SparingVision, una empresa líder en medicina genómica enfocada en el tratamiento de enfermedades de la retina, ha alcanzado un hito significativo en su ensayo clínico de fase I/II llamado PRODYGY (NCT05748873), que evalúa la terapia génica SPVN06 para la retinosis pigmentaria (RP).
La compañía ha recibido una recomendación positiva del Comité de Supervisión de la Seguridad de los Datos (DSMB) para avanzar a la cohorte de dosis final de la fase de escalada de dosis, marcando un paso crucial hacia la segunda parte del estudio, programada para iniciar en el segundo trimestre de 2024.
SPVN06 es una terapia génica innovadora diseñada para detener o ralentizar la progresión de la distrofia de conos y bastones, independientemente de su origen genético. La empresa se enfoca inicialmente en la RP en estadio medio, una de las principales causas hereditarias de ceguera a nivel mundial.
Este avance se produce después de una recomendación positiva previa del DSMB en agosto de 2023 para dosificar la segunda cohorte con la dosis media de SPVN06. Las recomendaciones se basaron en perfiles favorables de seguridad y tolerabilidad observados en las dosis más bajas y medias administradas a los pacientes. Tras completar la tercera y última cohorte de la Parte 1, el ensayo PRODYGY avanzará a la Parte 2, una fase de extensión aleatorizada y controlada de tres brazos, con la apertura de centros clínicos adicionales en los Estados Unidos.
Stéphane Boissel, Presidente y Consejero Delegado de SparingVision, expresó su entusiasmo por el sólido perfil de seguridad y tolerabilidad de SPVN06, destacando que este avance permitirá explorar la evaluación de la terapia en la atrofia geográfica (AG), otra condición importante que causa ceguera. La empresa planea potencialmente iniciar estudios de autorización de nuevos fármacos de investigación (IND) para la AG en 2024.
Con datos alentadores de seguridad respaldados por pruebas y opiniones de expertos (KOL), SparingVision ve un gran potencial en SPVN06 para otras enfermedades de la retina donde la preservación de los conos es crucial para detener la progresión. La compañía planea explorar los beneficios de su terapia génica en la atrofia geográfica, además de la RP.
El ensayo PRODYGY, denominado Promising ROd-cone DYstrophy Gene therapY, es multicéntrico y busca evaluar la seguridad, tolerabilidad, eficacia preliminar y calidad de vida después de una única inyección subretiniana de SPVN06 en el ojo con peor visión de pacientes adultos con distrofia de conos y bastones. La Parte 1, una fase abierta de escalada de dosis, ha avanzado a la tercera cohorte para determinar las dosis recomendadas mejor toleradas para la Parte 2. La Parte 2 incluirá 24 pacientes con RP intermedia avanzada, divididos en tres cohortes, investigando dos dosis de SPVN06 y un brazo no tratado.
Con la intención de alcanzar el criterio de valoración primario en el segundo semestre de 2025, doce meses después de la administración de la dosis al último paciente de la Parte 2, SparingVision está a la vanguardia de la investigación oftalmológica, brindando esperanzas a millones de personas afectadas por enfermedades de la retina. Además, la empresa planea explorar el potencial de su terapia génica en otras condiciones oculares, consolidando su posición como líder en el desarrollo de tratamientos innovadores para enfermedades hereditarias de la retina.
