Beacon Therapeutics, una compañía especializada en terapias génicas para enfermedades hereditarias de la retina, ha anunciado la obtención de más de 75 millones de dólares en una ronda de financiación Serie C. Esta inversión supone un paso importante para avanzar en el desarrollo de laru‑zova, una terapia génica dirigida a la retinosis pigmentaria ligada al cromosoma X (XLRP).
Desde Retina Murcia, asociación sin ánimo de lucro dedicada a apoyar a personas afectadas por DHR y a sus familias, consideramos relevante explicar qué significa esta noticia y por qué puede ser importante para nuestra comunidad.
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🌟 ¿Qué es laru‑zova y por qué genera interés?
Laru‑zova (laruparetigene zovaparvovec) es una terapia génica diseñada para introducir una copia funcional del gen RPGRORF15, cuya alteración es la causa más frecuente de XLRP.
El objetivo es frenar la degeneración de los fotorreceptores y, potencialmente, mejorar la función visual.
La XLRP es una de las formas más graves de retinosis pigmentaria, afecta principalmente a varones jóvenes y actualmente no tiene tratamientos aprobados. Por eso, cualquier avance en este campo es seguido con gran atención por la comunidad científica y por las asociaciones de pacientes.
🔬 ¿En qué punto está el desarrollo clínico?
La financiación permitirá a Beacon Therapeutics completar el ensayo clínico más importante de su programa:
VISTA (Fase 2/3 – pivotal)
- Ensayo global, controlado y aleatorizado.
- Participantes: hombres de 12 a 50 años con XLRP.
- Inscripción completada en 2025.
- Resultados principales previstos para la segunda mitad de 2026.
Este estudio será determinante para saber si la terapia puede solicitar aprobación ante agencias reguladoras como la FDA o la EMA.
Además, otros estudios previos —como DAWN, HORIZON, SKYLINE y LANDSCAPE— han mostrado señales iniciales de mejora en sensibilidad retiniana y visión en baja luminancia, junto con un perfil de seguridad aceptable.
💰 ¿Qué implica esta nueva financiación?
La ronda de inversión ha sido liderada por Life Sciences at Goldman Sachs Alternatives, con participación del Retinal Degeneration Fund, vinculado a la Foundation Fighting Blindness, y otros inversores especializados.
Este apoyo económico permitirá:
- Finalizar el ensayo pivotal VISTA.
- Preparar los pasos necesarios para una posible comercialización.
- Avanzar otros programas de la compañía, como terapias para atrofia geográfica y distrofias hereditarias de conos y bastones.
La entrada de nuevos inversores en el consejo de administración refuerza la confianza en el potencial de la terapia.
🧭 ¿Qué significa esto para las personas afectadas?
Aunque la noticia es positiva, es importante mantener expectativas realistas:
- La terapia aún no está aprobada.
- Los datos clave llegarán en 2026.
- Una posible disponibilidad clínica no sería antes de 2027.
Aun así, este tipo de avances muestran que la investigación en DHR continúa progresando y que existen proyectos sólidos en marcha para abordar enfermedades que hoy no tienen tratamiento.
