SAN FRANCISCO y GINEBRA, 25 de noviembre 2014 (GLOBE NEWSWIRE) - Amarantus BioScience Holdings, Inc. (OTCQB: AMBS), una compañía biotecnológica centrada en el desarrollo de diagnósticos y productos terapéuticos en las áreas de neurología, psiquiatría, oftalmología y medicina regenerativa, ha anunciado efectos positivos del factor neurotrófico derivado del mesencefálico-astrocitos (MANF) para la protección de pérdida de visión en un modelo animal de la retinitis pigmentosa (RP). MANF fue descubierto utilizando la proteína Amarantus propiedad de PhenoGuard ™
El objetivo del estudio fue evaluar la eficacia de la protección de la agudeza visual mediante una única inyección intravítrea de MANF en el modelo genético de ratón Rd10 de RP. Estos animales llevan una mutación espontánea en un punto de cambio sin sentido en PDE6B (GMPc fosfodiesterasa 6B, receptor de varilla, polipéptido beta). Las mutaciones en este gen se encuentran en la retinosis pigmentaria autosómica recesiva humana.
La agudeza visual se determina midiendo el umbral de frecuencia espacial mediante el seguimiento de optocinético. Este método permite una evaluación no invasiva de la agudeza visual en roedores y especies superiores, incluidos los humanos.
Una sola administración intravítrea de MANF después de la aparición de degeneración de la retina en el día 31 resultó en un efecto protector estadísticamente significativo sobre la agudeza visual en el Día 38 y el Día 45, en comparación con los animales tratados con placebo.
Esta es la primera observación de MANF en proporcionar un beneficio funcional sobre la visión en un modelo de RP. Estos datos complementan los efectos ya conocidos de MANF en la preservación de la morfología de la retina en los modelos de RP. Los experimentos se llevaron a cabo en un laboratorio contratado de investigación líder en oftalmología.
"Nuestros resultados son la primera observación de la protección de la visión en un modelo de RP por MANF, y añaden una lectura funcional de la agudeza visual seminal a los hallazgos de protección morfológicas iniciales reportados por la Universidad de Bascom Palmer Eye Institute de Miami", dijo el Dr. David A. Lowe, Presidente y CEO de NeuroAssets y miembro de la Junta de Administración de Amarantus. "Estos datos apoyan aún más nuestro enfoque en indicaciones huérfanas oftálmicas, como lo demuestra la reciente solicitud a la FDA para la designación de medicamento huérfano en RP."
En octubre de 2014, la Compañía aplicó a la Food & Drug Administration para designación de fármaco huérfano para MANF en RP. La Compañía espera recibir una respuesta en un futuro próximo.
"Estos datos prometedores proporcionan una base convincente para continuar el desarrollo de MANF en RP hacia los primeros estudios en humanos", dijo Gerald E. Commissiong, Presidente y CEO de Amarantus.
"Vamos a seguir adelante con un plan de desarrollo estratégico centrado inicialmente en las enfermedades oculares huérfanas, donde vemos un enorme potencial para MANF. Tenemos la esperanza de desarrollar mejores tratamientos para los pacientes que sufren de enfermedades que conducen a la ceguera debido a una variedad de condiciones médicas.
En última instancia, creemos que la prueba de concepto para MANF en estudios humanos en enfermedades oculares apoyará el desarrollo MANF en otras áreas terapéuticas en las que los datos de eficacia preclínica sean convincentemente significativos, hayan sido publicados y confirmados por grupos independientes, así como los propios datos de la empresa. Creemos firmemente que MANF tiene un potencial enorme en oftalmología, neurología, cardiología y enfermedades metabólicas, como la diabetes ".
Información y comunicación de RETIMUR
