Ocugen y Nanoscope Therapeutics han comunicado novedades relacionadas con dos tratamientos experimentales para las distrofias hereditarias de retina. Ocugen ha firmado un acuerdo para OCU400 en Oriente Medio y el norte de África, mientras que Nanoscope refuerza su preparación para fabricar y distribuir MOGENRY, cuya solicitud continúa en revisión por las autoridades reguladoras. Son avances distintos, pero conviene recordar que ninguno equivale por sí mismo a una autorización definitiva del tratamiento.
OCU400: acuerdo para Oriente Medio y el norte de África
Ocugen ha anunciado un acuerdo definitivo con Roots Pharmaceutical y su socio estratégico Al-Dhow International Holding para conceder derechos exclusivos de OCU400 en la región de Oriente Medio y el norte de África (MENA). OCU400 es una terapia génica modificadora que continúa en investigación para la retinosis pigmentaria. Según la compañía, el acuerdo pretende preparar una posible vía de acceso al tratamiento en una región donde existe una importante necesidad médica no cubierta.
El acuerdo contempla un pago inicial y hasta 4 millones de dólares en pagos por hitos iniciales de desarrollo, además de hasta 255 millones de dólares en posibles hitos comerciales y regalías del 22 % de las ventas netas generadas por Roots Pharmaceutical. Ocugen fabricará y suministrará el producto si llega a comercializarse. Estas cifras son cantidades potenciales, sujetas a las condiciones del acuerdo y al cumplimiento de los hitos; no son ingresos garantizados.
Mientras tanto, OCU400 continúa en el ensayo clínico de fase 3 liMeliGhT. Ocugen espera comunicar los resultados principales durante el primer trimestre de 2027 y, posteriormente, presentar solicitudes regulatorias, incluida una solicitud de licencia biológica (BLA) en Estados Unidos y una solicitud de autorización de comercialización en Europa. Por tanto, el acuerdo comercial no significa que OCU400 esté aprobado ni que se encuentre disponible de forma generalizada.
MOGENRY: Nanoscope refuerza su preparación para una posible comercialización
Nanoscope Therapeutics ha anunciado el nombramiento de Troy Short como vicepresidente sénior de Fabricación y Cadena de Suministro. Short cuenta con más de 20 años de experiencia en operaciones farmacéuticas y terapias génicas, incluida la organización de la cadena de suministro global de Zolgensma. Su incorporación busca reforzar la fabricación conforme a las buenas prácticas de fabricación (GMP), el suministro y la distribución internacional de MOGENRY, mientras la compañía se prepara para una posible autorización y lanzamiento.
MOGENRY (sonpiretigene isteparvovec; MCO-010) es una terapia optogenética experimental que se administra mediante una única inyección intravítrea. Su objetivo es hacer sensibles a la luz determinadas células de la retina que permanecen después de la pérdida de los fotorreceptores. Según Nanoscope, este enfoque no depende de identificar una mutación genética concreta y no requiere pruebas genéticas para seleccionar a los pacientes.
La solicitud de licencia biológica (BLA) de MOGENRY para la retinosis pigmentaria con pérdida visual grave ha sido aceptada y está en revisión por la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA). La solicitud presentada en Japón para distrofias hereditarias de retina también continúa en revisión por la autoridad reguladora PMDA.
La compañía también ha señalado que prevé iniciar en 2026 un ensayo de fase 3 de MCO-010 para la enfermedad de Stargardt. Se trata de un plan anunciado por la empresa: no significa que ya se disponga de resultados de fase 3 para esta indicación.
¿Qué significan estas noticias para pacientes y familias?
Las dos novedades se refieren a aspectos diferentes. En el caso de OCU400, el acuerdo amplía la estrategia de colaboración de Ocugen y plantea una posible vía de acceso regional si el tratamiento obtiene las autorizaciones necesarias. En el caso de MOGENRY, Nanoscope refuerza sus capacidades de fabricación y suministro mientras continúa la revisión regulatoria.
Es importante distinguir estos pasos de una aprobación clínica o regulatoria. Los acuerdos comerciales, los preparativos de fabricación y las solicitudes en revisión no demuestran por sí solos que un tratamiento sea eficaz, seguro para todas las personas o esté disponible para los pacientes. Los plazos y el posible acceso dependerán de los datos clínicos y de las decisiones de las autoridades competentes.
Seguiremos atentos a la evolución de estas investigaciones para acercar a las personas con retinosis pigmentaria, a sus familias y a la comunidad interesada información comprensible y prudente, diferenciando los avances anunciados de los tratamientos que ya cuentan con autorización.
Fuentes de la actualización
Ocugen: comunicado sobre el acuerdo de licencia de OCU400 para Oriente Medio y el norte de África, anunciado el 14 de octubre de 2026.
Nanoscope Therapeutics: comunicado sobre el nombramiento de Troy Short y la preparación para MOGENRY, anunciado el 14 de octubre de 2026.
Por Rodrigo Lanzón.
