Retimur asistió a la entrega de galardones de la Federación Española de Enfermedades Raras, presidida por la Reina doña Letizia

Una investigación sobre una nueva terapia para la retinosis pigmentaria es uno de los proyectos premiados por la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER), cuya entrega de galardones se ha celebrado esta semana en Madrid. El presidente de la Asociación de Afectados de Retina de la Región de Murcia (Retimur), David Sánchez, asistió la ceremonia de entrega, que estuvo presidida por la Reina doña Letizia. De la mano de Juan Carrión, presidente de la Fundación FEDER se ha querido reconocer los proyectos en la II Convocatoria Anual de Ayudas a la Investigación que la entidad lanzó en 2016. Los proyectos reconocidos han sido: -“Análisis sistémico de la red génica de especificación y mantenimiento del epitelio pigmentario: hacia nuevas terapias para la retinosis pigmentaria” - Este proyecto es impulsado desde la Fundación Lucha Contra la Ceguera (FUNDALUCE) en colaboración con el Dr. Juan Ramón Martínez, del Centro Andaluz de Biología del Desarrollo; y a través del estudio de un tipo de células específico tiene por objetivo final obtener información relevante para refinar los protocolos de generación de células pigmentadas a partir de células madre, abriendo nuevas oportunidades terapéuticas en medicina regenerativa. Recogió el reconocimiento D. David Sánchez, Secretario del Patronato y presidente de Retimur y D. Juan Ramón Martinez Morales, Investigador Principal de este proyecto -“Estudio de las bases genéticas del albinismo” impulsado desde la Asociación de ayuda a personas con albinismo (ALBA) en colaboración con el Dr. José Lluis Montoliu del Centro Nacional de Biotecnología (CNB-CSIC) “pretende actualizar y mejorar las soluciones diagnósticas del albinismo para mejorar el diagnóstico y desarrollar posibles aproximaciones terapéuticas futuras Recogió el reconocimiento Dª Mónica Puerto, presidenta de ALBA y Dª. Almudena Fernández, miembro del equipo investigador del Dr. Lluis Montoliu Los reconocimientos fueron entregados por el Presidente de la Fundación FEDER y por los colaboradores de la Fundación que han hecho posible la Convocatoria de Ayudas a la Investigación:  ONG Otro Mundo es Posible. Desde el año 2015, la ONG Otro Mundo es Posible, liderada por Celestino Olalla, colabora con FEDER y su Fundación a través del proyecto "Céntimo solidario". A través del cual se aúna la sensibilización de estas patologías a la par que se recauda fondos para la investigación.  Muévete por los que no pueden. Proyecto liderado por Marcos Bajo y Minerva González cuyo objetivo era recaudar fondos a través del deporte y bajo los valores del esfuerzo, el trabajo en equipo y el espíritu de superación. El equipo de “muévete por los que no pueden” han viajado durante 19 días en el 2015 por toda la comunidad de Cataluña, realizando más de 950km uniendo las cuatro provincias, pasando por más de 100 ciudades. Y por todo el país durante el 2016 llegando a más de 300 ciudades recorriendo más de 3200 km.  Guardia Civil de Zamora. Por impulsar una Carrera Solidaria en Zamora, prueba deportiva que actualmente es referente en Castilla y León y que en 2016 celebró su XXX edición. Esta carrera ha sido impulsada por Raúl Vara quien ha estado representado en el acto por Yolanda González, miembro del equipo organizador.  Sanofi – Genzyme – entidad colaboradora con la Fundación FEDER y con FEDER. Se trata de un colaborador estratégico e histórico de FEDER, muy implicado con la problemática de las ER desde un ámbito trasversal. De esta forma, además del área de investigación la entidad colabora con FEDER a través de la Campaña del Día Mundial de las ER y del proyecto de sensibilización en colegios “Asume un reto poco frecuente”.

