa se administrarán dosis crecientes durante varias semanas, y se observarán tanto la seguridad como posibles señales de efecto biológico y cambios funcionales. Es un proceso largo, de hasta 48 semanas por participante, porque se necesita tiempo para entender si un tratamiento oral puede realmente influir en la evolución de la enfermedad.
Para Retina Murcia, este ensayo es importante no solo por RHO. Lo es porque demuestra que la comunidad científica está explorando vías nuevas y más accesibles, como los tratamientos orales, que podrían abrir puertas para otras DHR. De hecho, ya existen líneas de investigación similares en marcha para Stargardt, otra distrofia especialmente relevante para nuestra asociación y para muchas familias que acompañamos.
Queremos insistir en algo esencial: esto es un ensayo, no un tratamiento disponible. No es una solución inmediata ni una promesa de curación. Pero sí es un paso adelante. Un camino que se está abriendo. Y como asociación, nuestro compromiso es acompañaros, informaros con claridad y mantener siempre el equilibrio entre la esperanza y la responsabilidad.
Seguiremos atentos a cada avance, como siempre, caminando juntos.
Enlace de la noticia original en inglés:
Ffightingblindness.org
