Información del autor:
(1) Subdivisión de Genética Oftálmica y Función Visual, Instituto Nacional del Ojo, Institutos Nacionales de Salud, Bethesda, Maryland, EEUU. Dirección electrónica:
(2) Subdivisión de Genética Oftálmica y Función Visual, Instituto Nacional del Ojo, Institutos Nacionales de Salud, Bethesda, Maryland, EEUU.
(3)Laboratorio de Inmunología, Instituto Nacional de Alergias y Enfermedades Infecciosas, Institutos Nacionales de Salud, Bethesda, Maryland, EEUU.
(4) Subdivisión de Investigación Social y del Comportamiento, Instituto Nacional de Investigación del Genoma Humano, Institutos Nacionales de Salud, Bethesda, Maryland, EEUU.
(5)División de Epidemiología y Aplicaciones Clínicas, Instituto Nacional del Ojo, Institutos Nacionales de Salud, Bethesda, Maryland, EEUU.
(6) Instituto Nacional del Ojo, Institutos Nacionales de Salud, Bethesda, Maryland, EEUU.
OBJETIVO
Describir las motivaciones, expectativas y otros factores que los hombres con retinosquisis ligada al cromosoma X (XLRS) consideran al tomar decisiones para participar en un ensayo clínico de terapia génica ocular en fase temprana.
DISEÑO
Estudio de entrevista cualitativa.
METODOLOGIA: Se eligieron para este estudio a hombres con XLRS que estaban considerando participar en un ensayo clínico de terapia génica ocular de fase I / IIa en el Instituto Nacional del Ojo. Los participantes del ensayo (n = 9) fueron entrevistados antes de recibir la transferencia genética y a los 3 y 12 meses después. Los que rechazaron la participación en el ensayo (n = 2) fueron entrevistados en una visita inicial y 12 meses después. Aquellos seleccionados para el ensayo y no elegibles (n = 2) fueron entrevistados en una visita inicial solamente. Las entrevistas se transcribieron, codificaron y analizaron temáticamente.
RESULTADOS
Los participantes de la entrevista describieron los factores influyentes en la toma de decisiones como evaluaciones de riesgo-beneficio, intuición personal, confianza en el equipo de estudio y fe religiosa. El altruismo y el potencial de beneficio terapéutico fueron los principales motivos para la participación en el ensayo, mientras que la incertidumbre de los riesgos y beneficios fue la razón por la que 2 hombres rechazaron la participación. Aunque la mayoría de los participantes deseaba un beneficio directo, nadie esperaba beneficiarse. Casi todos los participantes de la entrevista consideraron que su decisión era sencilla y quedaron satisfechos con su decisión cuando fueron entrevistados a lo largo del tiempo. Las relaciones significativas con el equipo de estudio y los beneficios secundarios percibidos de la participación contribuyeron a las experiencias positivas del ensayo.
CONCLUSIONES
Involucrar a los participantes de la investigación prospectiva en una charla sobre sus esperanzas, expectativas y factores personales proporciona una comprensión más completa de la toma de decisiones del paciente y puede ayudar a respaldar las decisiones informadas para participar en ensayos clínicos para XLRS.
Traducción: OSCAR SÁNCHEZ NAVARRO
