Científicos curan ceguera en ratones con procedimiento genético "simple" que podría funcionar en humanos

Hay muchos pacientes ciegos en nuestras clínicas y la capacidad de darles algo de vista con un procedimiento genético relativamente simple es muy emocionante".

 Imágen ratón


La forma más común de ceguera en los jóvenes podría ser al menos parcialmente curada utilizando la terapia génica, sugiere un nuevo estudio en ratones.

Los investigadores lograron restaurar la vista a los ratones afectados por retinitis pigmentosa después de reprogramar las células nerviosas retinales restantes.

Estos no eran sensibles a la luz, pero fueron alterados por la técnica para dar a los ratones un grado de visión.

Otro estudio por separado, también en ratones, encontró que la edición de genes podría utilizarse para detener el progreso del glaucoma y los científicos dijeron que la misma técnica podría funcionar en humanos.

Una de las investigadoras del estudio de la retinitis pigmentosa, Dra. Samantha de Silva, de la Universidad de Oxford, expresó su optimismo sobre las implicaciones de su trabajo.

"Hay muchos pacientes ciegos en nuestras clínicas y la capacidad de darles algo de vista con un procedimiento genético relativamente simple es muy emocionante", dijo.

"Nuestro próximo paso será iniciar un ensayo clínico para evaluar esto en pacientes."

Un artículo en la revista Proceedings de la Academia Nacional de Ciencias ( PNAS ) dijo que los resultados de los ensayos de ratones "sugieren que este enfoque puede ser clínicamente útil en la restauración de la visión en pacientes con" retinitis pigmentosa ".

"Demostramos ... la restauración de la función visual, lo que indica que esta terapia podría ser estable y eficaz en el tratamiento de pacientes con degeneraciones retinianas en etapa terminal", agregó.

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