Por su parte. La Reina se dirigió a los tres millones de personas que conviven con una enfermedad poco frecuente y dijo: “La única manera de generar esperanza y dotar de fuerza la lucha de los afectados es la investigación científica”. Su Majestad presidió el Acto Oficial del Día Mundial de las Enfermedades Raras bajo el lema “la investigación es nuestra esperanza” Durante el acto, que tuvo lugar en el Museo del Prado, doña Letizia quiso transmitir un mensaje al movimiento asociativo “He visto muchas veces el empeño implacable y sereno, imperturbable, casi siempre, que mantenéis siempre a punto para conseguir que cada persona que padece una enfermedad rara, que cada familia, tenga una vida algo mejor, más digna, más fácil. Es lógico admiraros por eso. Es, si me apuráis, lo natural. Pero debemos ir más allá de la admiración. Y por eso estamos hoy aquí” De esta forma, SM la Reina, junto con el resto de autoridades, instituciones, entidades privadas y asociaciones ponían el acento en la importancia de la investigación en enfermedades poco frecuentes en este evento supuso el broche final de la Campaña por el Día Mundial de las Enfermedades Raras que la Federación ha impulsado en el mes de febrero. Por su parte, la ministra de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad, Dolors Montserrat, afirmó que “La investigación es nuestra gran esperanza; uno de los principales activos con los que contamos para que la respuesta asistencial que ofrecemos a los enfermos y a sus familias sea cada vez mejor”. Asimismo, Montserrat ha adelantado que en el próximo Consejo Interterritorial del Sistema Nacional de Salud va a presentar a las Comunidades Autónomas el manual de procedimientos del Registro Estatal de las Enfermedades Raras. En esta línea, durante su intervención la Ministra ha anunciado el establecimiento de un convenio de colaboración entre el ISCIII y la Federación con el objetivo de trabajar de manera conjunta e impulsar la investigación. Juan Carrión, Presidente de FEDER y su Fundación abrió el acto transmitiendo la necesidad promover la investigación en enfermedades poco frecuentes como respuesta a la problemática más urgente de las personas con ER. Para ello puso de manifiesto la propuesta que desde el inicio de la Campaña por el Día Mundial, FEDER viene solicitando “consideramos imprescindible el establecimiento de un sistema de incentivos que incluya la investigación científica en enfermedades raras como una actividad prioritaria de mecenazgo dentro de la Ley de Presupuestos Generales del Estado. Porque la investigación científica en ER es la puerta hacia el progreso de nuestro país e invertir en ella es responsabilidad de todos. De todos nuestros dirigentes, de todo el sector empresarial y social y por supuesto del movimiento asociativo. Porque, en definitiva, las ER son un reto que debemos abordar de manera conjunta”. De esta forma, el presidente de la Federación instó a lograr una efectiva coordinación en de todos los sectores implicados y ha subrayado el papel protagónico de las personas con ER y sus familias en el proceso de la investigación. “Además de impulsar, en muchas ocasiones, la búsqueda de financiación para la viabilidad de los proyectos, somos un elemento crucial en la promoción de acciones claves. A través de nuestras asociaciones trabajamos incansablemente para motivar la creación de registros, la designación de CSUR, la detección de necesidades para el desarrollo de terapias, el reclutamiento de la muestra o el impulso de ensayos clínicos”. Precisamente, como ejemplo de liderazgo del movimiento asociativo, el acto contó con la participación de 2 testimonios que han plasmado la lucha de las familias por la investigación en enfermedades raras. En concreto, con Eva Camenforte Martínez, afectada de Déficit de Lipasa Ácida Lisosomal, madre de dos niñas con la misma enfermedad y miembro de AELALD y con Mª Belén Zafra García, madre de un niño con Síndrome de SanFilippo y fundadora de la Asociación Sanfilippo Barcelona. Ambas a través de un diálogo transmitieron el periplo que realizan las familias para impulsar la investigación. Mª Belén Zafra trasladó que cuando a su hijo Pol le dieron el diagnóstico del Síndrome de San Filippo, también le dijeron que no habían ninguna investigación iniciada en ningún país del mundo “Por eso, decidí crear una asociación y unirme a otras familias. Empezamos a contactar con personas de Francia, Portugal y de EEUU y todo ello nos llevó hasta Montreal y Manchester donde había dos grupos de investigadores a los que nos unimos”. Hoy por hoy forman parte del Consorcio Hands, un consorcio “formado por asociaciones de la enfermedad de todo el mundo y cuyo objetivo es financiar un proyecto vinculado a terapia génica. A día de hoy luchamos por conseguir un ensayo clínico con humanos y para ello precisamos 3 millones de euros que actualmente estamos recaudando con iniciativas y campañas de captación de fondos”. Por su parte, Eva cuando recibió el diagnóstico de la enfermedad de sus hijas, también le diagnosticaron a ella la enfermedad. Sin embargo, en su caso sí que había investigaciones en curso. “En nuestro caso, y a pesar de que nuestra enfermedad es ultra rara Había una investigación y un tratamiento que aunque no estaba comercializado en España sí que había sido aprobado en Europa y estaba dando buenos resultados a los pacientes que estaban accediendo a él a través de los ensayos clínicos. En 2008 un hombre llamado Sanj Patel fundó una farmacéutica y decidió invertir en enfermedades de depósito lisosomal”. Sin embargo, Eva transmitía durante su intervención que su dificultad vino porque a pesar