Desde Retina Murcia queremos compartir una noticia relevante para las personas afectadas por la enfermedad de Stargardt tipo 1 (STGD1), una enfermedad hereditaria de la retina causada por alteraciones en el gen ABCA4 y que actualmente no cuenta con tratamientos aprobados dirigidos a frenar su progresión.
La compañía Belite Bio ha anunciado la presentación en Japón de una solicitud de autorización de comercialización para tinlarebant, un tratamiento oral en investigación que se administra una vez al día. La solicitud ha sido presentada ante el Ministerio de Salud, Trabajo y Bienestar de Japón (MHLW) dentro del sistema Sakigake, una vía regulatoria destinada a acelerar la evaluación de determinados medicamentos innovadores.
Es importante señalar desde el principio que tinlarebant todavía no está aprobado en Japón. La noticia corresponde a la presentación de la solicitud y al inicio de su revisión regulatoria.
¿Qué es la enfermedad de Stargardt?
La enfermedad de Stargardt tipo 1 es una distrofia hereditaria de la retina asociada principalmente a variantes en el gen ABCA4. La alteración de este gen favorece la acumulación progresiva de determinados productos derivados del ciclo visual, conocidos como bisretinoides, que pueden contribuir al daño de las células de la retina y a una pérdida progresiva e irreversible de la visión, especialmente de la visión central.
Uno de los principales retos en Stargardt es precisamente la ausencia de tratamientos aprobados capaces de modificar la evolución de la enfermedad. Según la información proporcionada por Belite Bio, se estima que unas 9.500 personas viven con STGD1 en Japón.
¿Cómo funciona tinlarebant?
Tinlarebant busca actuar sobre uno de los procesos relacionados con la acumulación de estos productos tóxicos derivados de la vitamina A.
El medicamento está diseñado para reducir y mantener los niveles sanguíneos de RBP4, una proteína que transporta el retinol —una forma de vitamina A— desde el hígado hasta el ojo.
Al modular la cantidad de retinol que llega a la retina, el objetivo es reducir la formación de bisretinoides y, con ello, disminuir uno de los mecanismos implicados en la progresión del daño retinal en Stargardt.
Se trata, por tanto, de una estrategia diferente a las terapias génicas que buscan corregir o compensar directamente una alteración genética. En este caso, el objetivo es modificar una vía relacionada con el metabolismo de la vitamina A y reducir la acumulación de productos que pueden resultar perjudiciales para la retina.
Una solicitud presentada bajo el sistema Sakigake
La solicitud japonesa se ha presentado bajo la designación Sakigake, un sistema regulatorio creado para acelerar el desarrollo y la revisión de medicamentos innovadores destinados a enfermedades graves.
Esta vía contempla mecanismos como consultas prioritarias, asesoramiento previo a la presentación de la solicitud, revisión prioritaria y la asignación de un equipo específico para el proceso de evaluación.
Tinlarebant ya contaba con esta designación en Japón y la compañía ha presentado la solicitud japonesa en paralelo con la solicitud regulatoria en Estados Unidos.
Si finalmente recibe autorización, tinlarebant podría convertirse en el primer tratamiento aprobado específicamente para la enfermedad de Stargardt tipo 1 y también en el primer medicamento oftalmológico aprobado en Japón mediante el sistema Sakigake, según la compañía.
¿Qué sabemos de los resultados clínicos?
La compañía señala que los resultados obtenidos durante el desarrollo clínico muestran una capacidad de tinlarebant para reducir la velocidad de crecimiento de las lesiones retinianas en comparación con placebo.
Además, el programa clínico de tinlarebant incluye el estudio DRAGON, un ensayo de fase 3 en personas con STGD1 que, según Belite Bio, alcanzó su objetivo principal. Actualmente también continúa el estudio DRAGON II, de fase 2/3, en personas con Stargardt, mientras que otro programa de fase 3, denominado PHOENIX, está evaluando el medicamento en pacientes con atrofia geográfica.
Estos resultados son relevantes porque el objetivo de este tipo de tratamientos no es recuperar una visión que ya se ha perdido, sino intentar ralentizar el proceso degenerativo y preservar durante más tiempo el tejido retinal que todavía permanece funcional.
También avanza el proceso regulatorio en Estados Unidos
El desarrollo de tinlarebant no se limita a Japón. La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA) ya había aceptado la solicitud de autorización del medicamento y le había concedido revisión prioritaria.
La fecha objetivo establecida por la FDA para tomar una decisión es el 12 de febrero de 2027.
Esto significa que los próximos meses pueden ser especialmente importantes para conocer la evolución regulatoria de este candidato terapéutico tanto en Estados Unidos como en Japón.
Un avance importante, pero todavía no una terapia aprobada
Desde Retina Murcia consideramos especialmente importante diferenciar entre una solicitud de autorización y una aprobación definitiva.
Tinlarebant continúa siendo un tratamiento en investigación hasta que las autoridades regulatorias correspondientes completen su evaluación y, en su caso, concedan la autorización de comercialización. La propia documentación de Belite Bio advierte de que los resultados clínicos y las decisiones regulatorias futuras todavía están sujetos a diferentes factores y no garantizan una aprobación.
Por tanto, la noticia no significa que las personas con Stargardt puedan acceder ya a tinlarebant como tratamiento aprobado, sino que el medicamento ha alcanzado una nueva etapa dentro de su proceso de desarrollo y evaluación regulatoria.
¿Por qué es importante esta noticia para las personas con Stargardt?
La relevancia de este avance está, sobre todo, en que Stargardt continúa siendo una enfermedad para la que existen importantes necesidades terapéuticas no cubiertas.
El hecho de que un candidato terapéutico haya completado un estudio de fase 3, haya presentado solicitudes de autorización en diferentes territorios y esté siendo evaluado mediante vías regulatorias prioritarias representa un paso significativo en la búsqueda de una terapia capaz de modificar la evolución de la enfermedad.
Además, el mecanismo de acción de tinlarebant plantea una estrategia potencialmente aplicable a un grupo amplio de personas con STGD1, independientemente de la variante concreta de ABCA4, aunque la eficacia y seguridad definitivas deberán quedar establecidas por las autoridades reguladoras.
Desde Retina Murcia seguiremos atentos a la evolución de la evaluación de tinlarebant y a los próximos resultados que puedan aportar más información sobre su eficacia, seguridad y posible disponibilidad para las personas afectadas por la enfermedad de Stargardt.
Fuente original
Para consultar el comunicado oficial de Belite Bio sobre la solicitud de autorización de tinlarebant en Japón:
