Un tratamiento de células retinianas para personas con retinitis pigmentosa (RP) se realizó alentadoramente en un ensayo clínico de Fase 1 / 2. Desarrollado por jCyte , el tratamiento se evaluó durante 12 meses en 28 personas en dos sitios en el sur de California.
Los efectos secundarios fueron menores en la prueba orientada a la seguridad. Aquellos que recibieron la dosis más alta del tratamiento tuvieron los mejores resultados. Su agudeza visual, medida usando una tabla optométrica, era casi dos líneas (nueve letras) mejor en el ojo tratado que en el ojo no tratado. Algunos participantes informaron una mayor sensibilidad a la luz, una mejor visión del color, una mejor movilidad y una mejor capacidad de lectura. Finalmente, a 22 de los 28 participantes se les trató su segundo ojo.jCyte ha recibido la autorización de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) para iniciar un ensayo de Fase 2b para el tratamiento. El estudio está inscribiendo participantes con PR que no tienen mejor de 20/80 y no peor de 20/800 en su ojo de estudio. La FDA está alentando a jCyte a explorar el uso de dosis más altas del tratamiento en el estudio de Fase 2b.
Conocidas como progenitoras retinianas, las células utilizadas en el ensayo son similares a las células madre y aún no se han desarrollado completamente en tipos de células maduras, en este caso, fotorreceptores, que proporcionan visión. Los progenitores se inyectan en el vítreo, la sustancia blanda parecida a un gel en el medio del ojo. Las inyecciones intravítreas tienen un buen historial de seguridad y se administran comúnmente para otras afecciones en el consultorio de un médico. El objetivo del tratamiento de jCyte es rescatar y reactivar los fotorreceptores restantes de los receptores antes de que mueran.
Henry Klassen, MD, PhD, cofundador de jCyte y el investigador principal del estudio, dice que el tratamiento está diseñado para funcionar independientemente del gen mutado que causa la RP de los pacientes.
"Creemos que nuestra terapia tiene el potencial de ayudar a una amplia gama de pacientes con RP, siempre y cuando tengan algunos fotorreceptores restantes", dice el Dr. Klassen. "Casi 100 genes, cuando son defectuosos, pueden causar RP. Entonces, es importante para el campo desarrollar terapias que sean ampliamente aplicables en esta población ".
RP afecta a aproximadamente 100,000 personas en los Estados Unidos y millones en todo el mundo.
"Este es un primer paso muy alentador en la clínica para jCyte", dice Stephen Rose, PhD, director de investigación de Foundation Fighting Blindness. "El informe de jCyte es una buena noticia para los pacientes de RP que no tienen opciones para salvar su visión".
Foundation Fighting Blindness financió al Dr. Klassen durante sus estudios de becas.
