La terapia génica alcanzó el objetivo principal del estudio y mostró mejoras en diferentes medidas de función visual.
Desde Retina Murcia queremos compartir una nueva actualización relacionada con la investigación de tratamientos para las enfermedades hereditarias de la retina. Beacon Therapeutics ha anunciado resultados positivos de su ensayo clínico pivotal VISTA, en el que se está evaluando laru-zova como posible tratamiento para personas con retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X (XLRP) asociada a alteraciones en el gen RPGR.
Según los resultados comunicados por la compañía, el ensayo alcanzó su objetivo principal al demostrar una diferencia estadísticamente significativa en la proporción de participantes que consiguieron una mejora de al menos 15 letras en la agudeza visual con baja luminancia (LLVA) a los 12 meses, en comparación con el grupo de control no tratado.
En el grupo que recibió la dosis alta, el 31,0 % de los participantes alcanzó esta mejora, mientras que en el grupo de dosis baja lo hizo el 24,1 %. En el grupo de control no tratado no se registraron participantes que alcanzaran este nivel de mejoría. Los valores de significación estadística comunicados fueron p=0,0019 y p=0,0106, respectivamente.
Se trata de una nueva etapa dentro del desarrollo de esta terapia génica, aunque es importante recordar que laru-zova continúa siendo un tratamiento en investigación y todavía no está aprobado para su uso clínico.
Una terapia génica dirigida al gen RPGR
Laru-zova, cuyo nombre completo es laruparetigene zovaparvovec, es una terapia génica experimental desarrollada para pacientes con XLRP causada por mutaciones en el gen RPGR.
La estrategia busca introducir una copia funcional del gen RPGRORF15 para producir la proteína completa y contribuir a recuperar la función natural de los bastones y los conos de la retina.
El objetivo de este tipo de terapia génica es actuar sobre la causa genética de la enfermedad mediante la introducción de material genético funcional en las células de la retina.
¿Qué es la retinosis pigmentaria ligada al X?
La retinosis pigmentaria ligada al X es una enfermedad hereditaria de la retina que afecta principalmente a varones y que está relacionada, en muchos casos, con alteraciones en el gen RPGR.
La enfermedad provoca una pérdida progresiva de los fotorreceptores de la retina y puede comenzar desde edades tempranas. Con el paso del tiempo, las alteraciones pueden producir una pérdida importante de visión y afectar a diferentes aspectos de la función visual.
Una de las dificultades para las personas con XLRP puede estar relacionada con la visión en condiciones de poca iluminación. Por este motivo, la agudeza visual con baja luminancia o LLVA constituye una de las medidas utilizadas en el desarrollo clínico de laru-zova.
El ensayo VISTA alcanza su objetivo principal
VISTA es un ensayo pivotal de fase 2/3, aleatorizado y controlado, diseñado para evaluar la eficacia, la seguridad y la tolerabilidad de laru-zova.
El estudio incluyó a 85 varones de entre 12 y 48 años con XLRP asociada a mutaciones en el gen RPGR. Los participantes fueron distribuidos entre dos grupos de tratamiento, con una dosis alta de 6,8 × 1011 vg por ojo y una dosis baja de 3,7 × 1011 vg por ojo, además de un grupo de control no tratado.
A los 12 meses, el 31,0 % de los participantes del grupo de dosis alta consiguió una mejora de al menos 15 letras en la LLVA. En el grupo de dosis baja, el porcentaje fue del 24,1 %, mientras que en el grupo de control no tratado no se registraron participantes con una mejora de este nivel.
Según Beacon Therapeutics, estos resultados permitieron alcanzar el objetivo principal del ensayo con significación estadística.
También se observaron cambios en otras medidas de función visual
Además de la LLVA, el estudio VISTA evaluó otras medidas relacionadas con la función de la retina.
Una de ellas fue la sensibilidad macular medida mediante microperimetría. A los 12 meses, la diferencia media ajustada respecto al grupo de control fue de 1,201 decibelios en el grupo de dosis alta y de 1,312 decibelios en el grupo de dosis baja. En este análisis, la diferencia alcanzó significación estadística en el grupo de dosis baja, con un valor de p=0,0405, mientras que en el grupo de dosis alta el valor comunicado fue p=0,0614.
También se estudió el porcentaje de participantes que lograron una mejora de al menos 10 letras en la LLVA. Este resultado se observó en el 48,3 % de los participantes del grupo de dosis alta, en el 58,6 % del grupo de dosis baja y en el 3,7 % del grupo de control.
