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Conoce el nuevo teléfono del Servicio de Información y Orientación de FEDER

Otras asociaciones 20 Marzo 2014

- Todas las personas que lo deseen pueden ponerse en contacto con este servicio a través del  91 822 17 25 o del e-mail Esta dirección de correo electrónico está siendo protegida contra los robots de spam. Necesita tener JavaScript habilitado para poder verlo.

- Juan Carrión, Presidente de la Federación Española de Enfermedades raras (FEDER), afirma que "este servicio tiene como objetivo dar respuesta en aspectos relativos a la falta de información general sobre estas patologías poco frecuentes".

- Este servicio es posible gracias a la colaboración del Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad, la Fundación Inocente Inocente, Bankia, la Fundación Caja Madrid y la empresa de transporte FedEx a través de United Way Worldwide.

18 de Marzo - La falta de información sobre las enfermedades raras es uno de los principales problemas para los más de 3 millones de personas con estas patologías en España.

Por esta razón, la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) creó en 2001 el Servicio de Información y Orientación (SIO), "un servicio, único en España, que tiene entre sus fines el dar respuesta en aspectos relativos a la falta de información general sobre estas patologías poco frecuentes" afirma Juan Carrión, Presidente de FEDER.

Asimismo, facilitar el acceso a la información de calidad, así como favorecer la coordinación entre profesionales sociosanitarios y promover la creación de normativas en las CC.AA mediante el análisis de las consultas recibidas para mejorar la atención son algunos de los objetivos de este servicio.

Para todas las personas que necesiten ser orientados sobre este tipo de patologías, el SIO pone a su disposición el nuevo número de teléfono, el 91 822 17 25.

"Desde el Servicio de Información y Orientación queremos hacer un llamamiento a todas las personas afectadas por un ER, familiares y pacientes con sospecha de padecer una de estas patologías a que se pongan en contacto con nosotros a través del teléfono 91 822 17 25 o el e-mail Esta dirección de correo electrónico está siendo protegida contra los robots de spam. Necesita tener JavaScript habilitado para poder verlo." afirma Estrella Mayoral, Responsable del SIO


El Servicio de Información y Orientación en el 2013
Los técnicos del SIO han llevado a cabo un total de 3085 consultas en el año 2013, realizando 4925 atenciones sobre 534 patologías diferentes. Además de España, este servicio ha recibido consultas de países como Argentina, Colombia, Chile, Francia, Italia, México o Costa Rica.

El SIO de FEDER es un registro de información y fuente de recursos facilitados en muchas ocasiones por los propios afectados, familiares y profesionales que lo consultan.

“Alrededor de 700 personas que se han puesto en contacto con el servicio han sido orientados hacia su asociación de referencia” afirman desde el SIO

Asimismo, el 79% de las consultas que ha recibido el SIO han sido realizadas por personas con patologías poco frecuentes o sus familias, mientras que el 13 % han sido consultas de profesionales sanitarios o sociales.

Este servicio es posible gracias a la colaboración del Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad, la Fundación Inocente Inocente, Bankia, la Fundación Caja Madrid y la empresa de transporte FedEx a través de United Way Worldwide.

 

ProgSTAR estudio para incluir pacientes con una forma rara de la enfermedad de Stargardt

Investigación 20 Marzo 2014

13 de marzo 2014

La Fundación Lucha contra la Ceguera y el Instituto de Investigación Clínica (FFB CRI), con el apoyo de una subvención importante de la Fundación Shulsky, está ampliando su estudio ProgSTAR de la historia natural de la enfermedad de Stargardt para incluir a pacientes con una forma muy rara, condición autosómica dominante  causada por mutaciones en el gen PROM1.

Conocido como el tipo de enfermedad de Stargardt 4 (STGD4), se estima que afecta a un pequeño número de pacientes, con sólo 41 personas reportadas en la literatura científica mundial.

El estudio más amplio para STGD4 se llama ProgSTAR-4. En 2013, el estudio ProgSTAR con  4.8 millones de dólares de financiación fue lanzado por FFB y comenzó a inscribir a las personas con enfermedad de tipo autosómico recesivo Stargardt 1 causada por mutaciones en ABCA4.

Conocido como STGD1, es la forma más común en el mundo de la degeneración macular de inicio temprano afecta a cerca de 30.000 personas en los Estados Unidos y decenas de miles más en todo el mundo.