de tener tratamiento no pudo acceder a él “Nuestro retraso en el diagnóstico hizo que no pudiéramos acceder a un ensayo clínico que se estaba realizando y a través del cual los pacientes accedían al tratamiento. Llevamos 5 meses luchando porque mis hijas puedan recibir esta medicación a través del uso compasivo, pero también estamos teniendo dificultades. No obstante, y tras mucha lucha, nos acaban de confirmar que finalmente se cree que podamos recibir el tratamiento en los próximos días”, explicaba Eva. Fotografía actual de la investigación en España Alba Ancochea, Directora de FEDER y su Fundación quiso, en el marco del acto, realizar una fotografía sobre el estado actual de la investigación. Para ello, Ancochea quiso poner nombres y apellidos a los agentes que actualmente están implicados en la inversión en investigación. “A nivel europeo destacamos el octavo programa marco sobre Investigación y Tecnología, Horizon2020 y cuya participación por parte de España es necesario incentivar. Fondos que se han visto potenciados a través de Plataformas como el Consorcio Internacional de Investigación en ER o convocatorias como el E-Rare que promueve la cooperación de los países entorno a diferente proyectos de investigación. Por otro lado, a nivel nacional la principal fuente de financiación tiene su origen en el Instituto de Salud Carlos III, a través de la Convocatoria de Acción Estratégica de Salud y el CIBERER y complementado por la convocatoria de ayudas para Proyectos de Medicina Personalizada. Pero además, existen otros grupos CIBER que sin ser específicos de ER también tienen proyectos para estas patologías, así como otros organismos como el MINECO o las agencias para la investigación de algunas Comunidades Autónomas. Fruto de estos esfuerzos se ha experimentado un crecimiento exponencial que en los últimos años han aportado importantes resultados. En concreto, actualmente contamos con dos estructuras específicas que son agentes claves en la investigación: el ya mencionado CIBERER y el IIER, que entre otros proyectos, lidera con tesón y también corazón, el Registro Estatal o el Biobanco de ER”. Sin embargo, Ancochea, transmitió que “el alto coste que implica la investigación en ER hace que muchos proyectos requieran de financiación procedente de entidades privadas. Por ello, en los últimos años han surgido convocatorias específicas impulsadas por Obras Sociales, Fundaciones y organizaciones de pacientes, que se suman a los esfuerzos que realiza la industria farmacéutica por favorecer el impulso de nuevos medicamentos”. Es por ello, por lo que Ancochea ha subrayado la necesidad de establecer incentivos que sigan promoviendo la inversión de la investigación en ER. “queremos motivar el desarrollo de un espacio de trabajo conjunto a través del cual se incentive el mecenazgo. Una estructura colaborativa que responda a 2 necesidades: La optimización de los recursos y la cooperación y esté liderado por los verdaderos protagonistas de la investigación: las personas con enfermedades raras y las personas que con sospecha de tener una enfermedad poco frecuente, aún continúan sin diagnóstico”. Esta fotografía realizada por la Directora de FEDER y su Fundación fue completada por el Director del ISCIII, Jesús Fernández Crespo quien ha trasladado a las familias su compromiso y el de la institución a la que representa. Durante su intervención ha señalado la importancia de un modelo de investigación en forma de red cooperativa estable que permita desarrollar una agenda estratégica ambiciosa para el abordaje de las ER que incluye la generación de conocimiento científico relevante, la innovación, tanto en tecnologías y terapias como en nuevos modelos organizativos, la internacionalización y la interacción con oras áreas temáticas e iniciativas de investigación en salud. Premios FEDER 2017 El acto fue conducido por la periodista científica América Valenzuela, y durante el mismo también tuvo lugar una acción de sensibilización que ha tenido como objetivo explicar la importancia de la investigación en enfermedades poco frecuentes a través de los fenómenos ilusorios y la magia. De manera magistral, Luis Miguel Martínez Otero mostró a los asistentes que en muchas ocasiones, “lo evidente, muchas veces no es en ningún caso, lo relevante”. Asimismo, el acto contó con la presencia de embajadores solidarios como el presentador Christian Gálvez, o el actor Eduardo Noriega, quien colabora con la Asociación Acción y Cura para Tay-Sachs (ACTAYS), dando así su apoyo al colectivo. Además, en el marco del acto también ha tenido lugar la entrega de los Premios FEDER 2017 que buscan reconocer la labor de personas y entidades que trabajan de manera diaria para mejorar la calidad de vida de las familias. Este año, los premiados han sido: •Premio al Embajador de las Enfermedades Raras: Celestino Olalla, Presidente Otro Mundo es Posible •Premio a la labor periodística: TVE y Fundación Inocente. •Premio a la Responsabilidad Social Corporativa: AELMHU •Premio a toda una vida por las enfermedades raras: Ignacio Abaitua •Premio al mejor proyecto de formación en ER: Universidad de Sevilla, Facultad de Psicología. •Premio a la promoción y defensa de los derechos: Comunidad de Madrid y Región de Murcia. •Premio a la inclusión en Enfermedades Raras: Asociación INeDITHOS •Premio Autonómico a la mejor iniciativa en favor de la mejora de la calidad de vida de las familias: Ayuntamiento Molina de Segura (Murcia). •Premio al mejor proyecto para favorecer la investigación a través del trabajo en red: Alianza en Investigación traslacional en Enfermedades Raras de la Comunidad Valenciana.

