Ophthotech es una compañía biofarmacéutica comprometida con el desarrollo de terapias y soluciones de terapia genética para tratar enfermedades retinianas. La compañía está buscando agresivamente terapias para enfermedades huérfanas como la retinitis pigmentosa (RP), la enfermedad de Stargardt y la amaurosis congénita de Leber (LCA), así como indicaciones comunes como la degeneración macular húmeda y seca relacionada con la edad (DMAE).
Lo más impresionante es que la compañía está adoptando una estrategia de múltiples vías que incluye el desarrollo de la terapia génica retinal, que incluye la administración de genes de gran tamaño y el diseño de un proceso de eliminación de genes en dos pasos y el reemplazo de enfermedades autosómicas dominantes.
Si bien estos son los desafíos científicos que mantienen a la mayoría de los investigadores de la retina despiertos por la noche, Oftotech prospera con ellos y los ve como oportunidades para satisfacer importantes necesidades médicas no cubiertas para las personas con enfermedades de la retina.
Kourous Rezaei, MD, director médico de la compañía, dice que la experiencia clínica y de desarrollo de fármacos de su equipo, así como su estrategia de colaboración científica, le permite a Ophthotech superar estas formidables barreras técnicas.
"Un punto que nos diferencia de otras compañías en este ámbito es que los especialistas en retina son parte de nuestro equipo de gestión", dice el Dr. Rezaei. "Cuando los especialistas en retina participan directamente en el proceso de desarrollo de fármacos, brindan una perspectiva adicional sobre una serie de desafíos, incluido el diseño del ensayo clínico. Creemos que esto le da a Ophthotech una ventaja estratégica ".
El Dr. Rezaei es un especialista en retina practicante de Illinois Retina Associates y profesor asociado de oftalmología en el Rush University Medical Center .
"Ophthotech está colaborando actualmente con científicos para desarrollar una nueva tecnología de administración de genes que utiliza virus adeno-asociados (AAV)", agrega el Dr. Rezaei. "El perfil de seguridad de los AAV en humanos está relativamente bien documentado en comparación con otras tecnologías de terapia génica actualmente en desarrollo. Estamos particularmente interesados en los sistemas de administración basados en AAV que pueden modularse para dirigirse a células retinianas específicas ".
Los AAV están diseñados por científicos para administrar genes terapéuticos en las células de los pacientes, incluidos los de la retina. Se están llevando a cabo casi 20 ensayos clínicos para terapias de retina basadas en AAV. LUXTURNA ™ , que utiliza un AAV para la administración retiniana del gen RPE65, se convirtió en la primera terapia genética aprobada por la FDA para el ojo o una enfermedad hereditaria en diciembre de 2017. Sin embargo, la tecnología AAV utilizada en LUXTURNA ™ tiene ahora más de una década .
El Dr. Rezaei continúa: "El potencial para lograr un efecto de tratamiento prolongado y posiblemente una cura a través de una sola administración de terapia génica es particularmente atractivo para los pacientes que no tienen opciones de tratamiento disponibles para ellos, así como para los pacientes con retinal relacionada con la edad enfermedades que pueden requerir terapia crónica durante años, si no décadas ".
Ophthotech está obteniendo acceso a los tratamientos de AAV emergentes y de vanguardia a través de asociaciones académicas. Está colaborando con científicos de la Universidad de Florida y la Universidad de Pennsylvania para avanzar en la eliminación de genes y la terapia de reemplazo para pacientes con retinosis pigmentaria autosómica dominante (adRP) causada por mutaciones en el gen rodopsina (RHO). Investigaciones anteriores para este programa fueron financiadas por Foundation Fighting Blindness. Un artículo reciente en la revista Proceedings de la Academia Nacional de Ciencias destaca el éxito del equipo de Florida-Penn en los estudios caninos de la terapia génica RHO. La compañía planea lanzar un ensayo clínico para la terapia génica RHO en 2020.
Ophthotech también recientemente se asoció con la Facultad de Medicina de la Universidad de Massachusetts para desarrollar terapias génicas que entregan versiones más pequeñas de los genes para CEP290 (para LCA) y ABCA4 (para enfermedad de Stargardt) ¾ que son demasiado grandes para los sistemas de administración de AAV existentes.
"Nuestra experiencia es el desarrollo clínico y su ejecución oportuna", dice el Dr. Rezaei. "Nuestra estrategia es colaborar con universidades y empresas que tienen una sólida base científica y utilizar esa ciencia con nuestra experiencia clínica para desarrollar nuevas terapias. Nuestro equipo posee una importante experiencia en el desarrollo de medicamentos oftálmicos y una profunda relación con los líderes mundiales en pensamiento oftalmológico. Contamos con una amplia red de sitios de ensayos clínicos en oftalmología, y hemos trabajado con más de 250 sitios en todo el mundo ".
Ophthotech también tiene otros ensayos clínicos en curso para Zimura®, el producto candidato de la compañía que está diseñado para atacar e inhibir el factor C5 del complemento. Si bien el sistema del complemento desempeña un papel fundamental en la lucha contra las infecciones y los patógenos, está implicado en la aceleración de la progresión de ciertas enfermedades retinianas cuando no se modula adecuadamente. Los ensayos clínicos Zimura de la compañía para personas con la enfermedad de Stargardt, así como las formas seca y húmeda de AMD están todas en la Fase II.
Foundation Fighting Blindness ha sido un recurso valioso para el ensayo clínico Zimura para la enfermedad de Stargardt al brindar acceso a los datos de historia natural de su estudio ProgStar e información sobre pacientes de www.MyRetinaTracker.org , el registro mundial de pacientes de la Fundación. Si usted o alguien que usted conoce están interesados en participar en este ensayo clínico que evalúa Zimura para el posible tratamiento de la enfermedad de Stargardt, llame al 1-833-STGD1-OP (833-784-3167). Puede encontrar información sobre todos los ensayos clínicos de Zimura en www.clinicaltrials.gov .
"Cuando diseñamos un ensayo clínico, necesitamos conocer la historia natural de la enfermedad, los pacientes a los que potencialmente se podría ayudar más, y los criterios de valoración óptimos para el ensayo para determinar si un tratamiento está funcionando. En última instancia, estos factores pueden determinar el éxito del ensayo clínico ", dice el Dr. Rezaei. "Con ProgStar , el mayor estudio de historia natural realizado en pacientes con enfermedad de Stargardt, pudimos utilizar los resultados del estudio para ayudar a diseñar nuestro ensayo clínico. Si la Fundación no hubiera estado allí, hubiera sido más difícil, y tal vez ni siquiera fue factible, diseñar nuestro ensayo ".
