VANCOUVER, Columbia Británica, 27 de febrero 2014

(GLOBE NEWSWIRE vía COMTEX) - QLT Inc. anunció hoy los resultados preliminares positivos de la Fase 1b ​​ensayo clínico de tratamientos repetidos de QLT091001 oral en sujetos con Amaurosis Congénita de Leber (LCA) o Retinitis Pigmentosa (RP), debido a mutaciones genéticas heredadas en el epitelio pigmentario de la retina (RPE65) o lecitina: aciltransferasa retinol (LRAT).

Los resultados preliminares de este estudio Fase 1b mostraron mejorías clínicamente significativas en los campos visuales (VF) y la agudeza visual (AV). Hasta la fecha, 19 de 27 sujetos (70%) tuvieron un aumento del área de la retina VF respecto al valor basal de mayor o igual al 20% en al menos 1 ojo en 2 visitas consecutivas dentro de los 6 meses desde el inicio de tratamiento QLT091001. Además, el 70% de los sujetos tenían un incremento de AV desde la línea base de mayor o igual a 5 letras de al menos 1 ojo en 2 visitas consecutivas dentro de los 6 meses desde el inicio de tratamiento. El porcentaje de respondedores VF y VA identificados por la enfermedad y la mutación se resumen en la tabla a continuación. La dosificación en el estudio se ha completado y está sujeto de seguimiento es continuo.Los datos clínicos finales, incluida la duración de la respuesta y otras evaluaciones, se prevé que para el lanzamiento en el tercer trimestre de 2014.

"Estamos muy contentos de ver los datos positivos adicionales de nuestro programa huérfano en LCA y RP," dijo Jason M. Aryeh, Presidente de la Junta. "Estos resultados son muy alentadores para nosotros y nuestros investigadores para mover QLT091001 hacia adelante en un estudio pivote. Esperamos que el retinoide sintético de QLT se convertirá en la primera en su clase terapéutica oral para estas importantes áreas de necesidad médica no cubierta. El equipo QLT agradece a todos los pacientes que participaron en este estudio y aprecia el deseo de muchos de ellos para continuar la terapia con QLT091001 ".

Este estudio multicéntrico, abierto de Fase 1b ensayo de prueba de concepto fue un estudio de extensión en el que sujetos con Retinosis pigmentaria o amaurosis congénita de leber por mutaciones en RPE65 o LRAT que habían sido tratados previamente con un único curso de QLT091001 en estudio de fase Ib anteriormente elaboradas por la Compañía, recibieron hasta tres cursos de 7 días de QLT091001 para evaluar los resultados visuales y de seguridad siguientes en retratamiento. VF se evaluó mediante Goldmann campo visual (FVG) y VA se evaluó a través de la agudeza visual mejor corregida (MAVC) al inicio del estudio y los días 7, 14, 30 y 60 después de cada ciclo de tratamiento, y luego cada dos meses hasta el siguiente ciclo de tratamiento. Las evaluaciones de seguridad incluyen exámenes completos de oftalmología y físicos, electrorretinogramas (ERG), tomografía de coherencia óptica (OCT), la arquitectura de la retina, electrocardiogramas, pruebas de laboratorio y las reacciones adversas.

Los sujetos recibieron tratamiento con QLT091001 a dosis de 10, 40 o 60 mg / m, con la mayoría de los sujetos que recibieron 40 mg / m. La repetición del tratamiento se determinó inicialmente en base a criterios de retratamiento establecidos bajo discreción del investigador. Esto más tarde fue modificado para permitir el nuevo tratamiento para ocurrir tan pronto como 30 días, pero no más tarde de 60 días después de un tratamiento previo para mantener la dosis en un intervalo fijo. Por estas razones, el tiempo entre cada ciclo de tratamiento en este ensayo varió entre los sujetos para cada curso y también varió entre los cursos de cada asignatura (1-13 meses). También hubo una amplia gama en el tiempo (7-32 meses) por sujeto transcurrido entre el tratamiento solo curso en el ensayo de Fase Ib anteriormente elaboradas y tratamiento en este ensayo.

Todos los eventos adversos informados en este ensayo fueron consistentes con la clase de medicamentos retinoides y fueron transitorios y / o reversible. Sólo una reacción adversa grave (hipertensión intracraneal (HIC), un efecto de clase conocida de retinoides), se informó en el estudio y se resolvió.