El objetivo general del ProgSTAR y ProgSTAR-4 es el desarrollo de una mejor comprensión de la progresión de la enfermedad de Stargardt y la forma de medir la eficacia y rapidez en los ensayos clínicos.

Esta información ayudará a los investigadores y las empresas biofarmacéuticas para investigar la eficacia de la intervención terapéutica y acelerar el proceso de aprobación regulatorio para las terapias emergentes.

"Aunque necesitamos mucho más conocimiento acerca de todas las formas de la enfermedad de Stargardt, se sabe relativamente poco acerca de STGD4", dice Hendrik Scholl, MD, del Wilmer Eye Institute, Hospital Johns Hopkins, y el director del estudio y protocolo de investigador principal ProgSTAR.

"Estamos muy contentos por el apoyo adicional de la Fundación Shulsky para ayudarnos a mejorar el diagnóstico a los pacientes STGD4, y poder distinguirlos de aquellos con STGD1 y facilitar el desarrollo de tratamientos que necesitan desesperadamente.

"Nada menos que 250 personas se inscribieron en ProgSTAR y ProgSTAR-4 a través de los centros de investigación de Estados Unidos y Europa.

Los investigadores están monitoreando la progresión de la enfermedad de los participantes del estudio durante dos años utilizando una serie de imágenes del estado de la técnica y las herramientas de medición de la visión.

"Hay varias compañías biofarmacéuticas que desarrollan terapias para la enfermedad de Stargardt, y que están viendo ProgSTAR y ProgSTAR-4 muy de cerca ", dice Patricia Zilliox, Ph.D., director de desarrollo de fármacos en FFB CRI.

"Lo que aprendemos de nuestros estudios nos ayudará a diseñar estudios en humanos y seleccionar los puntos finales de ensayos clínicos que les permitan obtener la aprobación regulatoria para mover tratamientos para salvar la vista a las personas que los necesitan."

 

Fuente FFB

Rodrigo Martín Lanzón Rodríguez

Información y comunicación de RETIMUR

Los resultados del ensayo clínico de Retina Implant AG se presentan por primera vez en el Congreso Español de Oftalmología

Investigación 12 Marzo 2014

Angelika Braun analiza los resultados de los pacientes con implantes subretinales en el XVII Congreso de la Sociedad Española de Retina y Vítreo (SERV) 2014

SEVILLA, España, 10 de marzo de 2014 /PRNewswire/ -- Retina Implant AG [http://retina-implant.de/en], el desarrollador líder de los implantes subretinales para pacientes ciegos por retinitis pigmentosa (RP), ha anunciado hoy que Angelika Braun, ingeniera clínica en Retina Implant AG, presentó resultados del ensayo clínico multicentro de la Compañía por primera vez en España en el XVII Congreso de Sociedad Española de Retina y Vítreo (SERV) 2014. SERV 2014 tuvo lugar del 7 al 8 de marzo en el Palacio de Exposiciones y Congresos de Sevilla en Sevilla, España.

Como parte del ensayo, los participantes en el estudio fueron implantados con un dispositivo Alpha IMS de Retina Implant, un pequeño microchip inalámbrico que se implanta bajo la retina, específicamente en la región macular. El microchip imita la función de los fotorreceptores dentro del ojo y ha mostrado restaurar la visión parcial para los ciegos de años, permitiéndoles percibir la luz, detectar el movimiento, leer cartas y realizar tareas diarias con una precisión y movilidad mejoradas en la vida diaria.

La presentación de Braun, "Ver con un implante electrónico subretinal en la vida diaria", incluyó resultados de un subconjunto de nueve pacientes en el ensayo. La visión funcional se restauró en la mayoría de estos pacientes, permitiendo una función mejorada en la vida diaria. Ejemplos incluyen la capacidad de reconocer caras, distinguir objetos como teléfonos y leer carteles en las puertas. Los resultados de estos nueve pacientes también se publicaron en la reconocida revista revisada por homólogos, Proceedings of the Royal Society B: Biological Sciences, [http://rspb.royalsocietypublishing.org/] en febrero de 2013.

"Compartir el aprendizaje y resultados del ensayo clínico de Retina Implant con nuevas audiencias científicas, como los oftalmólogos líderes en España, es un siguiente paso crítico para ampliar el conocimiento de los implantes retinales y su potencial para transformar las vidas de los pacientes que viven con RP", dijo Angelika Braun, ingeniera clínica en Retina Implant AG. "Foros como SERV 2014 son ideales para crear concienciación e interés en la tecnología de implantes subretinales, disponiendo la base para asociaciones clínicas importantes que avancen el uso de la tecnología".

