En los últimos días se han conocido los resultados de tres ensayos clínicos internacionales que investigan posibles tratamientos para distintas distrofias hereditarias de retina. Aunque los estudios se encuentran todavía en fases de investigación, todos ellos apuntan en la misma dirección: la ciencia avanza hacia terapias que podrían frenar la pérdida de visión en enfermedades que, hasta ahora, carecen de opciones de tratamiento.
El primero de estos trabajos corresponde a una terapia génica para la retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X, causada por mutaciones en el gen RPGR. El ensayo de fase 2 con el fármaco lura-zova mostró que varios pacientes tratados con dosis altas mejoraron su sensibilidad retiniana, un efecto que se mantuvo hasta tres años. El tratamiento fue bien tolerado y ya está en marcha un nuevo ensayo para confirmar su eficacia.
🔗 Noticia original en Medscape (en inglés)
El segundo avance llega de la compañía Belite Bio, que ha concluido su ensayo de fase 3 DRAGON con tinlarebant, un fármaco oral para la enfermedad de Stargardt tipo 1. El medicamento busca reducir la acumulación de compuestos tóxicos derivados de la vitamina A, responsables de la degeneración de las células fotorreceptoras. Los resultados principales se esperan a finales de 2025 y, de ser positivos, podría convertirse en el primer tratamiento aprobado para esta enfermedad.
🔗 Noticia original en Ophthalmology Times (en inglés)
Por último, la farmacéutica Nacuity ha presentado en Australia resultados positivos de un ensayo fase 1/2 con NPI-001, un antioxidante oral para la retinosis pigmentaria asociada al síndrome de Usher. Tras dos años de seguimiento, los pacientes tratados perdieron más de un 50 % menos de fotorreceptores que el grupo placebo. Aunque la mejora funcional en visión no alcanzó significación estadística, la tendencia es favorable y el medicamento fue bien tolerado. La compañía planea iniciar un ensayo confirmatorio en 2026.
🔗 Noticia original en GlobeNewswire (en inglés)
Estos tres ensayos representan enfoques distintos —terapia génica, fármacos orales y antioxidantes— con un objetivo común: frenar la degeneración de la retina y preservar la visión.
En Retina Murcia seguimos de cerca estos avances y los compartimos con nuestras familias socias con un mensaje de esperanza realista: los resultados son alentadores, aunque aún será necesario esperar a que los ensayos de fases avanzadas confirmen su eficacia y seguridad.