Tabla: Resultados preliminares de Visual Field y de respuesta Agudeza Visual
        
         N respondedores del Campo Visual respondedores de agudeza visual
         Número (%) de Número de sujetos (%) de los sujetos
        Todos los sujetos 27 19 (70%) 19 (70%)
        Todos LCA 13 7 (54%) 10 (77%)
        Todo RP 14 12 (86%) 9 (64%)
        Todos RPE65 15 11 (73%) 8 (53%)
        Todos LRAT 12 8 (67%) 11 (92%)
        
 
 
a:-mayor o igual a 20% de cambio en la zona de la retina desde la línea base en 2 visitas consecutivas en al menos 1 ojo dentro de los 6 meses de cualquier curso de tratamiento.

b:-mayor o igual a 5 aumento carta de línea de base en 2 visitas consecutivas en al menos 1 ojo dentro de los 6 meses de cualquier curso de tratamiento.

Acerca de Amaurosis Congénita de Leber (LCA)

El ACV es una enfermedad degenerativa de la retina hereditaria que se caracteriza por anormalidades tales como errantes movimientos oculares y la sensibilidad a la luz, y que se manifiesta en la pérdida severa de la visión desde el nacimiento. Ambos conos y bastones fotorreceptores se ven afectados de LCA. Exámenes de la vista de los niños con LCA revelan retinas de apariencia normal. Sin embargo, un bajo nivel de actividad de la retina, medido por el electrorretinograma, indica muy poco la función visual. De acuerdo con estimaciones epidemiológicas actuales, LCA afecta a aproximadamente uno de cada 81.000 recién nacidos en todo el mundo, de los cuales aproximadamente el 10% realiza las deficiencias heredadas de ambos RPE65 o LRAT.

Acerca de Retinosis Pigmentaria (RP) Debido a RPE65 y LRAT mutaciones

RP es un conjunto de enfermedades hereditarias de la retina que demuestran características clínicas similares a LCA. RP también se caracteriza por la degeneración de los conos y bastones fotorreceptores, pero se presenta con una pérdida más variable de la visión en la infancia tardía hasta la edad adulta. Las deficiencias en la adaptación a la oscuridad y la visión periférica son características particulares de RP.RP Actualmente se estima que afecta al menos a 300.000 personas en todo el mundo, de los cuales aproximadamente el 20% -30% son autosómica recesiva (ARRP).Actualmente se estima que menos del 3% de los pacientes con RP autosómica recesiva llevar las deficiencias heredadas de ambos RPE65 o LRAT.

Acerca de fármacos retinoides sintéticos

Las enfermedades genéticas en el ojo, tales como LCA y RP surgen de mutaciones de genes de enzimas o proteínas necesarias en la bioquímica de la visión. QLT091001 es un reemplazo para el 11-cis-retinal, que es un componente esencial del ciclo retinoide-rodopsina y la función visual, y está bajo investigación para el tratamiento de la LCA y RP. QLT091001 ha recibido la designación de medicamento huérfano para el tratamiento de la LCA (debido a mutaciones heredadas en los genes o LRAT RPE65) y RP (todos mutaciones) por la FDA, y para el tratamiento de la LCA y RP (todas las mutaciones) por la EMA. La droga también se ha concedido dos designaciones Fast Track por a FDA para el tratamiento de la LCA y RP debido a mutaciones heredadas en los genes LRAT y RPE65. Recientemente, hemos presentado las solicitudes de designación de medicamentos huérfanos a la FDA y EMA para QLT091001 para el tratamiento de enfermedades de la retina hereditaria causada por mutaciones LRAT o RPE65, una indicación que incluye tanto la LCA y RP pacientes. Las características clínicas y la progresión de la enfermedad en la ECV y la superposición RP como hacen algunos de sus causas genéticas. Al menos 7 de los genes de la enfermedad LCA conocidos, incluyendo LRAT y RPE65, también se han relacionado con la aparición clínica de la RP. A pesar de la heterogeneidad de la enfermedad y la terminología, existe una superposición en los mecanismos genéticos que subyacen a algunas formas de LCA y RP, tales como las causadas por LRAT y RPE65 mutaciones donde la producción de 11-cis-retinal es ya sea severamente o completamente comprometidos.RP es la enfermedad de la retina hereditaria más común, y generalmente es el diagnóstico que se da a los pacientes que comienzan a perder la visión después de la primera década de la vida, mientras que el diagnóstico de ACV se administra a pacientes que tienen pérdida de visión central poco después del nacimiento. No hay término diagnóstico aceptado universalmente para los pacientes con características intermedias, los médicos han considerado estos casos, ya sea como LCA o RP grave.

