Desde Retina Murcia queremos compartir una nueva actualización relacionada con la investigación de tratamientos para las enfermedades hereditarias de la retina. Octant ha anunciado que el primer paciente ya ha recibido una dosis de OCT-980, una terapia oral experimental que se está estudiando en personas con retinosis pigmentaria autosómica dominante asociada al gen RHO.
El tratamiento se está evaluando actualmente en la parte de fase 1b/2 de un ensayo clínico que busca estudiar su seguridad, tolerabilidad, farmacocinética, farmacodinámica y posibles efectos sobre la estructura de la retina y la función visual.
Se trata de un nuevo paso dentro del desarrollo clínico de esta estrategia, aunque es importante recordar que OCT-980 continúa siendo un tratamiento en investigación y que todavía será necesario conocer los resultados del estudio antes de poder valorar su seguridad y eficacia.
Una nueva estrategia para la retinosis pigmentaria asociada al gen RHO
Octant es una compañía de investigación y desarrollo de fármacos que trabaja en tratamientos dirigidos a enfermedades relacionadas con el plegamiento incorrecto de proteínas. En el caso de OCT-980, la compañía está desarrollando una pequeña molécula oral destinada a determinadas formas de retinosis pigmentaria autosómica dominante asociadas a variantes en el gen RHO.
Según la información comunicada por Octant, muchas de las variantes de RHO relacionadas con la enfermedad provocan que la proteína rodopsina se pliegue de forma incorrecta y no pueda localizarse adecuadamente dentro de las células fotorreceptoras de la retina.
El objetivo de OCT-980 es estabilizar esa rodopsina alterada y favorecer su correcta distribución dentro de las células. De esta forma, la estrategia pretende actuar sobre un mecanismo relacionado con el origen de la enfermedad.
¿Qué es la retinosis pigmentaria asociada al gen RHO?
La retinosis pigmentaria autosómica dominante asociada a RHO es una enfermedad hereditaria de la retina causada por alteraciones en el gen que codifica la proteína rodopsina, una proteína fundamental para el funcionamiento de los fotorreceptores.
Cuando determinadas variantes del gen RHO generan una proteína que no se pliega o no se transporta correctamente, puede producirse una alteración progresiva de los fotorreceptores. Con el tiempo, este proceso puede dar lugar a una pérdida progresiva de la visión.
Octant señala que la retinosis pigmentaria asociada a RHO es una de las formas más frecuentes de retinosis pigmentaria autosómica dominante en Estados Unidos y Europa. Actualmente no existen tratamientos aprobados que actúen directamente sobre la causa subyacente de esta forma de la enfermedad.
El primer paciente ya ha recibido OCT-980
Uno de los principales hitos comunicados por Octant es que el primer paciente con un diagnóstico genético de retinosis pigmentaria autosómica dominante asociada a RHO ya ha recibido una dosis de OCT-980.
El ensayo clínico combina una primera parte de fase 1a, que ya se ha completado en personas sanas, con una parte de fase 1b/2 que se encuentra actualmente en marcha y que incluye participantes con la enfermedad.
El inicio de la administración a pacientes supone un paso importante porque permite comenzar a estudiar directamente en personas afectadas por la enfermedad cómo se comporta el tratamiento y cuáles son sus posibles efectos.
¿Qué pretende conseguir OCT-980?
La estrategia de OCT-980 está diseñada para intervenir sobre el problema de plegamiento y transporte de la rodopsina causado por determinadas variantes de RHO. La compañía plantea que, al estabilizar la proteína y favorecer su correcta localización dentro de los fotorreceptores, podría contribuir a mantener el funcionamiento de estas células.
El objetivo planteado por Octant es mejorar la visión en condiciones de poca luz y, potencialmente, ralentizar o detener la progresión de la enfermedad. Se trata, sin embargo, de objetivos que tendrán que ser confirmados mediante los resultados del ensayo clínico.
Un tratamiento oral que se evaluará en pacientes
Una de las características de OCT-980 es que se trata de una pequeña molécula de administración oral. Esta vía de administración diferencia la estrategia de otros tratamientos experimentales para enfermedades hereditarias de la retina que utilizan procedimientos locales para introducir material genético o terapias directamente en el ojo.
El estudio en curso permitirá analizar diferentes aspectos del tratamiento, entre ellos su seguridad y tolerabilidad, la forma en que el organismo lo procesa y sus posibles efectos biológicos. También se estudiarán medidas relacionadas con la estructura de la retina y la función visual.
¿Cómo es el estudio clínico de OCT-980?
La parte de fase 1b/2 del estudio es multicéntrica y está diseñada para evaluar el tratamiento en pacientes con un diagnóstico genético de retinosis pigmentaria autosómica dominante asociada a RHO.
Además de la seguridad y la tolerabilidad, los investigadores estudiarán parámetros farmacocinéticos y farmacodinámicos, así como diferentes medidas de estructura retiniana y función visual. El estudio está registrado en ClinicalTrials.gov con el identificador NCT07408232.
La información disponible actualmente confirma el comienzo del estudio en pacientes, pero no permite todavía conocer los resultados finales de eficacia ni determinar si el tratamiento será capaz de modificar de forma sostenida la evolución de la enfermedad.
Un primer paso dentro del desarrollo clínico
La noticia comunicada por Octant representa el paso desde la evaluación inicial del compuesto en voluntarios sanos hacia su estudio en personas afectadas por la enfermedad. Esta transición es necesaria para conocer cómo responde el organismo al tratamiento en el contexto concreto de la retinosis pigmentaria asociada a RHO.
A partir de ahora, la evolución del ensayo permitirá disponer de información adicional sobre la seguridad de OCT-980 y sobre los posibles cambios observados en las medidas de función visual y estructura de la retina.
Como ocurre con cualquier terapia experimental en fases iniciales, será necesario seguir acumulando datos y realizar un seguimiento suficiente de los participantes antes de poder conocer cuál puede ser el verdadero alcance de esta estrategia.
Una línea de investigación que debemos seguir con esperanza, pero también con prudencia
Desde Retina Murcia consideramos especialmente relevante que continúe avanzando la investigación de tratamientos dirigidos a enfermedades hereditarias de la retina para las que las opciones terapéuticas siguen siendo limitadas.
El comienzo de la fase 1b/2 de OCT-980 permitirá conocer más sobre una estrategia que intenta actuar sobre una de las alteraciones biológicas relacionadas con determinadas variantes del gen RHO. Para las personas afectadas y sus familias, disponer de nuevas líneas de investigación representa una información que merece ser seguida de cerca.
Al mismo tiempo, queremos recordar que OCT-980 es actualmente un tratamiento en investigación y no un tratamiento aprobado. El hecho de que el primer paciente haya sido tratado y de que un ensayo clínico avance hacia nuevas etapas no significa que su eficacia y seguridad definitivas estén ya demostradas.
Será necesario continuar acumulando evidencia científica, ampliar la experiencia clínica y disponer de seguimientos suficientemente prolongados para conocer si los posibles efectos observados pueden traducirse en un beneficio real y mantenido para las personas con retinosis pigmentaria asociada a RHO.
Para las personas afectadas por enfermedades hereditarias de la retina y sus familias, que este programa continúe avanzando representa una noticia que merece ser seguida de cerca. Desde Retina Murcia continuaremos atentos a la evolución del estudio de OCT-980 y a los nuevos datos que se vayan haciendo públicos, con el objetivo de acercar información clara, rigurosa y comprensible sobre las nuevas líneas de investigación.
Fuente original
Octant, comunicado de prensa publicado el 24 de septiembre de 2026.
