La fundación lucha contra la ceguera (USA), en el cierre fiscal del año 2013, ha marcado 13 hitos como los más interesantes y prometedores del año 2013.
Uno de ellos se refiere textualmente como:
"Por primera vez un ensayo clínico para retinitis pigmentosa mediante fotorreceptores derivados de células madre embrionarias humanas está a punto de comenzar en 2014, con el objetivo de rescatar y preservar la visión."
Y la línea de investigación a la que se refiere, implica a dos científicos en concreto, a David Gamm y Dennis Clegg, ambos trabajan juntos para crear un parche que se colocaría en la retina y sería capar de restaurar la visión perdida por pacientes afectados por la Retinosis pigmentaria.
Según las últimas declaraciones de Dennis Clegg, la FDA podría dar el visto bueno para empezar los ensayos clínicos en el 2014.
La noticia original sobre el evento fue publicada en la página web de la FFB el 5 de Abril de 2013, os la compartimos aquí con todos los detalles.
Pioneros en células madres crean parche en la retina para una posible cura definitiva de la retinosis pigmentaria.
05 De abril de 2013 – un equipo de investigación dirigido por Dr. David Gamm de la Universidad de Wisconsin-Madison está a punto de dar un gran paso adelante en el desarrollo de una terapia de restauración de la visión, basadas en células madre para personas con enfermedades avanzadas de la retina.
Con 900.000 dólares de financiación de la Fundación a través del programa de aceleración de investigación traslacional (TRAP), el equipo está construyendo un parche de dos capas de células para reemplazar el tejido retiniano perdido en condiciones como la retinitis pigmentosa y la degeneración macular relacionada con la edad.
El Dr. Gamm cree, que el parche es la mejor estrategia para reconstruir la retina cuando múltiples tipos de células han sucumbido a la enfermedad. Basándose en su anterior investigación financiada por el TRAP, es seguro que este enfoque es lo más cercano a un ensayo clínico para una terapia humana.
“Comenzamos nuestra primera subvención de TRAP en 2008 después de que células pluripotentes inducidas (iPSCs) — las células madre derivadas de la piel o sangre — fueran creadas,” explica el Dr. Gamm. “Hasta ese momento, nadie había incluso demostrado que las iPSCs podría realizarse en células de la retina. Nosotros hemos logrado hacerlo. Ha sido el reto continuo de obtener las células trasplantadas para que lograran sobrevivir a las condiciones hostiles de la retina enferma, se arreglaran apropiadamente e hicieran las conexiones necesarias para restaurar la visión. Creo que tenemos el plan correcto para hacer grandes progresos hacia ese objetivo”.
Colaboradores del Dr. Gamm, DRS. Dennis Clegg, de la Universidad de California, Santa Barbara; James Thomson, del Instituto Morgridge de investigación; y Derek Hei, de la Universidad de Wisconsin-Madison, creará un parche que consiste en dos capas de células madre. Una capa servirá como los precursores de células fotorreceptoras, barras y conos; una vez trasplantados, maduran en los fotorreceptores enfermos. La otra capa consistirá en células de tejido pigmentario de la retina (RPE), que proporcionan la nutrición y eliminación de residuos de fotorreceptores. Una película plástica fina desarrollada por el grupo del Dr. Clegg servirá como un andamio estructural para el parche. Un gel biodegradable protegerá las celdas y unirá las capas.
“En muchas enfermedades de la retina el RPE y los fotorreceptores se pierden y necesitan ser reemplazados,” dice el Dr. Gamm. “No queremos trasplantar una mezcla no estructurada de RPE y fotorreceptores, porque no serán capaces de integrarse y funcionar correctamente, especialmente en una retina que ha sufrido una degeneración importante. Nuestro parche — una estructura preformada que se asemeja lo mejor posible a una retina natural — debe dar a las células una mejor oportunidad de sobrevivir y proporcionar visión. “
El Grupo de Dr. Gamm también está utilizando fondos de la subvención de la Fundación para crear líneas de iPSCs de “súper donantes”, personas cuyas células y tejidos proporcionan a una coincidencia inmune para un porcentaje significativo del público en general. Cuando se combina adecuadamente con el receptor, las células son menos propensas a ser rechazadas. El objetivo del equipo es obtener un inventario de iPSC “estándar” que puede utilizarse para crear parches para prácticamente cualquier paciente, sin tener en cuenta el perfil de la enfermedad o el sistema inmunológico. Para lograr este importante objetivo y beneficiar el mayor número de personas posibles, el grupo de Dr. Gamm se ha asociado con la empresa Madison Internacional de dinámica celular y la instalación de biofabricación de Waisman.
Mientras que las iPSCs se pueden derivar de cada paciente en una base de caso por caso, El Dr. Gamm dice que la solución es técnicamente más simple, menos costosa y puede funcionar efectivamente. Su investigación le ayudará a tener viabilidad y beneficios de este enfoque.
El Dr. Gamm reconoce que él y sus colegas aprenden tanto de la investigación como de sus resultados finales. “Estamos empujando la envolvente mediante el trasplante de múltiples tipos de células”, dice. “Pero en el camino, vamos a responder a varias preguntas importantes: podemos hacer las células que alinean correctamente uno con el otro? ¿Hacen sinapsis y enlazar a otras células? ¿Cuál es la mejor manera para trasplantarlas, mantenerlos saludables y promover su integración dentro de una retina enferma? No es una tarea fácil, pero tampoco estábamos seguros haciendo esas primeras células retinianas de iPSC en 2008. Luego alcanzamos nuestros objetivos, y estoy seguro de que se podrá seguir adelante.”
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Y aquí os adjuntamos lo último que se mencionó sobre este proyecto en la reciente reunión del TRAP.
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Parche multi capa para restaurar la visión en personas con enfermedad de la retina avanzada en muchas condiciones degenerativas de la retina como la retinosis pigmentaria – incluyendo la enfermedad de Stargardt , la degeneración macular relacionada con la edad , y la coroideremia – dos tipos de células se pierden: los fotorreceptores, que hacen posible la visión, y el epitelio pigmentario de la retina (RPE), que proporcionan la eliminación de desechos y el apoyo nutricional para los fotorreceptores. David Gamm , MD, Ph.D., de la Universidad de Wisconsin-Madison, lidera un equipo en el desarrollo de un parche de retina para la restauración de la visión compuesto por los fotorreceptores precursores y células del EPR. Dennis Clegg , Ph.D., de la Universidad de California, Santa Barbara, es el desarrollador de un andamiaje para proporcionar soporte estructural a las células.
Un gel biodegradable se utiliza para mantener las capas del parche juntos. Las células precursores de fotorreceptoras y las células de RPE se derivan de las células madre pluripotentes inducidas (IPSC) obtenidas a partir de muestras de piel o de sangre de donantes humanos. Las células para los ensayos clínicos serán producidas por Dinámica celular Internacional bajo la dirección de Derek Hei , Ph.D., un experto en el estándar de la industria conocido como Buenas Prácticas de Manufactura (GMP). Jamie Thomson , Ph.D., VMD, que descubrió las células madre embrionarias en 1997, y co-identificado IPSC en 2007, es también miembro del equipo.
