05 de diciembre 2013 - GenSight , una compañía de desarrollo de la terapia génica recién formada en Francia, está haciendo un progreso significativo en el avance del tratamiento por optogenética para restaurar la visión en las personas que han perdido la totalidad de sus fotorreceptores por enfermedades de la retina tales como retinitis pigmentosa ( RP).
El objetivo de la empresa es poner en marcha un ensayo clínico en 2015.
"Cuando formamos la empresa, pensamos en los mejores enfoques para revertir la ceguera, especialmente afecciones huérfanas", dice Bernard Gilly , Ph.D., co-fundador y presidente ejecutivo de GenSight. "Y era importante para nosotros ayudar a los pacientes que podrían sufrir de ceguera durante 20 años o más."
El proyecto se basa en la promoción de una terapia similar en el desarrollo en el Instituto de la Visión - un esfuerzo encabezado por José-Alain Sahel , MD, en París, y financiado a través de la Fundación por el Programa de Aceleración de Investigación Traslacional (TRAP). Establecida en 2008, la meta de TRAP es acelerar el avance de los tratamientos prometedores de enfermedades de la retina en los estudios en humanos. Veinte millones de dólares se dirigen anualmente a proyectos financiados por TRAP.
Optogenética es un enfoque terapéutico emergente que implica la entrega de genes a las células de la retina, el cerebro u otro tejido neural para que sean sensibles a la luz. Además de ser desarrollado para enfermedades de la retina, la optogenética muestra potencial para el tratamiento de la enfermedad de Parkinson, trastornos del sueño, la depresión y otros trastornos neurológicos. Al hacer que las células nerviosas sensibles a la luz, pueden ser controlados para minimizar o revertir los síntomas.
El tratamiento optogenético de GenSight utiliza un virus adeno-asociado (AAV) para la entrega de un gen que expresa halorhodopsina , una proteína sensible a la luz similar a la rodopsina , que se produce de forma natural en los fotorreceptores para hacer posible la visión. El tratamiento se administra a cualquiera de los fotorreceptores no funcionales o, en los casos en que los fotorreceptores han sido completamente perdidos, a las células de la retina interna, tales como las células bipolares , que a menudo sobreviven en las enfermedades avanzadas.
Dr. Gilly dice que una interfaz visual - un par de gafas de alta tecnología con una cámara - también está siendo desarrollada por GenSight para mejorar las experiencias visuales de los pacientes que recibieron la terapia génica optogenética. En términos sencillos, la interfaz proporciona algunas de las funciones de procesamiento visual que los fotorreceptores normalmente proporcionarían, y también entrega la luz a las células bipolares en una longitud de onda que activa la halorhodopsina.
Hasta el momento los investigadores han demostrado que el tratamiento provoca el comportamiento visual en un modelo de ratón de la degeneración retiniana avanzada, así como sensibilidad a la luz en un cultivo de células de la retina humana. "Creemos que esto es una gran prueba de concepto", dice el Dr. Gilly.
En preparación para un ensayo clínico, se llevarán a cabo estudios de toxicología. GenSight producirá también el tratamiento mediante buenas prácticas de fabricación para asegurarse de que cumple con los estándares de calidad y seguridad para su uso en seres humanos.
Mientras que la terapia inicialmente se estudiará en los seres humanos con enfermedades hereditarias de la retina, el Dr. Gilly dice que la compañía también le gustaría tener con el tiempo a disposición de las personas con degeneración macular relacionada con la edad.
Fuente: FFB