Estos resultados complementarios aportan información adicional sobre la respuesta observada en diferentes medidas de función visual, aunque será necesario conocer los datos completos del estudio y su evolución a más largo plazo.
Un perfil de seguridad favorable según los datos comunicados
En relación con la seguridad, Beacon señala que laru-zova mostró un perfil favorable de seguridad y tolerabilidad.
Los acontecimientos adversos oculares observados durante el estudio fueron predominantemente leves o moderados y estuvieron equilibrados entre los diferentes grupos de tratamiento. La compañía indica que muchos de ellos estuvieron relacionados con el procedimiento quirúrgico.
Los acontecimientos adversos relacionados específicamente con laru-zova se comunicaron en el 25 % de los participantes del grupo de dosis alta y en el 38 % del grupo de dosis baja. Además, se registraron dos acontecimientos adversos oculares graves en el grupo de dosis baja, ambos atribuidos al procedimiento quirúrgico.
Beacon también señala que estos resultados se suman a una experiencia clínica acumulada de cinco años y 110 participantes tratados con laru-zova en el conjunto de sus estudios.
Un programa clínico que lleva varios años en desarrollo
Los resultados de VISTA se incorporan a un programa clínico más amplio desarrollado por Beacon Therapeutics.
La compañía ha estudiado previamente laru-zova en los ensayos HORIZON, SKYLINE y DAWN. HORIZON fue un estudio de fase 1/2 que incluyó a 29 participantes varones con XLRP y permitió obtener información inicial sobre la seguridad y el posible efecto de la terapia.
Posteriormente, SKYLINE y DAWN han continuado evaluando la terapia en diferentes poblaciones y con distintas medidas de función visual.
Según Beacon, los resultados de VISTA representan el primer ensayo pivotal en XLRP que ha alcanzado su objetivo principal con significación estadística. Esta afirmación corresponde a la información comunicada por la compañía y deberá valorarse dentro del conjunto de la evidencia científica disponible.
¿Cuáles son los próximos pasos?
Tras los resultados positivos de VISTA, Beacon Therapeutics ha anunciado que iniciará conversaciones previas a la presentación con las autoridades regulatorias internacionales.
La compañía también ha comunicado que tiene previsto iniciar posteriormente una presentación escalonada de la solicitud de licencia biológica, conocida como BLA, ante la FDA estadounidense.
Además, está previsto que se presenten nuevos datos del ensayo durante Retina Subspecialty Day, en el marco de la reunión anual de la American Academy of Ophthalmology (AAO), que se celebrará en Nueva Orleans.
La presentación, titulada Subretinal Gene Therapy Laru-zova for X-linked Retinitis Pigmentosa (XLRP): Pivotal VISTA Trial First-time Results, está programada para el 10 de octubre de 2026 y será realizada por el doctor Robert Sisk.
Un avance relevante, pero todavía dentro del proceso de investigación
Desde Retina Murcia consideramos especialmente relevante que continúe avanzando la investigación de tratamientos dirigidos a formas genéticas de retinosis pigmentaria como la XLRP.
Los resultados comunicados por Beacon son importantes porque proceden de un ensayo pivotal de fase 2/3 y muestran una diferencia estadísticamente significativa en su objetivo principal, además de resultados favorables en otras medidas de función visual.
Al mismo tiempo, es importante mantener una perspectiva prudente. Laru-zova sigue siendo una terapia en investigación y no está aprobada por la FDA. El hecho de que un ensayo clínico alcance su objetivo principal no significa por sí mismo que el tratamiento haya sido autorizado ni que pueda estar disponible para los pacientes.
Será necesario continuar con el seguimiento de los participantes, conocer los datos completos que se presenten en los próximos congresos científicos y esperar a las evaluaciones de las autoridades regulatorias para determinar cuál puede ser finalmente el alcance de esta estrategia.
Para las personas afectadas por la retinosis pigmentaria ligada al X y sus familias, los resultados de VISTA suponen una nueva información que merece ser seguida de cerca. Desde Retina Murcia continuaremos atentos a los próximos datos científicos y a la evolución del proceso regulatorio, con el objetivo de acercar información clara, rigurosa y comprensible sobre los avances en la investigación de las enfermedades hereditarias de la retina.
Fuente original
Beacon Therapeutics, comunicado de prensa publicado el 21 de septiembre de 2026.
