VANCOUVER, Columbia Británica, 27 de febrero 2014
(GLOBE NEWSWIRE vía COMTEX) - QLT Inc. anunció hoy los resultados preliminares positivos de la Fase 1b ensayo clínico de tratamientos repetidos de QLT091001 oral en sujetos con Amaurosis Congénita de Leber (LCA) o Retinitis Pigmentosa (RP), debido a mutaciones genéticas heredadas en el epitelio pigmentario de la retina (RPE65) o lecitina: aciltransferasa retinol (LRAT).
Los resultados preliminares de este estudio Fase 1b mostraron mejorías clínicamente significativas en los campos visuales (VF) y la agudeza visual (AV). Hasta la fecha, 19 de 27 sujetos (70%) tuvieron un aumento del área de la retina VF respecto al valor basal de mayor o igual al 20% en al menos 1 ojo en 2 visitas consecutivas dentro de los 6 meses desde el inicio de tratamiento QLT091001. Además, el 70% de los sujetos tenían un incremento de AV desde la línea base de mayor o igual a 5 letras de al menos 1 ojo en 2 visitas consecutivas dentro de los 6 meses desde el inicio de tratamiento. El porcentaje de respondedores VF y VA identificados por la enfermedad y la mutación se resumen en la tabla a continuación. La dosificación en el estudio se ha completado y está sujeto de seguimiento es continuo.Los datos clínicos finales, incluida la duración de la respuesta y otras evaluaciones, se prevé que para el lanzamiento en el tercer trimestre de 2014.
"Estamos muy contentos de ver los datos positivos adicionales de nuestro programa huérfano en LCA y RP," dijo Jason M. Aryeh, Presidente de la Junta. "Estos resultados son muy alentadores para nosotros y nuestros investigadores para mover QLT091001 hacia adelante en un estudio pivote. Esperamos que el retinoide sintético de QLT se convertirá en la primera en su clase terapéutica oral para estas importantes áreas de necesidad médica no cubierta. El equipo QLT agradece a todos los pacientes que participaron en este estudio y aprecia el deseo de muchos de ellos para continuar la terapia con QLT091001 ".
Este estudio multicéntrico, abierto de Fase 1b ensayo de prueba de concepto fue un estudio de extensión en el que sujetos con Retinosis pigmentaria o amaurosis congénita de leber por mutaciones en RPE65 o LRAT que habían sido tratados previamente con un único curso de QLT091001 en estudio de fase Ib anteriormente elaboradas por la Compañía, recibieron hasta tres cursos de 7 días de QLT091001 para evaluar los resultados visuales y de seguridad siguientes en retratamiento. VF se evaluó mediante Goldmann campo visual (FVG) y VA se evaluó a través de la agudeza visual mejor corregida (MAVC) al inicio del estudio y los días 7, 14, 30 y 60 después de cada ciclo de tratamiento, y luego cada dos meses hasta el siguiente ciclo de tratamiento. Las evaluaciones de seguridad incluyen exámenes completos de oftalmología y físicos, electrorretinogramas (ERG), tomografía de coherencia óptica (OCT), la arquitectura de la retina, electrocardiogramas, pruebas de laboratorio y las reacciones adversas.
Los sujetos recibieron tratamiento con QLT091001 a dosis de 10, 40 o 60 mg / m, con la mayoría de los sujetos que recibieron 40 mg / m. La repetición del tratamiento se determinó inicialmente en base a criterios de retratamiento establecidos bajo discreción del investigador. Esto más tarde fue modificado para permitir el nuevo tratamiento para ocurrir tan pronto como 30 días, pero no más tarde de 60 días después de un tratamiento previo para mantener la dosis en un intervalo fijo. Por estas razones, el tiempo entre cada ciclo de tratamiento en este ensayo varió entre los sujetos para cada curso y también varió entre los cursos de cada asignatura (1-13 meses). También hubo una amplia gama en el tiempo (7-32 meses) por sujeto transcurrido entre el tratamiento solo curso en el ensayo de Fase Ib anteriormente elaboradas y tratamiento en este ensayo.
Todos los eventos adversos informados en este ensayo fueron consistentes con la clase de medicamentos retinoides y fueron transitorios y / o reversible. Sólo una reacción adversa grave (hipertensión intracraneal (HIC), un efecto de clase conocida de retinoides), se informó en el estudio y se resolvió.
Tabla: Resultados preliminares de Visual Field y de respuesta Agudeza Visual
N respondedores del Campo Visual respondedores de agudeza visual
Número (%) de Número de sujetos (%) de los sujetos
Todos los sujetos 27 19 (70%) 19 (70%)
Todos LCA 13 7 (54%) 10 (77%)
Todo RP 14 12 (86%) 9 (64%)
Todos RPE65 15 11 (73%) 8 (53%)
Todos LRAT 12 8 (67%) 11 (92%)
a:-mayor o igual a 20% de cambio en la zona de la retina desde la línea base en 2 visitas consecutivas en al menos 1 ojo dentro de los 6 meses de cualquier curso de tratamiento.
b:-mayor o igual a 5 aumento carta de línea de base en 2 visitas consecutivas en al menos 1 ojo dentro de los 6 meses de cualquier curso de tratamiento.
