Por Susan Young en 16 de abril 2014
¿POR QUÉ ES IMPORTANTE?
Millones de personas pierden su visión de la degeneración macular relacionada con la edad, y no hay cura.
Un nuevo tratamiento para la degeneración macular está cerca de la siguiente fase de pruebas a un ser humano hecho destacable no sólo para los millones de pacientes que podría ayudar, pero por su potencial puede convertirse en el primer tratamiento basado en células madre embrionarias.
Este año, la compañía del área de Boston Advanced Cell Technology planea trasladar su tratamiento con células madre para dos formas de pérdida de visión en los ensayos en humanos avanzados. La compañía ya ha informado de que el tratamiento es seguro (ver " Eye Study es un avance pequeño pero crucial para la terapia con células madre "), aunque un informe completo de los resultados de la prueba anticipada, enfocados en la seguridad aún no se ha publicado. Los ensayos no se ponen a prueba si es eficaz. El tratamiento se pondrá a prueba tanto en pacientes con enfermedad de Stargardt (una forma hereditaria de pérdida de visión progresiva que puede afectar a los niños) y en aquellos con degeneración macular relacionada con la edad, la causa principal de pérdida de visión entre las personas mayores de 65 años.
El tratamiento se basa en la retina las células del epitelio pigmentario (RPE) que han sido cultivados a partir de células madre embrionarias. Un cirujano inyecta 150 microlitros de células de RPE-más o menos la cantidad de líquido en tres gotas de agua-en virtud de la retina de un paciente, que se separa temporalmente para el procedimiento. Las células RPE apoyan fotorreceptores de la retina, que son las células que detectan la luz entrante y pasar la información al cerebro.
Aunque los datos completos de los ensayos de tratamientos de ACT aún no se han publicado, la compañía ha reportado resultados impresionantes con un paciente, que recuperó la visión después de ser considerado legalmente ciego.Ahora la compañía tiene previsto publicar los datos de dos ensayos clínicos tienen lugar en los EE.UU. y la UE en una revista revisada por pares académicos. Cada uno de estos ensayos en fase inicial incluye 12 pacientes afectados por degeneración macular o la enfermedad de Stargardt.
Los ensayos más avanzados tendrán docenas de participantes, dice el jefe de la ACT de desarrollo clínico, Eddy Anglade. Ha demostrado ser seguro y eficaz, la terapia celular podría preservar la visión de millones de personas afectadas por la degeneración macular relacionada con la edad. En 2020, con el envejecimiento de la población, cerca de 200 millones de personas en todo el mundo tendrán la enfermedad, los investigadores estimar . Actualmente, no hay tratamientos disponibles para la forma más común, la degeneración macular seca relacionada con la edad.
Tratamiento experimental de ACT tiene su origen en un descubrimiento casual que Irina Klimanskaya, director de la biología de las células madre de la compañía, hizo mientras trabajaba con células madre embrionarias en la Universidad de Harvard.Estas células tienen la capacidad de convertirse en cualquier tipo de célula, y en el tipo que a menudo cambian por sí mismos. Las células no individuales en un plato tienden a tomar al azar paseos por diferentes caminos de desarrollo. Mediante el suministro de los cultivos con nutrientes se les deja durante varias semanas, Klimanskaya descubrió que las células madre a menudo se desarrollan en las células de pigmentación oscura que crecieron en un patrón de celdas similares. Ella sospechaba que estaban desarrollando en las células del EPR, y las pruebas moleculares de su copia de seguridad.
Ahora que su descubrimiento ha avanzado a un tratamiento experimental, Klimanskaya dice que está emocionada por los indicios de que puede ser capaz de preservar, restaurar la vista. Ella recuerda un correo que recibió durante su segundo año en la ACT: una persona cegada por una condición heredada le dio las gracias por su trabajo, si hubo o no un tratamiento disponible para él. "Cuando usted obtiene un mensaje como este, te sientes como si no lo está haciendo en vano", dice ella
Rodrigo Martín Lanzón Rodríguez
Información y comunicación de RETIMUR
