Opus Genetics anunció datos alentadores a un mes de tratamiento en su primer paciente pediátrico que recibió OPGx-LCA5, una terapia génica dirigida a la enfermedad retiniana hereditaria relacionada con el gen LCA5. El paciente, de 16 años y tratado en febrero, mostró una "mejora significativa en la función visual" tras una única inyección subretiniana, sin eventos adversos relacionados con el fármaco.
"Dada la naturaleza progresiva de LCA5 y el potencial de una mejor respuesta en pacientes más jóvenes, somos optimistas respecto a los resultados a largo plazo en la población pediátrica", declaró el CEO George Magrath a FirstWord.
La actualización positiva del martes se produce tras la adquisición de Opus por parte de Ocuphire Pharma en octubre, lo que dio lugar a una compañía especializada —que continúa bajo el nombre Opus Genetics— centrada en enfermedades retinianas hereditarias poco frecuentes.
Consistente con los datos en adultos
"Los resultados preliminares… son consistentes con las mejoras tempranas que observamos anteriormente en adultos, y tenemos la esperanza de confirmar estos resultados a los tres y seis meses", señaló Magrath. Los datos de seguimiento a doce meses de los pacientes adultos se presentarán en la reunión anual de la Asociación para la Investigación en Visión y Oftalmología (ARVO) el próximo mes.
LCA5 es una distrofia retiniana severa de aparición temprana que actualmente no tiene tratamientos aprobados. La terapia génica de Opus utiliza un vector AAV8 para transportar una copia funcional del gen defectuoso causante de LCA5 hacia la retina externa. El objetivo es restaurar la producción de una proteína clave, la lebercilina, esencial para la función de los fotorreceptores.
El segundo participante del grupo pediátrico, compuesto por tres pacientes, recibió recientemente la dosis, y la compañía espera contar con datos de eficacia de los tres durante el tercer trimestre.
¿Estudio pivotal el próximo año?
Mientras tanto, la biotecnológica también informó de conversaciones "productivas" con la FDA respecto a su ruta hacia la aprobación. Opus propuso un estudio pivotal adaptativo de brazo único que podría incluir apenas 19 pacientes, con un criterio principal de valoración basado en una prueba de orientación y movilidad con múltiples niveles de luminancia —una versión en realidad virtual de la prueba utilizada para respaldar la aprobación de Luxturna (voretigene neparvovec-rzyl) de Roche por parte de la FDA. Jean Bennett, fundadora de Opus, fue quien lideró la investigación científica detrás de Luxturna.
La compañía también indicó que ha recibido "comentarios constructivos" de la FDA sobre su plan de análisis estadístico y los controles de fabricación. Magrath señala que Opus continúa colaborando con la agencia en el diseño y los criterios de valoración, y espera que el ensayo pivotal comience a principios de 2026.
"Creemos que un efecto clínico significativo sería una mejora medible y relevante en la visión funcional, capturada mediante cambios reales en la capacidad para orientarse en entornos con distintos niveles de iluminación. Este enfoque cuenta con precedentes regulatorios", afirmó Magrath.
"Contamos con una buena capitalización y financiamiento asegurado hasta 2026", agregó. "Como siempre, nos mantenemos estratégicos y atentos a oportunidades futuras de financiación, pero nuestros planes a corto plazo están bien respaldados por nuestra posición actual de capital".
Fuentes:
https://firstwordpharma.com/story/5948188
