Se probará una nueva terapia génica en 18 pacientes con retinitis pigmentosa, y el primer paciente del Reino Unido recibirá tratamiento a principios de 2018.
25 de enero de 2018 por Selina Powell
Un tratamiento que utiliza una terapia genética diseñada a partir de algas para tratar la retinitis pigmentosa (RP) ha recibido la aprobación para progresar a un ensayo clínico de la Agencia Reguladora de Medicamentos y Servicios Médicos del Reino Unido.
El director ejecutivo de GenSight Biologics, Bernard Gilly, dijo a OT que el ensayo clínico involucrará a aproximadamente 18 pacientes con RP.
Se espera que el primer paciente del Reino Unido reciba la terapia en el primer trimestre de 2018.
El tratamiento se evaluará en pacientes con RP no sindrómica en etapa terminal con visión que les permita contar dedos desde una distancia de 50 cm.
El Dr. Gilly explicó que el gen utilizado como parte de la terapia, ChrimsonR, codifica una proteína que es fotosensible a la luz roja.
Fue diseñado a partir de algas por el profesor Ed Boyden del MIT y GenSight Biologics tiene el derecho exclusivo de utilizar la terapia en oftalmología.
El tratamiento genético se probará en combinación con un "dispositivo de estimulación optrónica portátil".
El Dr. Gilly explicó que el dispositivo es un par de gafas con una cámara integrada que captura la información visual circundante que luego es tratada y transformada mediante un algoritmo en luz roja.
La retina recibe la señal a través de un microespejo digital miniaturizado, una tecnología comparable a las utilizadas en los sistemas de proyección estándar.
El Dr. Gilly enfatizó que mover la investigación a un ensayo clínico es un "logro importante".
"Combina un enfoque de terapia génica con un dispositivo médico", compartió.
"Esperamos demostrar que podemos restaurar la visión en pacientes que han perdido la vista debido a todas las formas de retinitis pigmentosa y potencialmente a la degeneración macular seca", concluyó el Dr. Gilly.
