COMUNICADO DE PRENSA GlobeNewswire
GAINESVILLE, Fla. Y CAMBRIDGE, Mass., 10 de septiembre de 2018 (GLOBE NEWSWIRE) - Applied Genetic Technologies Corporation (Nasdaq: AGTC), una compañía de biotecnología que realiza ensayos clínicos en humanos de terapias génicas basadas en virus adenoasociados (AAV) para el tratamiento de enfermedades raras, hoy se anunciaron los resultados financieros para el cuarto trimestre y el año fiscal que finalizó el 30 de junio de 2018.
"Hemos logrado un progreso significativo en nuestra cartera amplia y diversa de cinco programas de desarrollo de oftalmología", dijo Sue Washer, presidenta y directora general de AGTC. "Expandimos nuestros equipos de liderazgo médico y clínico, mantuvimos un sólido balance general y terminamos nuestro año fiscal con un fuerte impulso teniendo nuestra mayor inscripción anual en ensayos clínicos hasta la fecha".
Destacados recientes
AGTC recibió pagos significativos de $ 12.5 millones de Biogen luego de la inscripción exitosa del primer paciente del primer grupo de dosis y el primer paciente del segundo grupo de dosis en el ensayo clínico Fase 1/2 de la compañía que evaluó la seguridad y eficacia de un AAV en investigación. terapia génica basada en el tratamiento de la retinitis pigmentosa ligada a X (XLRP).
AGTC fortaleció a su equipo directivo superior mediante la contratación, Lanita C. Scott, MD, como Vicepresidente de Investigación Clínica y Asuntos Médicos; y Karen M. Carroll, RN, como Vicepresidenta de Operaciones de Desarrollo Clínico. El Dr. Scott y la Sra. Carroll aprovecharán su amplia experiencia clínica para avanzar en la cartera de la empresa.
Actualización del programa clínico AGTC
AGTC continúa mejorando su infraestructura clínica, lo que resulta en la aceleración de la inscripción clínica en todos los ensayos clínicos en curso de la compañía. Estos recursos le han permitido a AGTC expandir los esfuerzos de reclutamiento de pacientes, presentar nuevos sitios de ensayos clínicos, realizar capacitación quirúrgica y mejorar el apoyo clínico en el sitio.
Ensayo clínico XLRP fase 1/2
En el ensayo clínico fase 1/2 de su producto candidato para XLRP AGTC inscribió pacientes en cada uno de los dos primeros grupos de dosificación y obtuvo pagos por hitos de $ 2.5 millones y $ 10.0 millones, respectivamente, de Biogen como parte de su colaboración continua. La compañía tiene tres sitios abiertos para la inscripción con sitios adicionales que se espera que se lancen en los próximos meses. AGTC ha inscrito a 5 pacientes y espera completar la porción de aumento de dosis del ensayo XLRP en el primer trimestre de 2019.
Ensayos clínicos de fase 1/2 de ACHM
La compañía está actualmente inscribiendo pacientes en dos ensayos clínicos paralelos de Fase 1/2 de sus productos candidatos para acromatopsia (ACHM) causados por mutaciones en los dos genes de ACHM más comunes, CNGB3 y CNGA3. En el ensayo ACHM CNGB3, AGTC ha inscrito un total de 8 pacientes en tres grupos de dosificación. La compañía espera completar la porción de escalada de dosis del ensayo CNGB3 en el primer trimestre de 2019. En el ensayo ACHM CNGA3, la compañía ha inscrito a dos pacientes en el grupo de dosis baja y su primer sitio internacional en Israel ha comenzado a genotipar y evaluar sus grupo de pacientes para comenzar la inscripción.
XLRS Phase 1/2 Trial clínico
En abril, AGTC completó su inscripción objetivo de 27 pacientes en el ensayo clínico de fase 1/2 para su candidato a producto de retinosquisis ligada a x (XLRS) como parte de la colaboración de la compañía con Biogen. El punto final primario de este ensayo clínico es la seguridad, y los datos disponibles hasta la fecha han demostrado que el candidato al producto XLRS es generalmente seguro y bien tolerado. Además de la seguridad, este ensayo medirá la actividad biológica al analizar los cambios en una gran cantidad de funciones visuales, estructura de la retina y evaluaciones de la calidad de vida. La compañía espera proporcionar datos preliminares de seis meses entre los puntos finales de actividad biológica y de seguridad para fines de 2018, con el análisis principal de los datos de prueba activos completos de doce meses para seis meses después.
