LONDRES Y NUEVA YORK - ( BUSINESS WIRE ) - MeiraGTx, una compañía de terapia génica con sede en Londres y Nueva York, anunció hoy que la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) otorgó la designación de Medicamentos Prioritarios (PRIME) al candidato a producto de terapia genética A002 de MeiraGTx para el tratamiento de pacientes con acromatopsia (ACHM) debido a mutaciones en el gen CNGB3 . La acromatopsia es un trastorno ocular hereditario crónico debilitante que limita severamente la vista de una persona. Los pacientes son legalmente ciegos desde el nacimiento con una agudeza visual muy baja, así como sensibilidad extrema a la luz, movimientos oculares involuntarios y daltonismo completo. La aplicación PRIME se basó en estudios no clínicos in vivo datos y datos de seguridad clínica temprana del estudio en curso de intensificación de dosis de fase I / II de MeiraGTx.
"Con la recepción de esta importante designación, estamos entusiasmados de comenzar a trabajar estrechamente con la EMA para acelerar A002 como una opción de tratamiento potencial para los pacientes que viven con esta condición desafiante y dolorosa", dijo Zandy Forbes, Ph.D., Presidente y CEO de MeiraGTx. "Acabamos de recibir la Designación de Enfermedades Pediátricas Raras de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los EE. UU. (FDA) a principios de este mes, estamos muy satisfechos con el impulso de nuestro programa ACHM y el reconocimiento por parte de las agencias reguladoras de su potencial para ayudar a quienes necesitan un tratamiento efectivo opciones ".
A002 es una terapia génica en investigación de virus adenoasociados (AAV) diseñada para administrar un ADNc de CNGB3 optimizado por codones bajo el control del promotor de la cetona de cono (CAR) a los fotorreceptores en la parte posterior del ojo. A002 se administra a través de una inyección sub-retiniana para cubrir la región central de la retina, incluida la fóvea donde se encuentran la mayoría de los conos. MeiraGTx ha completado la dosificación de ocho pacientes con CNGB3 en el estudio de Fase I / II y actualmente está tratando pacientes en la tercera cohorte de escalada de dosis. A002 recibió una designación de enfermedad pediátrica rara para el tratamiento de ACHM en enero de 2018 y también recibió la designación de medicamento huérfano de la FDA y la EMA.
Acerca de PRIME
PRIME es una iniciativa lanzada por EMA en 2016 para mejorar el apoyo para el desarrollo de medicamentos que se dirigen a una necesidad médica no cubierta, y puede ofrecer una gran ventaja terapéutica sobre los tratamientos existentes, o beneficiar a los pacientes sin opciones de tratamiento. PRIME tiene como objetivo fortalecer los diseños de ensayos clínicos para facilitar la generación de datos de alta calidad para la evaluación de una solicitud de autorización de comercialización. Para ser aceptado en PRIME, un medicamento tiene que mostrar su potencial para beneficiar a pacientes con necesidades médicas no satisfechas en base a datos clínicos preclínicos y / o tempranos.
Acerca de la acromatopsia
La acromatopsia (ACHM) es un trastorno hereditario de la retina grave caracterizado por una agudeza visual marcadamente reducida (ceguera legal), sensibilidad a la luz extrema, nistagmo y ausencia de discriminación de color desde el nacimiento. La acromatopsia es genéticamente heterogénea, con mutaciones en CNGB3 y CNGA3 que representan el 70-80% de los pacientes. Actualmente, creemos que no hay tratamientos efectivos para esta enfermedad.
Acerca de MeiraGTx
MeiraGTx está comprometido con el desarrollo de terapias génicas novedosas para transformar las vidas de los pacientes que sufren trastornos adquiridos y hereditarios. La compañía está desarrollando tratamientos potenciales para enfermedades oculares, que incluyen ceguera hereditaria rara y degeneración macular relacionada con la edad (DMAE). MeiraGTx también está desarrollando tratamientos potenciales para la xerostomía, un efecto secundario frecuente y debilitante del tratamiento con radiación utilizado en los cánceres de cabeza y cuello, así como de ciertas enfermedades neurodegenerativas. Además, MeiraGTx está desarrollando nuevas plataformas de regulación de genes que cree que transformarán la forma en que se puede aplicar la terapia génica y crearán nuevos paradigmas para la terapéutica biológica.
Para obtener más información, visite www.meiragtx.com
