El grupo farmacéutico Théa ha anunciado progresos importantes en el desarrollo de tratamientos innovadores para enfermedades hereditarias y degenerativas de la retina, entre ellas la retinosis pigmentaria, la degeneración macular asociada a la edad (DMAE seca) y la amaurosis congénita de Leber tipo 10 (LCA10).
A través de su división de innovación Sepul Bio, la compañía impulsa cuatro programas clínicos que exploran distintas terapias génicas y moleculares dirigidas a restaurar o preservar la función visual en patologías actualmente sin tratamiento eficaz.
🔬 Primera dosis en el ensayo fase 3 HYPERION para amaurosis congénita de Leber
Sepul Bio ha iniciado la fase 3 del ensayo clínico HYPERION, administrando la primera dosis del fármaco sepofarsen a personas afectadas por LCA10 asociada al gen CEP290, una enfermedad genética que causa ceguera severa desde la infancia.
El ensayo, de diseño doble ciego y controlado con placebo, evaluará durante dos años la eficacia y seguridad de esta terapia de ARN destinada a restaurar la producción de una proteína esencial para la función visual.
El investigador principal, Dr. Artur Cideciyan (Universidad de Pensilvania), explica que “sepofarsen busca restablecer la función celular en pacientes que hoy no disponen de ningún tratamiento eficaz”.
La noticia ha tenido repercusión internacional, siendo recogida por medios como Greatreporter, que destacan el valor de este avance para las personas afectadas por enfermedades genéticas raras de la retina.
🧬 Cuatro programas en desarrollo para distintas patologías
Además de sepofarsen, Théa avanza con otros tres proyectos orientados a diferentes mecanismos y enfermedades, incluida la retinosis pigmentaria:
| Programa | Socios / Tech | Enfermedad | Fase / Enfoque |
|---|---|---|---|
| GAL-101 | Galimedix | DMAE seca | Previene agregación β-amiloide para atrofia geográfica |
| KIO-301 | Kiora Pharma | Retinosis pigmentaria avanzada | Molécula fotosensible para células ganglionares |
| Sepofarsen | Sepul Bio | LCA10 (CEP290) | Terapia ARN – fase 3 HYPERION |
| Ulteversen | Sepul Bio | Retinosis pigmentaria (USH2A) | Terapia genética – fase 2 |
Según Jean-Frédéric Chibret, presidente de Théa, “estos ensayos reflejan nuestro compromiso con áreas de alta necesidad médica no cubierta, especialmente en enfermedades raras de la retina como la retinosis pigmentaria”.
🌍 Un paso más hacia nuevas opciones terapéuticas
Aunque los resultados clínicos definitivos aún tardarán en conocerse, estos avances representan una señal positiva y esperanzadora para la comunidad afectada por enfermedades degenerativas de la retina, entre ellas la retinosis pigmentaria, una de las más frecuentes dentro de las patologías hereditarias visuales.
El hecho de que varios proyectos estén ya en fases 2 y 3 indica que el esfuerzo en investigación está comenzando a dar frutos tangibles.
Desde Retina Murcia, celebramos cada paso que acerque la ciencia a la vida real de las personas, reconociendo el valor del trabajo colaborativo entre empresas, universidades y asociaciones de pacientes.
🔗 Fuentes originales
- Théa Open Innovation: Sepul Bio doses first participant in Phase 3 HYPERION clinical trial of sepofarsen for CEP290-associated Leber congenital amaurosis type 10
Enlace - Mercado.com.ar: Théa comunica avances en cuatro programas clínicos para enfermedades raras de la retina
Enlace - Greatreporter: Sepul Bio, an innovative business unit of Théa, doses first participant in Phase 3 HYPERION trial
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