"Nuestro actual enfoque está en aumentar el acceso del paciente a nuestro microchip subretinal en los principales mercados europeos", dijo Walter-G Wrobel, consejero delegado de Retina Implant. "España es un eje importante para la comunidad oftalmológica y un mercado donde Alpha IMS está aprobado para el uso, convirtiéndolo en una de nuestras prioridades".

La presentación de Braun fue una de las 14 presentaciones del Congreso de SERV, un gran congreso anual al que asistieron los principales oftalmólogos y otros especialistas oculares dentro de la comunidad española. El encuentro muestra documentos gratuitos, mesas redondas y conferencias sobre el desarrollo de SERV, una sociedad científica no lucrativa que pretende educar al público sobre la salud visual así como promover la prevención y tratamiento inicial de desórdenes retinales con excelencia en cuidado, investigación y educación.

Acerca de Retina Implant AG Retina Implant AG es el desarrollador líder de implantes subretinales para pacientes total o parcialmente ciegos. Tras una extensa investigación con los hospitales universitarios e institutos alemanes que comenzó con una gran subvención del Ministerio Federal Alemán de Investigación y Educación en 1996, Retina Implant AG se fundó por el doctor Eberhart Zrenner, profesor de Oftalmología, Universidad de Tuebingen, Alemania, y sus colegas en 2003 con inversores privados con el objetivo de desarrollar el primer implante retinal electrónico totalmente funcional para restaurar la visión útil al ciego. Retina Implant comenzó a implantar en pacientes humanos en 2005, e inició un segundo ensayo clínico multicentro en 2010. En julio de 2013, la tecnología de implante subretinal inalámbrica de Retina Implant, Alpha IMS, recibió la certificación CE. Para más información, visite http://www.retina-implant.de/ [http://www.retina-implant.de/].

MSLGROUP: Retina Implant AG:

Kirsten Fallon Walter-G. Wrobel

+1-781-684-0770 + 49 7121 36403-111

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Sitio Web: http://www.retina-implant.de/

 

 

 

Rodrigo Martín Lanzón Rodríguez

Información y comunicación de RETIMUR

QLT anuncia positivos resultados preliminares de la Fase 1b Retratamiento Trial de QLT091001 en sujetos con Amaurosis Congénita de Leber y Retinosis Pigmentaria Debido a mutaciones en LRAT o RPE65

Investigación 08 Marzo 2014

http://media.globenewswire.com/cache/12188/small/7679.jpgVANCOUVER, Columbia Británica, 27 de febrero 2014

(GLOBE NEWSWIRE vía COMTEX) - QLT Inc. anunció hoy los resultados preliminares positivos de la Fase 1b ​​ensayo clínico de tratamientos repetidos de QLT091001 oral en sujetos con Amaurosis Congénita de Leber (LCA) o Retinitis Pigmentosa (RP), debido a mutaciones genéticas heredadas en el epitelio pigmentario de la retina (RPE65) o lecitina: aciltransferasa retinol (LRAT).

Los resultados preliminares de este estudio Fase 1b mostraron mejorías clínicamente significativas en los campos visuales (VF) y la agudeza visual (AV). Hasta la fecha, 19 de 27 sujetos (70%) tuvieron un aumento del área de la retina VF respecto al valor basal de mayor o igual al 20% en al menos 1 ojo en 2 visitas consecutivas dentro de los 6 meses desde el inicio de tratamiento QLT091001. Además, el 70% de los sujetos tenían un incremento de AV desde la línea base de mayor o igual a 5 letras de al menos 1 ojo en 2 visitas consecutivas dentro de los 6 meses desde el inicio de tratamiento. El porcentaje de respondedores VF y VA identificados por la enfermedad y la mutación se resumen en la tabla a continuación. La dosificación en el estudio se ha completado y está sujeto de seguimiento es continuo.Los datos clínicos finales, incluida la duración de la respuesta y otras evaluaciones, se prevé que para el lanzamiento en el tercer trimestre de 2014.