Acerca de Amaurosis Congénita de Leber (LCA)
El ACV es una enfermedad degenerativa de la retina hereditaria que se caracteriza por anormalidades tales como errantes movimientos oculares y la sensibilidad a la luz, y que se manifiesta en la pérdida severa de la visión desde el nacimiento. Ambos conos y bastones fotorreceptores se ven afectados de LCA. Exámenes de la vista de los niños con LCA revelan retinas de apariencia normal. Sin embargo, un bajo nivel de actividad de la retina, medido por el electrorretinograma, indica muy poco la función visual. De acuerdo con estimaciones epidemiológicas actuales, LCA afecta a aproximadamente uno de cada 81.000 recién nacidos en todo el mundo, de los cuales aproximadamente el 10% realiza las deficiencias heredadas de ambos RPE65 o LRAT.
Acerca de Retinosis Pigmentaria (RP) Debido a RPE65 y LRAT mutaciones
RP es un conjunto de enfermedades hereditarias de la retina que demuestran características clínicas similares a LCA. RP también se caracteriza por la degeneración de los conos y bastones fotorreceptores, pero se presenta con una pérdida más variable de la visión en la infancia tardía hasta la edad adulta. Las deficiencias en la adaptación a la oscuridad y la visión periférica son características particulares de RP.RP Actualmente se estima que afecta al menos a 300.000 personas en todo el mundo, de los cuales aproximadamente el 20% -30% son autosómica recesiva (ARRP).Actualmente se estima que menos del 3% de los pacientes con RP autosómica recesiva llevar las deficiencias heredadas de ambos RPE65 o LRAT.
Acerca de fármacos retinoides sintéticos
Las enfermedades genéticas en el ojo, tales como LCA y RP surgen de mutaciones de genes de enzimas o proteínas necesarias en la bioquímica de la visión. QLT091001 es un reemplazo para el 11-cis-retinal, que es un componente esencial del ciclo retinoide-rodopsina y la función visual, y está bajo investigación para el tratamiento de la LCA y RP. QLT091001 ha recibido la designación de medicamento huérfano para el tratamiento de la LCA (debido a mutaciones heredadas en los genes o LRAT RPE65) y RP (todos mutaciones) por la FDA, y para el tratamiento de la LCA y RP (todas las mutaciones) por la EMA. La droga también se ha concedido dos designaciones Fast Track por a FDA para el tratamiento de la LCA y RP debido a mutaciones heredadas en los genes LRAT y RPE65. Recientemente, hemos presentado las solicitudes de designación de medicamentos huérfanos a la FDA y EMA para QLT091001 para el tratamiento de enfermedades de la retina hereditaria causada por mutaciones LRAT o RPE65, una indicación que incluye tanto la LCA y RP pacientes. Las características clínicas y la progresión de la enfermedad en la ECV y la superposición RP como hacen algunos de sus causas genéticas. Al menos 7 de los genes de la enfermedad LCA conocidos, incluyendo LRAT y RPE65, también se han relacionado con la aparición clínica de la RP. A pesar de la heterogeneidad de la enfermedad y la terminología, existe una superposición en los mecanismos genéticos que subyacen a algunas formas de LCA y RP, tales como las causadas por LRAT y RPE65 mutaciones donde la producción de 11-cis-retinal es ya sea severamente o completamente comprometidos.RP es la enfermedad de la retina hereditaria más común, y generalmente es el diagnóstico que se da a los pacientes que comienzan a perder la visión después de la primera década de la vida, mientras que el diagnóstico de ACV se administra a pacientes que tienen pérdida de visión central poco después del nacimiento. No hay término diagnóstico aceptado universalmente para los pacientes con características intermedias, los médicos han considerado estos casos, ya sea como LCA o RP grave.
Acerca de QLT
QLT es una compañía biotecnológica dedicada al desarrollo y comercialización de productos oculares innovadores que responden a las necesidades médicas no cubiertas de los pacientes y los médicos en todo el mundo. Estamos enfocados en el desarrollo de nuestro programa de retinoide sintético para el tratamiento de enfermedades de la retina heredados.
QLT tiene su sede en Vancouver, Canadá, y la Compañía se negocian públicamente enNASDAQ (símbolo: QLTI) y la Bolsa de Valores de Toronto (símbolo: QLT). Para obtener más información sobre los productos y desarrollos de la compañía, por favor visite nuestro sitio web en www.qltinc.com .
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