Agencia de células madre de California redondea el año con dos grandes éxitos.

14 DE DICIEMBRE DEL AÑO 2016

Reunión de la Junta del CIRM con Jake Javier (Presidente), Jonathan Thomas (vicepresidente) senador Art Torres (Ret.) y el presidente / CEO Randy Mills.

Es tradicional terminar el año con una mirada retrospectiva a lo que se esperaba lograr y conseguir una evaluación de lo que hizo. Por esa norma el 2016 ha sido un año bastante bueno para nosotros en el CIRM.

Ayer nuestro Consejo de Administración aprobó la financiación de dos nuevos ensayos clínicos, uno para ayudar a los pacientes de trasplante de riñón, y la segunda para ayudar a las personas que luchan contra una enfermedad que destruye la visión. Por sí mismo es un gran logro. En cualquier momento se puede apoyar a la investigación potencialmente transformadora que está ayudando a avanzar en el campo. Sin embargo, conseguir estos dos ensayos clínicos sobre la línea de salida significa que el CIRM también ha cumplido uno de sus grandes objetivos para el año; la financiación de diez nuevos ensayos clínicos.

Si nos hubieran preguntado al volver en el verano, cuando habíamos financiado sólo dos ensayos clínicos en 2016, habríamos dicho que las posibilidades en Estados Unidos de llegar a diez ensayos para el final del año fueron casi tan abrumadoras como para un promotor inmobiliario de llegar a la Casa Blanca. Y todavía...

 

Ayudar a los receptores de trasplante renal.

La Junta otorgó $ 6,65 millones a investigadores de la Universidad de Stanford que están utilizando un enfoque engañosamente simple para ayudar a las personas que reciben un trasplante de riñón. Actualmente las personas que reciben un trasplante tienen que tomar medicamentos anti-rechazo por el resto de su vida para evitar que su cuerpo rechace el nuevo órgano. Estos medicamentos inmunosupresores potentes son esenciales, pero también vienen con un coste; que aumentan el riesgo de padecer cáncer, infecciones y enfermedades del corazón.
El equipo de Stanford quiere ayudar a los pacientes de trasplante a pasar por alto la necesidad de esas drogas mediante la inyección de células madre de la sangre y las células T (que desempeñan un papel importante en el sistema inmune) del donante de riñón en el receptor de riñón. La esperanza es que, mediante el uso de las células del donante, puedan ayudar en el cuerpo del receptor a ajustar más fácilmente al nuevo órgano y reducir la probabilidad de que el sistema inmunológico del cuerpo le ataque.

Randy Mills, Presidente / CEO se dirige a la Junta del CIRM.

Esto sería una gran hazaña. Cada año alrededor de 17.000 trasplantes de riñón tienen lugar en los EE.UU., y muchas personas que reciben el trasplante de riñón experimentan fiebres, infecciones y otros efectos secundarios como resultado de tomar los medicamentos contra el rechazo. Este ensayo clínico es un enfoque potencialmente transformador que podría ayudar a proteger la integridad del órgano trasplantado, y mejorar la calidad de vida para el receptor del riñón.

 

La lucha contra la ceguera

También se aprobó la financiación de un ensayo al que ya estamos muy familiarizados; El trabajo del Dr. Henry Klassen y de jCyte en el tratamiento de la retinitis pigmentosa (RP). Esta es una enfermedad devastadora que generalmente ataca antes de los 30 años y poco a poco destruye la visión de una persona.
El Dr. Klassen, un investigador de la Universidad de California en Irvine, ha desarrollado un método para inyectar lo que se llaman las células progenitoras de la retina en la parte posterior del ojo. La esperanza es que estas células se comprometen a reparar y reemplazar las células dañadas por la RP. En un ensayo clínico de fase 1 financiado por el CIRM, el método demostró ser seguro y no tener efectos secundarios graves, y algunos de los pacientes también informaron de mejoras en su visión. Esto aumentó las esperanzas de ver un ensayo clínico de fase 2, en el que se utilizan un mayor número de células en un mayor número de pacientes, y se podría ver realmente si esta terapia es tan prometedora como esperamos. La Junta aprobó casi $ 8.3 millones para apoyar ese trabajo.

 

Ver es creer

Cómo de prometedora? Bueno, recientemente he hablado con Rosie Barrero, que participó en el ensayo clínico de primera fase. Ella me dijo que le sorprendió la rapidez con que comenzó a notar mejoras en su visión:

"Hay más definición, más colores. Estoy viendo los colores que no he visto en años. Tenemos diferentes tazas en nuestra casa, pero yo no podía distinguir los diferentes colores. Una mañana me desperté y me di cuenta 'Oh, Dios mío, uno de ellas es de color púrpura y azul'. Yo estaba sola, llorando, y se sentía increíble, increíble ".

Increíble era una frase que se acercó mucho ayer cuando introdujimos cuatro personas a nuestro Consejo. Cada uno de los cuatro habían participado en un ensayo clínico de células madre que cambió sus vidas, incluso salvó una vida. Era una escena muy emotiva ya que tuvieron la oportunidad de agradecer al grupo que hizo esos ensayos, en posibles tratamientos.

Tendremos más sobre esto en un futuro post.

 

Rodrigo Lanzón.
Vocal de Investigación,