"Estamos muy contentos de ver los datos positivos adicionales de nuestro programa huérfano en LCA y RP," dijo Jason M. Aryeh, Presidente de la Junta. "Estos resultados son muy alentadores para nosotros y nuestros investigadores para mover QLT091001 hacia adelante en un estudio pivote. Esperamos que el retinoide sintético de QLT se convertirá en la primera en su clase terapéutica oral para estas importantes áreas de necesidad médica no cubierta. El equipo QLT agradece a todos los pacientes que participaron en este estudio y aprecia el deseo de muchos de ellos para continuar la terapia con QLT091001 ".

Este estudio multicéntrico, abierto de Fase 1b ensayo de prueba de concepto fue un estudio de extensión en el que sujetos con Retinosis pigmentaria o amaurosis congénita de leber por mutaciones en RPE65 o LRAT que habían sido tratados previamente con un único curso de QLT091001 en estudio de fase Ib anteriormente elaboradas por la Compañía, recibieron hasta tres cursos de 7 días de QLT091001 para evaluar los resultados visuales y de seguridad siguientes en retratamiento. VF se evaluó mediante Goldmann campo visual (FVG) y VA se evaluó a través de la agudeza visual mejor corregida (MAVC) al inicio del estudio y los días 7, 14, 30 y 60 después de cada ciclo de tratamiento, y luego cada dos meses hasta el siguiente ciclo de tratamiento. Las evaluaciones de seguridad incluyen exámenes completos de oftalmología y físicos, electrorretinogramas (ERG), tomografía de coherencia óptica (OCT), la arquitectura de la retina, electrocardiogramas, pruebas de laboratorio y las reacciones adversas.

Los sujetos recibieron tratamiento con QLT091001 a dosis de 10, 40 o 60 mg / m, con la mayoría de los sujetos que recibieron 40 mg / m. La repetición del tratamiento se determinó inicialmente en base a criterios de retratamiento establecidos bajo discreción del investigador. Esto más tarde fue modificado para permitir el nuevo tratamiento para ocurrir tan pronto como 30 días, pero no más tarde de 60 días después de un tratamiento previo para mantener la dosis en un intervalo fijo. Por estas razones, el tiempo entre cada ciclo de tratamiento en este ensayo varió entre los sujetos para cada curso y también varió entre los cursos de cada asignatura (1-13 meses). También hubo una amplia gama en el tiempo (7-32 meses) por sujeto transcurrido entre el tratamiento solo curso en el ensayo de Fase Ib anteriormente elaboradas y tratamiento en este ensayo.

Todos los eventos adversos informados en este ensayo fueron consistentes con la clase de medicamentos retinoides y fueron transitorios y / o reversible. Sólo una reacción adversa grave (hipertensión intracraneal (HIC), un efecto de clase conocida de retinoides), se informó en el estudio y se resolvió.

Tabla: Resultados preliminares de Visual Field y de respuesta Agudeza Visual
        
         N respondedores del Campo Visual respondedores de agudeza visual
         Número (%) de Número de sujetos (%) de los sujetos
        Todos los sujetos 27 19 (70%) 19 (70%)
        Todos LCA 13 7 (54%) 10 (77%)
        Todo RP 14 12 (86%) 9 (64%)
        Todos RPE65 15 11 (73%) 8 (53%)
        Todos LRAT 12 8 (67%) 11 (92%)
        
 
 
a:-mayor o igual a 20% de cambio en la zona de la retina desde la línea base en 2 visitas consecutivas en al menos 1 ojo dentro de los 6 meses de cualquier curso de tratamiento.

b:-mayor o igual a 5 aumento carta de línea de base en 2 visitas consecutivas en al menos 1 ojo dentro de los 6 meses de cualquier curso de tratamiento.

Acerca de Amaurosis Congénita de Leber (LCA)

El ACV es una enfermedad degenerativa de la retina hereditaria que se caracteriza por anormalidades tales como errantes movimientos oculares y la sensibilidad a la luz, y que se manifiesta en la pérdida severa de la visión desde el nacimiento. Ambos conos y bastones fotorreceptores se ven afectados de LCA. Exámenes de la vista de los niños con LCA revelan retinas de apariencia normal. Sin embargo, un bajo nivel de actividad de la retina, medido por el electrorretinograma, indica muy poco la función visual. De acuerdo con estimaciones epidemiológicas actuales, LCA afecta a aproximadamente uno de cada 81.000 recién nacidos en todo el mundo, de los cuales aproximadamente el 10% realiza las deficiencias heredadas de ambos RPE65 o LRAT.

