La farmacéutica suiza ha llegado a un acuerdo con Spark por valor de $ 170M (€ 137M) para derechos de comercialización fuera de los EE.UU. Luxturna es la primera terapia génica aprobada por la FDA para una enfermedad hereditaria: edita directamente un gen, RPE65, mediante el uso de un virus adenoasociado para administrar una copia normal como reemplazo. Los pacientes sin una copia funcional del gen pierden su visión, y cuando las células de la retina reciben la copia funcional, se restablece la vista.
Novartis marcó por primera vez su posición como líder de terapia génica en 2012. Apenas unos meses después de que la FDA aprobó sus pioneras células T modificadas genéticamente para el tratamiento de la leucemia linfoblástica aguda de células B, la farmacéutica ha comprado la terapia génica "real deal" con la adquisición de los derechos para comercializar Luxturna, el gen recientemente aprobado de Spark de tratamiento para una rara forma de ceguera, fuera de los Estados Unidos. El acuerdo totaliza $ 170M (€ 137M), incluido un pago inicial de $ 105M (€ 85M) y $ 65M (€ 52M) en los hitos regulatorios de la UE.
Spark parece haber aprendido de la desaparición de la primera terapia génica aprobada en Occidente, Glybera, que a pesar de recibir la aprobación de la EMA no pudo obtenerla de la FDA debido a problemas de pago. Mientras que Luxturna también tiene un precio increíble, $ 850k para ambos ojos, Spark se ha encargado de elaborar un nuevo tipo de plan de pago basado en resultados en un intento de poner el tratamiento a disposición de los 2.000 pacientes en los Estados Unidos con la enfermedad.
Las enfermedades raras como esta forma de ceguera hereditaria se han convertido en un gran negocio en la biotecnología. La primera empresa de CRISPR se hizo pública con una oferta pública inicial de Nasdaq de 94 millones de dólares en 2016 para financiar el desarrollo de su candidato aún preclínico. Desde entonces, varias biotecnologías francesas se han desarrollado. Entre ellos están Horama, que tiene como objetivo la retinitis pigmentosa y acaba de recaudar € 19M en una Serie B, y GenSight, que se hizo pública en una de las OPI más grandes de 2016 y espera resultados de la Fase III para su tratamiento de LHON este año.
Este año bien podría ser el año de la terapia génica con todas estas aprobaciones y adquisiciones.
Noticia original: https://labiotech.eu/luxturna-rights-novartis-deal
