Beacon Therapeutics publicó el 12 de octubre de 2026 nuevos datos de VISTA, su ensayo pivotal de fase 2/3 sobre laruparetigene zovaparvovec (laru-zova), una terapia génica experimental para la retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X (XLRP) causada por mutaciones en RPGR. Los resultados se presentaron en Retina Subspecialty Day, durante el congreso de la American Academy of Ophthalmology (AAO). Esta entrada resume el comunicado y lo complementa con los datos de la presentación científica de 17 diapositivas, publicada para consulta y descarga en la web de la compañía.
VISTA: resultados de agudeza visual a los 12 meses
El ensayo incluyó 85 varones de 12 a 48 años con XLRP asociada a RPGR, repartidos entre dosis alta (29 participantes), dosis baja (29 participantes) y control sin tratamiento (27 participantes). El criterio principal comunicado fue mejorar al menos 15 letras en la prueba de agudeza visual con baja luminancia (LLVA) a los 12 meses.
Alcanzaron esa mejoría el 31,0 % con dosis alta (9/29) y el 24,1 % con dosis baja (7/29), frente a ningún participante del grupo de control. Beacon afirma que VISTA es el primer ensayo pivotal en XLRP que alcanza este criterio principal con significación estadística.
La presentación detalla también una mejoría de al menos 10 letras en el 48,3 % del grupo de dosis alta (14/29) y el 58,6 % del de dosis baja (17/29), frente al 3,7 % del control (1/27). Para una mejoría de al menos 20 letras —se define como un resultado exploratorio, no como un criterio definido del ensayo— las cifras fueron del 13,8 % con dosis alta (4/29) y del 6,9 % con dosis baja (2/29), sin casos en el grupo de control.
Qué añade la presentación científica de la AAO
Las diapositivas aportan detalles de la microperimetría: se observaron mejoras tempranas y mantenidas en la sensibilidad macular media de toda la cuadrícula, respecto al control. La diferencia media ajustada fue de 1,201 dB. El resultado de dosis baja alcanzó significación estadística convencional; el de dosis alta no.
La presentación incluye además el análisis por protocolo. En él, mejoraron al menos 15 letras el 34,6 % del grupo de dosis alta (9/26) y el 25 % del de dosis baja (5/20), frente a 0 de 23 participantes de control. Para una mejoría de al menos 10 letras, las cifras fueron del 53,8 %, 65 % y 4,3 %, respectivamente.
Seguridad y tolerabilidad
Los acontecimientos adversos oculares fueron predominantemente leves o moderados y se atribuyeron en buena parte al procedimiento quirúrgico. Los acontecimientos oculares relacionados con laru-zova se notificaron en el 25 % del grupo de dosis alta y el 38 % del de dosis baja.
En el grupo de dosis baja se registraron dos acontecimientos oculares graves (6,9 %): un agujero macular y un desprendimiento de retina regmatógeno. Ambos se atribuyeron a la cirugía y, según Beacon, se habían resuelto antes de la visita del mes 12. La compañía no comunicó acontecimientos inesperados relacionados con laru-zova a partir de la experiencia clínica previa.
Cómo funciona laru-zova
Laru-zova se administra mediante una única inyección subretiniana durante una intervención quirúrgica. Está diseñada para aportar una copia funcional de longitud completa del gen RPGRORF15 a los fotorreceptores, con el objetivo de restaurar la función de bastones y conos en personas cuya XLRP se debe a mutaciones en RPGR. Es una estrategia dirigida a esta forma genética de la enfermedad, no a todas las causas de retinosis pigmentaria.
Un avance relevante, todavía en investigación
Beacon prevé dialogar con las autoridades reguladoras y planea iniciar más adelante en 2026 la presentación escalonada de una solicitud de licencia biológica (BLA) en Estados Unidos. La empresa afirma que su programa acumula cinco años de experiencia clínica y datos en 110 personas tratadas.
Los resultados corresponden a la evaluación de 12 meses y no implican que todas las personas tratadas mejoren ni que recuperen una visión normal. Laru-zova continúa siendo una terapia experimental y no está aprobada por la FDA. El seguimiento y la evaluación regulatoria deberán determinar su posible beneficio y sus condiciones de uso.
Fuente de la actualización
Beacon Therapeutics – “Beacon Therapeutics Presents Data from Pivotal VISTA Trial of Laru-zova at AAO 2026”, comunicado del 12 de octubre de 2026.
Beacon Therapeutics – presentación científica de VISTA (PDF descargable), expuesta en Retina Subspecialty Day de la AAO el 10 de octubre de 2026. Ensayo VISTA (NCT04850118) en ClinicalTrials.gov.
Nota: esta entrada resume el comunicado de Beacon Therapeutics y añade datos de la presentación científica. Los resultados corresponden a varones con XLRP asociada a mutaciones en RPGR y a una evaluación de 12 meses. Laru-zova sigue en investigación; los datos no demuestran una eficacia definitiva para todas las personas con retinosis pigmentaria.
Por Rodrigo Lanzón.