Acerca de QLT

QLT es una compañía biotecnológica dedicada al desarrollo y comercialización de productos oculares innovadores que responden a las necesidades médicas no cubiertas de los pacientes y los médicos en todo el mundo. Estamos enfocados en el desarrollo de nuestro programa de retinoide sintético para el tratamiento de enfermedades de la retina heredados.

QLT tiene su sede en Vancouver, Canadá, y la Compañía se negocian públicamente enNASDAQ (símbolo: QLTI) y la Bolsa de Valores de Toronto (símbolo: QLT). Para obtener más información sobre los productos y desarrollos de la compañía, por favor visite nuestro sitio web en www.qltinc.com .

Ciertas declaraciones en este comunicado de prensa constituyen "declaraciones prospectivas" de QLT dentro del significado de la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995, y constituyen "información prospectiva" dentro del significado de las leyes de valores canadienses. Las declaraciones a futuro incluyen, pero no se limitan a: nuestros comentarios sobre el calendario para completar el análisis y conocer los datos finales en el juicio; nuestras declaraciones sobre el calendario y nuestra capacidad para poner en marcha un ensayo pivotal de QLT091001, y declaraciones que contengan expresiones tales como: "asumir", "perspectivas", "objetivo", "futuro", "proyecta", "potencial", "podría", "cree", "espera", "esperanza" y "punto de vista." Las declaraciones prospectivas son predicciones sólo que implican riesgos conocidos y desconocidos, incertidumbres y otros factores que pueden causar que los resultados reales sean materialmente diferentes de los expresados ​​en dichas declaraciones.Muchos de estos riesgos, incertidumbres y otros factores que se tienen en cuenta como parte de nuestras suposiciones subyacentes a estas afirmaciones referidas al futuro e incluyen, entre otros, los riesgos, incertidumbres y otros factores siguientes: el efecto que los anuncios y las acciones de QLT tendrán en el mercado precio de nuestros valores, nuestros planes de desarrollo, el calendario y los resultados del desarrollo clínico de nuestro programa de retinoide sintético; supuestos relacionados con las tendencias continuas de inscripción, los esfuerzos y el éxito, y los costes asociados a nuestro programa de retinoide sintético; resultados de nuestros ensayos clínicos pueden no sean favorables o pueden ser menos favorables que los resultados provisionales / preliminares revelados y / o ensayos anteriores; diferencias de interpretación sobre los datos producidos por uno o más de nuestros ensayos clínicos, el tiempo, el costo y la incertidumbre asociada con el proceso de aprobación regulatoria para productos para avanzar a través de etapas de desarrollo, los riesgos e incertidumbres asociados con la seguridad y la eficacia de nuestro programa de retinoide sintético; riesgos e incertidumbres relacionados con el alcance, la validez y exigibilidad de nuestros derechos de propiedad intelectual y el impacto de las patentes y otra propiedad intelectual de terceros, la Compañía de futuros resultados operativos, que son inciertos y pueden fluctuar; las fluctuaciones monetarias, y las condiciones económicas generales y otros factores descritos en detalle en el Informe Anual de QLT en el Formulario 10-K, Informes Trimestrales en el Formulario 10-Q y otros documentos presentados ante la US Securities and las autoridades reguladoras de la Comisión Cambiaria y de valores de Canadá. Las declaraciones a futuro se basan en las expectativas actuales de QLT y QLT no asume ninguna obligación de actualizar dicha información para reflejar los eventos o desarrollos posteriores excepto cuando sea requerido por la ley.

 
 
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Rodrigo Martín Lanzón Rodríguez

Información y comunicación de RETIMUR

NOVEDADES ENTORNO A LA JORNADA:

 03/04/14 Mañana viernes tenemos confirmada la aparición de la noticia sobre la Jornada en la emisora de televisión Popular TV Murcia. La noticia aparecerá en los informativos de mediodia 14:30 y de las 21 horas.

26/03/14 Tenemos confirmada la asistencia a esta jornada de D. Juan Carrión Tudela, presidente de FEDER y también del prestigioso investigador de la Universidad de Alicante y experto en Retinosis Pigmentaria el profesor Nicolás Cuenca Navarro.

Además y en otro orden de cosas, desde RETIMUR estamos intentando de todas las formas posibles conseguir algún voluntario para realizar la interpretación de la lengua de signos para personas con sordera ya que desde la Asociación de Sordos de Cartagena se han interesado en asistir a esta jornada. Queremos hacer un llamamiento a cualquier persona que sepa esta lengua y quiera colaborar a ponerse en contacto con nosotros.