Por James Gallagher

El NHS pagará por 10 pacientes ciegos para que puedan tener "ojos biónicos" y ayudarles a tratar una forma heredada de la ceguera.
El ojo biónico es un implante de retina que interpreta las imágenes captadas por una cámara de video en miniatura que se usa en un par de gafas.
Cinco pacientes serán tratados en el Hospital Real de ojos de Manchester y cinco en el Hospital Moorfields Eye en 2017.
Ellos serán supervisados un año más tarde para ver cómo se adaptan en la vida cotidiana.
"Estoy muy contento", dijo el profesor Paulo Stanga del hospital de Manchester.
Ha estado involucrado en los ensayos anteriores del Argus II Ojo biónico, hechos por la compañía Second Sight, en la retinitis pigmentosa.
Y agregó: "Se superaron todas nuestras expectativas cuando nos dimos cuenta de que uno de los pacientes con retinitis pigmentosa utilizando el ojo biónico podía identificar letras grandes por primera vez en su vida adulta."
Esta enfermedad, que a menudo se pasa de padres a hijos, destruye las células sensibles a la luz en la retina. Conduce a la pérdida de la visión y, finalmente, la ceguera.

Luces parpadeantes

Keith Hayman, que tiene 68 años y es de Lancashire, fue equipado con el ojo biónico en Manchester.
Se vio obligado a retirarse de su antigua carnicería antes de tiempo debido a la enfermedad y había sido ciego desde hace más de dos décadas.
Él dijo: "Después de haber pasado la mitad de mi vida en la oscuridad, ahora puedo decir cuando mis nietos corren hacia mí y ver las luces parpadeantes en los árboles de Navidad.
"Estar hablando con un amigo, que podría haberse alejado y no lo notaba y seguía hablando solo, esto ya no ocurre más, porque yo puedo saber cuando se han ido.
"Estas pequeñas cosas marcan la diferencia para mí."

Cómo funciona

El implante del ojo biónico recibe la información visual de una cámara en miniatura montada en unas gafas que lleva el paciente.
Las imágenes se convierten en impulsos eléctricos y se transmiten de forma inalámbrica a una serie de electrodos colocados en la retina.
Los electrodos estimulan las células restantes de la retina que envían la información al cerebro.

Gregoire Cosendai, dice: "Esta es la primera vez en la historia que cualquier tratamiento para este tipo de ceguera ha existido y ahora se va a ofrecer gratuitamente a los pacientes ciegos.”
"Esta es una gran victoria para las personas ciegas en el Reino Unido que nos han apoyado en nuestra misión de seis años para financiar Argus II en Inglaterra."

Dr Jonathan Fielden, desde el NHS de Inglaterra, dijo: "Este procedimiento altamente innovador financiado por el NHS muestra una promesa real y podría cambiar la vida.”