Acerca de Retinosis Pigmentaria (RP) Debido a RPE65 y LRAT mutaciones

RP es un conjunto de enfermedades hereditarias de la retina que demuestran características clínicas similares a LCA. RP también se caracteriza por la degeneración de los conos y bastones fotorreceptores, pero se presenta con una pérdida más variable de la visión en la infancia tardía hasta la edad adulta. Las deficiencias en la adaptación a la oscuridad y la visión periférica son características particulares de RP.RP Actualmente se estima que afecta al menos a 300.000 personas en todo el mundo, de los cuales aproximadamente el 20% -30% son autosómica recesiva (ARRP).Actualmente se estima que menos del 3% de los pacientes con RP autosómica recesiva llevar las deficiencias heredadas de ambos RPE65 o LRAT.

Acerca de fármacos retinoides sintéticos

Las enfermedades genéticas en el ojo, tales como LCA y RP surgen de mutaciones de genes de enzimas o proteínas necesarias en la bioquímica de la visión. QLT091001 es un reemplazo para el 11-cis-retinal, que es un componente esencial del ciclo retinoide-rodopsina y la función visual, y está bajo investigación para el tratamiento de la LCA y RP. QLT091001 ha recibido la designación de medicamento huérfano para el tratamiento de la LCA (debido a mutaciones heredadas en los genes o LRAT RPE65) y RP (todos mutaciones) por la FDA, y para el tratamiento de la LCA y RP (todas las mutaciones) por la EMA. La droga también se ha concedido dos designaciones Fast Track por a FDA para el tratamiento de la LCA y RP debido a mutaciones heredadas en los genes LRAT y RPE65. Recientemente, hemos presentado las solicitudes de designación de medicamentos huérfanos a la FDA y EMA para QLT091001 para el tratamiento de enfermedades de la retina hereditaria causada por mutaciones LRAT o RPE65, una indicación que incluye tanto la LCA y RP pacientes. Las características clínicas y la progresión de la enfermedad en la ECV y la superposición RP como hacen algunos de sus causas genéticas. Al menos 7 de los genes de la enfermedad LCA conocidos, incluyendo LRAT y RPE65, también se han relacionado con la aparición clínica de la RP. A pesar de la heterogeneidad de la enfermedad y la terminología, existe una superposición en los mecanismos genéticos que subyacen a algunas formas de LCA y RP, tales como las causadas por LRAT y RPE65 mutaciones donde la producción de 11-cis-retinal es ya sea severamente o completamente comprometidos.RP es la enfermedad de la retina hereditaria más común, y generalmente es el diagnóstico que se da a los pacientes que comienzan a perder la visión después de la primera década de la vida, mientras que el diagnóstico de ACV se administra a pacientes que tienen pérdida de visión central poco después del nacimiento. No hay término diagnóstico aceptado universalmente para los pacientes con características intermedias, los médicos han considerado estos casos, ya sea como LCA o RP grave.

Acerca de QLT

QLT es una compañía biotecnológica dedicada al desarrollo y comercialización de productos oculares innovadores que responden a las necesidades médicas no cubiertas de los pacientes y los médicos en todo el mundo. Estamos enfocados en el desarrollo de nuestro programa de retinoide sintético para el tratamiento de enfermedades de la retina heredados.

QLT tiene su sede en Vancouver, Canadá, y la Compañía se negocian públicamente enNASDAQ (símbolo: QLTI) y la Bolsa de Valores de Toronto (símbolo: QLT). Para obtener más información sobre los productos y desarrollos de la compañía, por favor visite nuestro sitio web en www.qltinc.com .

