Nightstar espera que los primeros datos de la terapia génica le den una chispa, mientras que Alnylam espera resultados fundamentales para uno de sus prospectos más importantes, givosiran.
Bienvenido a su resumen semanal de lecturas normativas y clínicas próximas. Aunque los enfoques de la terapia génica todavía están en su infancia, el potencial de un tratamiento "una vez hecho" significa que todas las actualizaciones en el campo son observadas con interés. El grupo británico Nightstar pronto será el centro de atención con los resultados preliminares de fase I / II para NSR-RPGR, su candidato a la retinitis pigmentosa ligada al cromosoma X, que se presentó en la conferencia Euretina 2018 el 22 de septiembre.
El objetivo del ensayo Xirius de 15 pacientes de NSR-RPGR, que utiliza el vector AAV8 para transportar el ADN optimizado de la retinitis pigmentosa GTPasa (RPGR) en el ojo del paciente, será la seguridad.
Pero los inversores también buscarán mejoras en la sensibilidad de la retina, la cantidad de luz percibida en partes específicas de la retina. Y con un estudio de expansión planificado para el cuarto trimestre, también se examinarán de cerca todos los efectos de escalada de dosis de las cinco cohortes diferentes en el ensayo.
La retinitis pigmentosa ligada al cromosoma X es un trastorno hereditario raro que afecta principalmente a niños y se caracteriza por mutaciones en el gen RPGR , que causa la pérdida de fotorreceptores, las células responsables de convertir la luz en señales visuales. Los pacientes con XLRP generalmente experimentan síntomas crecientes de ceguera nocturna, lo que lleva a la pérdida de la visión periférica y luego a la visión completa a los 40 años.
Varias otras compañías están desarrollando terapias genéticas para la retinitis pigmentosa, y también hay terapias celulares en desarrollo, como ReNeuron ReN003. Aún así, Nightstar está a la vanguardia, incluso los más avanzados de sus competidores no deben informar los datos hasta el próximo año.
Incluso si Xirius es un éxito, NSR-RPGR aún podría enfrentarse a obstáculos. Luxturna de Spark , la primera terapia genética para una enfermedad ocular rara, podría haber abierto un camino con su aprobación en la distrofia de la retina, pero el panorama de reembolso para nuevas terapias génicas aún está en su infancia, y los términos de pago siguen siendo inciertos.