"El NHS ha implantado las innovaciones médicas mundiales que van desde la cirugía de catarata moderna, nuevas vacunas y las prótesis de cadera, ahora, una vez que el NHS está a la vanguardia del  aprovechamiento de la ciencia de vanguardia para el beneficio de los pacientes en este país."

Ocugen Inc., una biotecnología con sede en Aurora de investigación de enfermedades de los ojos, dijo que ha recaudado 6 millones de dólares en financiación.

Ocugen fue co-fundada por Shankar Musunuri y Uday Kompella , que es un profesor de la Universidad de Colorado Anschutz Medical Campus , donde tiene su sede la empresa.
La biotecnología está avanzando la investigación de fármacos para tratar la retinitis pigmentosa (OCU100), degeneración macular (OCU200) e injerto contra huésped ocular (OCU300).

"Con estos fondos, continuaremos nuestros esfuerzos para promover agresivamente el programa OCU300 hacia una presentación IND (nuevo fármaco en investigación) dentro de un año, con lo que esta terapia muy necesaria estará más cerca de los pacientes que lo necesitan", dijo Musunuri, que también es el CEO y presidente de la biotecnología, en un comunicado.

La sede de la empresa se encuentran en Bioscience Park Center, 12635 E Montview Blvd. en Aurora y también hay una oficina en Malvern, Pennsylvania.

Rodrigo Lanzón.
Vocal de Investigación,

NUEVA YORK ,20 Dic, del año 2016/ PRNewswire / - MeiraGTx, una empresa de Nueva York  y el Reino Unido basada en la terapia génica, ha anunciado hoy que la Administración de Alimentos y Fármacos de Estados Unidos (FDA) ha concedido la designación de fármaco huérfano (ODD) mediada por AAV para su producto candidato de terapia génica que contiene el regulador de la retinitis pigmentosa GTPasa (RPGR) para el tratamiento de la retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X (XLRP).

La retinitis pigmentosa (RP) es una de las formas más comunes de ceguera hereditaria, con tres modos generales de herencia: autosómica dominante, autosómica recesiva y ligada al cromosoma X. Más del 70% de XLRP y hasta 20% de todos los casos RP son causados por mutaciones en el gen RPGR. Los hombres con XLRP causadas por mutaciones en RPGR (RPGR-XLRP) suelen tener ceguera nocturna en su primera década de vida, seguido de reducción progresiva de su campo visual y pérdida de la agudeza visual. Hacia el final de su cuarta década, la mayoría de los pacientes son legalmente ciegos.

MeiraGTx ha desarrollado un producto de terapia génica diseñado para dirigir el gen RPGR a las células fotorreceptoras para restaurar la función en los pacientes RPGR-XLRP. MeiraGTx iniciará un estudio clínico de fase 1/2 en estos pacientes en la primera mitad de 2017 en el Hospital Moorfields Eye en Londres .
"Estamos encantados de recibir designación de fármaco huérfano para nuestro producto de terapia génica XLRP. Es una verificación adicional de la importancia de nuestra línea de terapia génica ocular", dijo Alejandría Forbes , Ph.D., Presidente y CEO de MeiraGTx.

Esto marca el tercer producto de terapia génica en MeiraGTx dirigidas a una retinopatía hereditario poco común para recibir designación de fármaco huérfano de la FDA y Orphan Medicinal Designación del producto de la Comisión (EMA) Agencia Europea de Medicamentos para Medicamentos Huérfanos (COMP). MeiraGTx ha recibido previamente ODD de la FDA y COMP para sus productos candidatos de terapia génica para la amaurosis congénita de Leber con mutaciones RPE65 y para la acromatopsia debido a mutaciones en el gen CNGB3.  
MeiraGTx también tiene ODD de la FDA para su tratamiento de terapia génica para la xerostomía usando genes de AAV-hAQP1.
NOTICIAS PROPORCIONADA POR MeiraGTx

Rodrigo Lanzón.
Vocal de Investigación,

La manipulación del uso del azúcar en la retina permite supervivencia prolongada de los conos y bastones en el modelo preclínico de la retinosis pigmentaria.