Ciertas declaraciones en este comunicado de prensa constituyen "declaraciones prospectivas" de QLT dentro del significado de la Ley de Reforma de Litigios sobre Valores Privados de 1995, y constituyen "información prospectiva" dentro del significado de las leyes de valores canadienses. Las declaraciones a futuro incluyen, pero no se limitan a: nuestros comentarios sobre el calendario para completar el análisis y conocer los datos finales en el juicio; nuestras declaraciones sobre el calendario y nuestra capacidad para poner en marcha un ensayo pivotal de QLT091001, y declaraciones que contengan expresiones tales como: "asumir", "perspectivas", "objetivo", "futuro", "proyecta", "potencial", "podría", "cree", "espera", "esperanza" y "punto de vista." Las declaraciones prospectivas son predicciones sólo que implican riesgos conocidos y desconocidos, incertidumbres y otros factores que pueden causar que los resultados reales sean materialmente diferentes de los expresados ​​en dichas declaraciones.Muchos de estos riesgos, incertidumbres y otros factores que se tienen en cuenta como parte de nuestras suposiciones subyacentes a estas afirmaciones referidas al futuro e incluyen, entre otros, los riesgos, incertidumbres y otros factores siguientes: el efecto que los anuncios y las acciones de QLT tendrán en el mercado precio de nuestros valores, nuestros planes de desarrollo, el calendario y los resultados del desarrollo clínico de nuestro programa de retinoide sintético; supuestos relacionados con las tendencias continuas de inscripción, los esfuerzos y el éxito, y los costes asociados a nuestro programa de retinoide sintético; resultados de nuestros ensayos clínicos pueden no sean favorables o pueden ser menos favorables que los resultados provisionales / preliminares revelados y / o ensayos anteriores; diferencias de interpretación sobre los datos producidos por uno o más de nuestros ensayos clínicos, el tiempo, el costo y la incertidumbre asociada con el proceso de aprobación regulatoria para productos para avanzar a través de etapas de desarrollo, los riesgos e incertidumbres asociados con la seguridad y la eficacia de nuestro programa de retinoide sintético; riesgos e incertidumbres relacionados con el alcance, la validez y exigibilidad de nuestros derechos de propiedad intelectual y el impacto de las patentes y otra propiedad intelectual de terceros, la Compañía de futuros resultados operativos, que son inciertos y pueden fluctuar; las fluctuaciones monetarias, y las condiciones económicas generales y otros factores descritos en detalle en el Informe Anual de QLT en el Formulario 10-K, Informes Trimestrales en el Formulario 10-Q y otros documentos presentados ante la US Securities and las autoridades reguladoras de la Comisión Cambiaria y de valores de Canadá. Las declaraciones a futuro se basan en las expectativas actuales de QLT y QLT no asume ninguna obligación de actualizar dicha información para reflejar los eventos o desarrollos posteriores excepto cuando sea requerido por la ley.

 
 
        CONTACTO: QLT Inc. Contactos:
        
                 Inversionistas y Relaciones con los Medios
                 Andrea Rabney o David Pitts
                 Socios Argot
                 212-600-1902
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Rodrigo Martín Lanzón Rodríguez

Información y comunicación de RETIMUR

 

III Jornada Retina Murcia "Mirada de ilusión"

Actividades y Eventos 03 Marzo 2014

Foto del cartel oficial de la JornadaNOVEDADES ENTORNO A LA JORNADA:

 03/04/14 Mañana viernes tenemos confirmada la aparición de la noticia sobre la Jornada en la emisora de televisión Popular TV Murcia. La noticia aparecerá en los informativos de mediodia 14:30 y de las 21 horas.

26/03/14 Tenemos confirmada la asistencia a esta jornada de D. Juan Carrión Tudela, presidente de FEDER y también del prestigioso investigador de la Universidad de Alicante y experto en Retinosis Pigmentaria el profesor Nicolás Cuenca Navarro.

Además y en otro orden de cosas, desde RETIMUR estamos intentando de todas las formas posibles conseguir algún voluntario para realizar la interpretación de la lengua de signos para personas con sordera ya que desde la Asociación de Sordos de Cartagena se han interesado en asistir a esta jornada. Queremos hacer un llamamiento a cualquier persona que sepa esta lengua y quiera colaborar a ponerse en contacto con nosotros.

19/03/14 El próximo 26 de Marzo el Consejo de Gobierno de la Universidad de Murcia aprobará el Convenio Marco de colaboración entre dicha entidad y FARPE y FUNDALUCE. Con este último trámite, sólo faltará la firma para que dicho convenio sea una realidad. Desde RETIMUR nos sentimos orgullosos de haber propiciado esta colaboración, que esperamos sea muy provechosa tanto para la CUVI (Clínica Universitaria de Visión Integral) como para FARPE y FUNDALUCE. El próximo 5 de Abril, el Dr. Edmundo Usón, director de la CUVI, nos explicará qué es la CUVI y qué hacen en la misma.

08/03/14 Almudena Amaya, vicepresidenta de FARPE y FUNDALUCE será la encargada junto a David Sánchez, presidente de RETIMUR de inaugurar la jornada. Almudena, que también es presidenta de la Asociación Retina Comunitat Valenciana, se desplazará desde la capital del Turia, para estar ese día junto a RETIMUR.