Colaboración de AGTC-Bionic Sight
A través de la colaboración AGTC-Bionic Sight, las compañías están desarrollando una novedosa terapia optogenética para tratar pacientes con enfermedad retiniana avanzada que utiliza la amplia experiencia de AGTC en terapia génica y oftalmología y el revolucionario dispositivo neuro-protésico de Bionic Sight y nuevo algoritmo para la codificación de la retina. Bionic Sight espera presentar el IND para este producto candidato en la primera mitad de 2019.
Resultados financieros para el cuarto trimestre y el año fiscal que finalizó el 30 de junio de 2018
Ingresos: Los ingresos fueron de $ 5.4 millones para el cuarto trimestre de 2018 y $ 24.2 millones para el año finalizado el 30 de junio de 2018, en comparación con $ 8.3 millones y $ 39.5 millones en los períodos comparables en el año fiscal 2017. Los ingresos consisten principalmente en honorarios iniciales no reembolsables recibidos bajo el la colaboración de la compañía con Biogen, que se amortiza a los ingresos de colaboración de forma lineal durante el período de servicio estimado, ingresos por hitos y ingresos por servicios de desarrollo, que consiste principalmente en el reembolso de actividades de desarrollo bajo la colaboración de Biogen. Los ingresos por amortización disminuyeron $ 19.7 millones para el año finalizado el 30 de junio de 2018 en comparación con el mismo período en 2017 principalmente debido a que llegaron al final del período de servicio XLRP en el primer trimestre del año fiscal 2018, y en menor medida, debido a cambios en las estimaciones asociadas con el período de rendimiento bajo el XLRS y los programas preclínicos. Los ingresos de Milestone aumentaron $ 2,5 millones para el año finalizado el 30 de junio de 2018 en comparación con el período comparable en 2017 debido a que AGTC obtuvo un pago de hito asociado con el primer paciente dosificado en el ensayo clínico XLRP Fase 1/2. Los ingresos por servicios de desarrollo aumentaron $ 2.0 millones para el año finalizado el 30 de junio de 2018 en comparación con el mismo período en 2017, principalmente debido a actividades asociadas con el inicio del ensayo clínico XLRP Fase 1/2. 2018 comparado con el período comparable en 2017 debido a que AGTC obtuvo un pago de hito asociado con el primer paciente dosificado en el ensayo clínico XLRP Fase 1/2. Los ingresos por servicios de desarrollo aumentaron $ 2.0 millones para el año finalizado el 30 de junio de 2018 en comparación con el mismo período en 2017, principalmente debido a actividades asociadas con el inicio del ensayo clínico XLRP Fase 1/2. 2018 comparado con el período comparable en 2017 debido a que AGTC obtuvo un pago de hito asociado con el primer paciente dosificado en el ensayo clínico XLRP Fase 1/2. Los ingresos por servicios de desarrollo aumentaron $ 2.0 millones para el año finalizado el 30 de junio de 2018 en comparación con el mismo período en 2017, principalmente debido a actividades asociadas con el inicio del ensayo clínico XLRP Fase 1/2.
Gastos de investigación y desarrollo: $ 8.8 millones para el cuarto trimestre de 2018 y $ 32.2 millones para el año finalizado el 30 de junio de 2018, en comparación con $ 8.3 millones y $ 26.2 millones en los períodos comparables en el año fiscal 2017. El aumento en investigación y desarrollo los gastos para todo el año se debieron principalmente a un mayor gasto en investigación general y programas de descubrimiento, un mayor gasto en los programas clínicos de la compañía, un mayor gasto de sublicencia asociado con el acuerdo de colaboración de la compañía con Biogen en el programa XLRP y mayores gastos relacionados con los empleados contratación de empleados adicionales para apoyar.
