Reprogramación de células oculares que permiten la visión nocturna podría algún día tratar la retinitis pigmentosa.

Los médicos podrían algún día tratar algunas formas de ceguera al alterar el programa genético de las células sensibles a la luz de los ojos, de acuerdo con científicos de la Washington University School of Medicine en St. Louis.

Trabajando en ratones con retinitis pigmentosa, una enfermedad que causa ceguera gradual, los investigadores reprogramaron las células en el ojo que permiten la visión nocturna. El cambio hizo que las células más similar a otras células que proporcionan la vista durante las horas de luz y prevenir la degeneración de la retina, la estructura de detección de luz en la parte posterior del ojo. Ahora, los científicos están llevando a cabo pruebas adicionales para confirmar que los ratones aún se pueden ver.

"Creemos que puede ser mucho más fácil para conservar la visión mediante la modificación de células existentes en el ojo de lo que sería la introducción de nuevas células madre", dice el autor principal Joseph Corbo, MD, PhD, profesor asistente de patología e inmunología. "Una retina enferma no es un ambiente hospitalario para el trasplante de células madre".

El estudio está disponible en la edición temprana en línea de Proceedings of the National Academy of Sciences.

Las mutaciones en más de 200 genes se han relacionado con diversas formas de ceguera. Se están realizando esfuerzos para desarrollar terapias génicas para algunas de estas condiciones.

En lugar de buscar tratamientos adaptados a las mutaciones individuales, Corbo espera desarrollar terapias que pueden aliviar muchas formas de discapacidad visual. Para que eso sea posible, estudia los factores genéticos que permiten a las células en el ojo en desarrollo para asumir las funciones especializadas necesarias para la visión.

La retina tiene dos tipos de células sensibles a la luz o fotorreceptores. Las barras proporcionan la visión nocturna y la luz conos sentido durante el día y detectar finos detalles visuales.

En la retinitis pigmentosa, las barras mueren primero, dejando a los pacientes incapaces de ver en la noche. Visión durante el día a menudo permanece intacto durante algún tiempo hasta que los conos también mueren.

Corbo y otros han identificado varios genes que son activos en barras o en conos, pero no en ambos tipos de fotorreceptores. Se preguntó si la desactivación de un gen clave que se activa sólo en varillas podría proteger las células de la pérdida de la característica de la visión de la retinitis pigmentosa.

"La pregunta era, cuando la retinitis pigmentosa es causada por una mutación en una proteína activa sólo en barras, se puede reducir o detener la pérdida de visión haciendo que las células menos de varilla?" , explica.

El nuevo estudio se centra en una proteína conocida como Nrl, lo que influye en el desarrollo de los fotorreceptores. Las células que hacen que las varillas se convierten Nrl, mientras que las células que carecen de las proteínas se convierten en conos. Apagado del gen en ratones Nrl desarrollo conduce a una retina llena de conos.

Para ver si este cambio de barra a cono era posible en ratones adultos, Corbo creado un modelo de ratón de la retinitis pigmentosa con un gen NRL que se podía activar y desactivar por los científicos.

"En los ratones adultos, apagar Nrl parcialmente convierte los bastones en las células del cono", dice. "Varios meses más tarde, cuando los ratones mutantes tenían normalmente izquierda visión muy poco, hemos probado la función de la retina".

La prueba mostró un nivel saludable de actividad eléctrica en las retinas de los ratones que carecían de Nrl, lo que sugiere que los ratones todavía podía ver.

Corbo ahora está en busca de otros factores críticos de desarrollo que pueden ayudar a los científicos con más detalle transformar las barras de adultos en conos. Señala que si la conversión completa de barras a los conos fuera posible, esta terapia también podría ser útil para las condiciones en que mueren las células del cono en primer lugar, como la degeneración macular.

Fuente: Washington University School of Medicine en St. Louis