INFORMACIÓN GENERAL DE LA JORNADA

Ya tenemos confirmado el programa oficial de la III Jornada Retina Murcia que con el lema "Mirada de ilusión" tendrá lugar el próximo día 5 de abril, sábado por la mañana, en el Salón de Actos de la D.T. de ONCE en Murcia.

Desde RETIMUR queremos expresar nuestro agradecimiento a todas las entidades que se han prestado a colaborar en la realización de esta Jornada que va dirigida a todas aquéllas personas afectados o no por distrofias de retina que estén interesadas por las mismas.

También queremos hacer un llamamiento a los profesionales: oftalmólogos, ópticos e investigadores a asistir a este evento.

Esperamos que el programa de esta tercera edición sea de vuestro agrado y pedimos la mayor difusión a todos para conseguir la mayor repercusión posible.

Abajo podéis descargar el programa oficial de la Jornada.

 

Descargar el programa oficial en versión PDF

 

Compuesto que restaura la capacidad de percibir luz.

Investigación 26 Febrero 2014

DENAQ funciona mejor que AAQ como conector para la retina.

Restauración de la función visual a ratones ciegos con un conector canal iónico

  La retinitis pigmentosa (RP) y la degeneración macular relacionada con la edad (AMD) son enfermedades que causan ceguera degenerativas causadas por la muerte de los conos y bastones, dejando el resto del sistema visual intacto, pero en gran medida incapaces de responder a la luz. Hemos demostrado que, AAQ, una pequeña molécula sintética, puede restaurar la sensibilidad a la luz a la retina y las respuestas de comportamiento in vivo en modelos de ratón de RP y sin el suministro de genes exógenos.

Breve aplicación de AAQ confiere sensibilidad a la luz prolongado en múltiples tipos de neuronas de la retina, resultando en respuestas amplificadas en matrices de células ganglionares de la retina (CGR).

Inyección intraocular de AAQ restaura el reflejo pupilar a la luz y las respuestas de evitación de la luz de locomoción en ratones que carecen de los fotorreceptores de la retina, lo que indica la reconstitución de la señalización de la luz a los circuitos cerebrales.

AAQ presenta una nueva estrategia de drogas para restaurar la función de la retina en enfermedades degenerativas que causan ceguera. (Polosukhina et al., Neuron, 2012)

  Durante el último año, nuestra atención se ha desplazado a Denaq, un nuevo conector con 4 propiedades favorables en comparación con AAQ:

1)  conector Denaq tiene una mayor longitud de onda (450-500 nm), en comparación con AAQ (375-395 nm),

2 ) Denaq requiere ~ 50 veces menos luz intensa,

3) Denaq rápidamente “se apaga solo” off, lo que permite una rápida estimulación repetida de la retina,

4) Denaq persiste durante 3 días después de la inyección intravítrea,> 6 veces más que AAQ.

Estas características hacen que Denaq sea el principal candidato de drogas para la restauración de la visión terapéutica en RP.

Con esto en mente, nuestros objetivos este año son:

1) iniciar estudios los cuales el suministro a largo plazo de Denaq en ratones con un sistema de suministro de fármaco encapsulado en polímero (colaboración con Erin Lavik, CWRU),

2) probar la seguridad / toxicidad de Denaq durante el estudio a largo plazo,

3) probar la eficacia a largo plazo de Denaq en la restauración de sensibilidad a la luz de la retina ex vivo y el comportamiento-que suscitó la luz in vivo (colaboración con Russ Van Gelder, UW)

4) llevar a cabo estudios para comprender mejor el mecanismo de de la acción Denaq sobre los canales iónicos de CGR,

5) llevar a cabo estudios para entender las propiedades de los campos receptivos de la CGR en retinas ciegas tratados con Denaq.

 “Se necesitan más ensayos en mamíferos más grandes para evaluar la seguridad a corto y largo plazo de Denaq y sustancias químicas relacionadas,” dice el Dr. Richard Kramer responsable de la investigación.

“Tomará varios años más, pero si la seguridad se puede establecer, este compuesto podría en última instancia, ser útil para la restauración de la sensibilidad de luz.”

 

FUENTE: Mcb.berkeley.edu

 

Rodrigo Martín Lanzón Rodríguez

Información y comunicación de RETIMUR

 

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