Imagen de la retina del ojo derecho de un paciente con retinitis pigmentosa debido a la deficiencia de la fosfodiesterasa. pigmentos intrarretinianos (rosa) se observan en las áreas de pérdida de fotorreceptores. (Fuente: Columbia University Medical Center)

NUEVA YORK, NY (14 Nov., 2016) - Columbia University Medical Center (CUMC) los investigadores han demostrado que la pérdida de visión asociada a una forma de retinitis pigmentosa (RP) puede ser reducida drásticamente mediante la reprogramación del metabolismo de los fotorreceptores, o sensores de luz, en la retina. El estudio , llevado a cabo en ratones, representa un enfoque novedoso para el tratamiento de la RP, en el que la terapia pretende corregir aberraciones metabólicas de la enfermedad en lugar de tratar el defecto genético subyacente.
"Aunque la terapia génica se ha mostrado prometedora en RP, se complica por el hecho de que los defectos en 67 genes se han relacionado con el trastorno, y cada defecto genético requerirían una terapia diferente", dijo el líder del estudio , Stephen H. Tsang, MD, PhD , el profesor László Z. Bitó Asociado de Oftalmología, Patología y Biología celular, y en el Instituto de Nutrición humana. "Nuestro estudio muestra que la reprogramación de precisión metabólica puede mejorar la supervivencia y la función de los bastones y conos afectados en por lo menos un tipo de RP.
Dado que muchas formas de la enfermedad, si no la mayoría tienen el mismo error metabólico, , la reprogramación de precisión podría concebiblemente ser aplicada a una amplia gama de pacientes con RP ".
RP, una forma hereditaria de pérdida de la visión, es causada por defectos genéticos que conducen a la degradación y pérdida de barras, los fotorreceptores de la retina que permiten la visión periférica y la visión nocturna. Con el tiempo, el deterioro de las varillas compromete la función de los conos, los fotorreceptores, de detección del color. Las personas con RP al inicio experimentan pérdida de la visión en la infancia, y muchos son ciegos por el momento en que alcancen la edad adulta. En la actualidad, no existe cura o tratamiento eficaz de la rp que afecta aproximadamente a 1 de cada 4.000 personas en todo el mundo.
Varillas se encuentran entre las células metabólicamente más activas en el cuerpo. Son particularmente activas durante períodos de oscuridad, cuando se queman la glucosa para obtener energía. En un anterior estudio, Dr. Tsang y sus colegas teorizaron que las barras se deterioran en RP, en parte, porque pierden la capacidad del día para utilizar la glucosa para reconstruir el segmento exterior de las barras '(la parte de absorción de luz del fotorreceptor). "La hipótesis de que las barras de enfermos pudieran ser rescatados mediante la reprogramación de metabolismo del azúcar," dijo el Dr. Tsang.
Dr. Tsang a prueba esta hipótesis en ratones con una mutación en el gen PDE6  que altera el metabolismo de la barra, dando lugar a un trastorno de RP-similares. Los ratones se trataron de modo que sus barras no podían expresar SIRT6 , un gen que inhibe el metabolismo del azúcar.
El examen de los fotorreceptores con electrorretinograma mostró que los ratones tenían significativamente mayores medidas de varilla y la salud de cono que los controles no tratados. En general, los metabolomes (todos los metabolitos que se encuentran en un organismo) de los ratones tratados habían acumulado las moléculas necesarias para construir el segmento externo. Además, los conos y bastones sobrevivieron más tiempo en los ratones tratados que en los controles de los no tratados.
Mientras que el tratamiento prolongó significativamente la supervivencia de las barras y los conos de enfermos, que no impidió su eventual muerte. "Nuestro próximo reto es encontrar la manera de extender el efecto terapéutico de inhibición SIRT6 ," dijo el Dr. Tsang.
"Aunque el tratamiento que se utilizó en los ratones no se puede aplicar directamente a los seres humanos, varios conocidos inhibidores SIRT6  podrían ser evaluados para el uso clínico", según Vinit B. Mahajan, MD, PhD, un investigador que contribuye de la Universidad de Iowa. Los inhibidores incluyen una enzima bloqueadora llamada thiomyristoyl, un pigmento de planta común conocida como la quercetina, y vitexina, una sustancia derivada del árbol Inglés Hawthorn.
El Dr. Tsang señaló: "Se necesitan más estudios para explorar la excitante posibilidad de que la reprogramación de precisión metabólica puede ser utilizado para tratar otras formas de RP y la degeneración de la retina.

Rodrigo Lanzón.
Vocal de Investigación,