El año 2025 ha sido especialmente relevante en el campo de las enfermedades hereditarias de la retina. Aunque aún no contamos con tratamientos curativos definitivos para muchas de estas patologías, los avances registrados nos acercan cada vez más a opciones que pueden frenar la progresión, mejorar la calidad visual o incluso recuperar funciones en ciertos casos.
A lo largo del año se han consolidado diversos hitos científicos y clínicos que suponen una nueva etapa en el abordaje de enfermedades como la retinosis pigmentaria, la enfermedad de Stargardt o la neuropatía óptica hereditaria de Leber, entre otras.
Entre las principales novedades de 2025 destacamos:
- Nuevas terapias orales para Stargardt: Los fármacos tinlarebant y gildeuretinol han mostrado resultados prometedores en ensayos clínicos, apuntando a un cambio en la forma de tratar esta enfermedad desde sus causas moleculares.
- Implante retinal PRIMA: Esta tecnología avanzada, que utiliza un dispositivo subretinal fotovoltaico, ha permitido a pacientes con pérdida visual severa recuperar funciones básicas como la lectura y el reconocimiento de objetos.
- Avances en terapias génicas: Sepul Bio ha iniciado la fase 3 con sepofarsen para Leber Congénita Asociada al gen CEP290, y también avanza con ulteversen para retinosis pigmentaria ligada a USH2A. Por su parte, Beacon Therapeutics ha presentado datos positivos para su terapia laru-zova en retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X.
- Tratamientos innovadores para síndromes asociados: Destacan también los resultados de Nacuity con su antioxidante oral NPI-001 para retinosis pigmentaria asociada al síndrome de Usher, y la terapia génica dual desarrollada en Italia para Usher tipo 1B.
- Terapias celulares en retinosis pigmentaria: La compañía jCyte ha publicado datos esperanzadores sobre su tratamiento con células progenitoras, que podría frenar la degeneración en fases tempranas.
- Nuevas opciones para neuropatías ópticas: GenSight Biologics ha recibido autorización de uso compasivo en Francia para su terapia génica GS010/LUMEVOQ® destinada a pacientes con neuropatía óptica hereditaria de Leber.
Estos logros reflejan un esfuerzo internacional y multidisciplinar, con la colaboración de asociaciones, centros de investigación y empresas biotecnológicas. Sin embargo, desde Retina Murcia queremos recordar que muchas de estas terapias aún están en fase experimental o de ensayos clínicos, por lo que la prudencia y la paciencia son esenciales.
La buena noticia es que, año tras año, se amplían las opciones y se refuerza la esperanza de que en un futuro cercano dispondremos de tratamientos efectivos que cambien la vida de quienes conviven con enfermedades de la retina.
Seguiremos atentos a cada avance y comprometidos con la difusión de información rigurosa y accesible para toda la comunidad.
Fuentes y referencias de los hitos científicos 2025
Desde Retina Murcia queremos compartir con vosotros los enlaces directos a las fuentes originales de cada uno de los hitos que hemos resumido en nuestro artículo. De este modo, podéis consultar la información completa, contrastada y actualizada para estar al día con los avances en enfermedades de la retina.
- Tinlarebant y Gildeuretinol: avances en tratamientos orales para Stargardt
🔗 MHRA aprueba petición condicional para Tinlarebant
Noticia que recoge la aprobación condicional del regulador británico MHRA para el uso de tinlarebant basado en datos provisionales. - Implante de retina PRIMA: tecnología para recuperar visión severa
🔗 Estudios recientes sobre el implante PRIMA
Publicación académica que documenta los avances tecnológicos y resultados clínicos del implante retinal subretinal PRIMA. - Sepul Bio y sepofarsen: ensayo clínico fase 3 en LCA10
🔗 Inicio de fase 3 del ensayo HYPERION de Sepul Bio
Comunicación oficial sobre la dosificación de los primeros pacientes en la fase 3 de sepofarsen para Leber Congénita. - Ulteversen (Sepul Bio): terapia genética para Retinosis Pigmentaria USH2A
🔗 Sepul Bio avanza en terapias para LCA10 y RP
Resumen de los avances clínicos de Sepul Bio en terapias genéticas para enfermedades hereditarias de retina. - Nanoscope Therapeutics y MCO-010: proceso de aprobación FDA
🔗 Nanoscope y su tratamiento optogenético para RP
Artículo detallado sobre el proceso de solicitud ante la FDA para la aprobación de un innovador tratamiento optogenético. - Nacuity y NPI-001: antioxidante oral para RP asociada a Síndrome de Usher
🔗 Resultados positivos de NPI-001 en ensayo fase 1/2
Análisis de los resultados del antioxidante oral NPI-001 que reduce la pérdida de fotorreceptores en pacientes. - Terapia génica dual en Italia para Usher 1B (LUCE-1)
🔗 Presentación de datos clínicos de AAVantgarde Bio en ARVO 2025
Nota de prensa que detalla los avances en terapia génica dual para Usher tipo 1B, con respaldo europeo. - Ocugen y OCU-010: terapia innovadora para distrofias retinianas
🔗 FDA aprueba ensayo clave para OCU410ST en Stargardt
Comunicado sobre la aprobación por parte de la FDA para el ensayo clínico clave del fármaco OCU410ST. - Beacon Therapeutics y laru-zova: ensayos para RP ligada al cromosoma X
🔗 Tres ensayos internacionales con nuevas esperanzas para distrofias hereditarias
Resumen de avances y datos clínicos con laru-zova para retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X. - NACA: ensayo avanzado con renovado impulso
🔗 Reporte de ensayos internacionales con esperanza en distrofias hereditarias
Informe que incluye el renovado impulso y avances del ensayo con NPI-001 de Nacuity. - jCyte y terapia celular para retinosis pigmentaria
🔗 Resultados recientes de jCyte en terapia celular para RP
Comunicación oficial de jCyte con resultados positivos de seguridad y posibles señales de eficacia. - GenSight Biologics y GS030: terapia génica para neuropatía óptica hereditaria de Leber (LHON)
🔗 Autorización de uso compasivo en Francia para GS010/LUMEVOQ®
Comunicado oficial que confirma la autorización de uso compasivo otorgada por la ANSM para pacientes específicos con LHON.