19/03/14 El próximo 26 de Marzo el Consejo de Gobierno de la Universidad de Murcia aprobará el Convenio Marco de colaboración entre dicha entidad y FARPE y FUNDALUCE. Con este último trámite, sólo faltará la firma para que dicho convenio sea una realidad. Desde RETIMUR nos sentimos orgullosos de haber propiciado esta colaboración, que esperamos sea muy provechosa tanto para la CUVI (Clínica Universitaria de Visión Integral) como para FARPE y FUNDALUCE. El próximo 5 de Abril, el Dr. Edmundo Usón, director de la CUVI, nos explicará qué es la CUVI y qué hacen en la misma.

08/03/14 Almudena Amaya, vicepresidenta de FARPE y FUNDALUCE será la encargada junto a David Sánchez, presidente de RETIMUR de inaugurar la jornada. Almudena, que también es presidenta de la Asociación Retina Comunitat Valenciana, se desplazará desde la capital del Turia, para estar ese día junto a RETIMUR.

INFORMACIÓN GENERAL DE LA JORNADA

Ya tenemos confirmado el programa oficial de la III Jornada Retina Murcia que con el lema "Mirada de ilusión" tendrá lugar el próximo día 5 de abril, sábado por la mañana, en el Salón de Actos de la D.T. de ONCE en Murcia.

Desde RETIMUR queremos expresar nuestro agradecimiento a todas las entidades que se han prestado a colaborar en la realización de esta Jornada que va dirigida a todas aquéllas personas afectados o no por distrofias de retina que estén interesadas por las mismas.

También queremos hacer un llamamiento a los profesionales: oftalmólogos, ópticos e investigadores a asistir a este evento.

Esperamos que el programa de esta tercera edición sea de vuestro agrado y pedimos la mayor difusión a todos para conseguir la mayor repercusión posible.

Abajo podéis descargar el programa oficial de la Jornada.

DENAQ funciona mejor que AAQ como conector para la retina.

Restauración de la función visual a ratones ciegos con un conector canal iónico

  La retinitis pigmentosa (RP) y la degeneración macular relacionada con la edad (AMD) son enfermedades que causan ceguera degenerativas causadas por la muerte de los conos y bastones, dejando el resto del sistema visual intacto, pero en gran medida incapaces de responder a la luz. Hemos demostrado que, AAQ, una pequeña molécula sintética, puede restaurar la sensibilidad a la luz a la retina y las respuestas de comportamiento in vivo en modelos de ratón de RP y sin el suministro de genes exógenos.

Breve aplicación de AAQ confiere sensibilidad a la luz prolongado en múltiples tipos de neuronas de la retina, resultando en respuestas amplificadas en matrices de células ganglionares de la retina (CGR).

Inyección intraocular de AAQ restaura el reflejo pupilar a la luz y las respuestas de evitación de la luz de locomoción en ratones que carecen de los fotorreceptores de la retina, lo que indica la reconstitución de la señalización de la luz a los circuitos cerebrales.

AAQ presenta una nueva estrategia de drogas para restaurar la función de la retina en enfermedades degenerativas que causan ceguera. (Polosukhina et al., Neuron, 2012)

  Durante el último año, nuestra atención se ha desplazado a Denaq, un nuevo conector con 4 propiedades favorables en comparación con AAQ:

1)  conector Denaq tiene una mayor longitud de onda (450-500 nm), en comparación con AAQ (375-395 nm),

2 ) Denaq requiere ~ 50 veces menos luz intensa,

3) Denaq rápidamente “se apaga solo” off, lo que permite una rápida estimulación repetida de la retina,

4) Denaq persiste durante 3 días después de la inyección intravítrea,> 6 veces más que AAQ.

Estas características hacen que Denaq sea el principal candidato de drogas para la restauración de la visión terapéutica en RP.

Con esto en mente, nuestros objetivos este año son:

1) iniciar estudios los cuales el suministro a largo plazo de Denaq en ratones con un sistema de suministro de fármaco encapsulado en polímero (colaboración con Erin Lavik, CWRU),

2) probar la seguridad / toxicidad de Denaq durante el estudio a largo plazo,

3) probar la eficacia a largo plazo de Denaq en la restauración de sensibilidad a la luz de la retina ex vivo y el comportamiento-que suscitó la luz in vivo (colaboración con Russ Van Gelder, UW)

4) llevar a cabo estudios para comprender mejor el mecanismo de de la acción Denaq sobre los canales iónicos de CGR,

5) llevar a cabo estudios para entender las propiedades de los campos receptivos de la CGR en retinas ciegas tratados con Denaq.

 “Se necesitan más ensayos en mamíferos más grandes para evaluar la seguridad a corto y largo plazo de Denaq y sustancias químicas relacionadas,” dice el Dr. Richard Kramer responsable de la investigación.

“Tomará varios años más, pero si la seguridad se puede establecer, este compuesto podría en última instancia, ser útil para la restauración de la sensibilidad de luz.”

FUENTE: Mcb.berkeley.edu

Rodrigo Martín Lanzón Rodríguez

Información y comunicación de RETIMUR

 Sanofi liderará la comercialización de dos terapias génicas para patologías de la retina.

Bajo los términos de un acuerdo de colaboración realizado en 2009 con el desarrollador de la terapia génica Oxford BioMedica, la compañía farmacéutica internacional Sanofi ha concedido una ampliacion de los derechos de comercialización mundial para el desarrollo y la comercialización de dos terapias génicas para enfermedades de la retina: StarGen™ , para la enfermedad de Stargardt y  UshStat®,, para el síndrome tipo 1B de Usher. Se espera que Sanofi se haga cargo de la gestión de la fase I/II de los ensayos clínicos durante el primer semestre de 2014.

 Oxford Biomedica puede beneficiarse y recibir pagos por cumplimiento de las fases de comercialización y de desarrollo, así como de las regalias de las futuras ventas de las terapias génicas. Oxford Biomedica ha recibido 24 millones de dólares para la financiación del desarrollo y 3 millones para la adquisición de licencias de Sanofi desde que se ejecutó el acuerdo.  

 Sanofi y Oxford Biomedica continuarán como socios en el desarrollo de RetinoStat®, una terapia génica en un ensayo clínico Fase I para personas con la forma húmeda de la degeneración macular asociada con la edad.

 "Estamos muy contentos de ver a las empresas continuar con sus planes de comercialización para conseguir que estas prometedoras terapias génicas estén disponibles para las personas con enfermedades de la retina que causan falta de visión, y que las necesitan desesperadamente", dice el doctor Stephen Rose, director jefe de la investigación de la Foundation Fighting Blindness. "La experiencia en el desarrollo clinico de Sanofi, su presencia global y la solidez financiera son recursos de gran alcance para hacer avanzar estos programas terapéuticos."

 "La Foundation Fighting Blindness comenzó a invertir de forma tenaz en estudios de laboratorio de estas terapias génicas a finales de 1990, cuando se encontraban en una fase muy temprana de desarrollo", dice William T. Schmidt, director ejecutivo de la Fundación. "Es maravilloso ver que el apoyo da sus frutos en términos de avance clínico y comercial. Eso proporciona una tremenda esperanza para nuestros miembros".

 StarGen y UshStat están actualmente en fase I/II de los ensayos clínicos en Oregon Health & Science University (OHSU), y en el  Centre Hospitalier Nationale d'Ophthalmologie des Quinze-Vingts de París. La Foundation está proporcionando apoyo para el estudio de París, UshStat. El estudio clinico fase I RetinoStat está en marcha en la Universidad Johns Hopkins, OHSU y en la Universidad de Iowa.

Rodrigo Martín Lanzón Rodríguez

Información y comunicación de RETIMUR

El 'Test Visual' ya puede descargarse para el sistema Android y en breve estará disponible para Apple.El Centro Oftalmológico Barraquer anunció ayer el lanzamiento de una app que permite realizar ocho exámenes oftalmológicos a través del móvil. El 'Test Visual', que ya puede descargarse para el sistema Android y en breve estará disponible para Apple, constituye "una de las más completas revisiones" que pueden realizarse a través de un teléfono inteligente.

Así y todo,el centro subraya que las pruebas tienen un carácter orientativo y "no constituyen en sí mismo un acto médico ni pretenden sustituir la visita oftalmológica".

La aplicación incluye una prueba para miopía, otra para el astigmatismo, una de campo visual para detectar el glaucoma y la llamada 'rejilla de Amsler' para la degeneración macular asociada a la edad.

Asimismo consta de un test de colores pensado para el daltonismo, una prueba para comprobar la visión en tres dimensiones, un cuestionario con distintas situaciones visuales y otro para detectar posibles disfunciones oculares, ha precisado el comunicado.

Fuente: Jano.es

Y os recuerdo que podemos seguir votando por el proyecto de las doctoras Pia Cosma y Daniela Sanges:
http://xurl.es/encuestalavanguardia